Rosuvastatina (Crestor) en la ataxia de Friedreich
23 de marzo de 2021 actualizado por: Children's Hospital of Philadelphia
Estudio abierto de biomarcadores de rosuvastatina (Crestor) para el tratamiento de pacientes con ataxia de Friedreich
Este estudio es un ensayo clínico exploratorio abierto de rosuvastatina en pacientes con ataxia de Friedreich (FRDA).
Este es un ensayo ambulatorio con el objetivo de inscribir a 10 adultos evaluables con FRDA confirmada genéticamente que tengan entre 18 y 65 años.
Los sujetos recibirán 10 mg de rosuvastatina oral diariamente durante tres meses.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
La ataxia de Friedreich (FRDA) es una enfermedad neurodegenerativa progresiva de niños y adultos para la que actualmente no existe tratamiento.
Gran parte del trabajo actual en FRDA tiene como objetivo encontrar nuevos objetivos para las terapias farmacológicas.
Un trabajo reciente en la Universidad de Pensilvania ha descubierto que los niveles de proteína ApoA-1 en suero son más bajos en personas con FRDA en comparación con los niveles de control.
ApoA-1 es la proteína principal que se encuentra en el colesterol de lipoproteínas de alta densidad (HDL) y las personas con FRDA con frecuencia tienen niveles bajos de HDL; el estudio actual propone evaluar si la administración de inhibidores de la HMG-CoA reductasa durante 3 meses altera los niveles de proteína ApoA-1 en FRDA.
Aunque actualmente se desconoce la importancia de los niveles de ApoA-1 entre los pacientes con FRDA, este estudio se propone como un estudio exploratorio para examinar más a fondo esta proteína.
Si los niveles de proteína ApoA-1 aumentan durante el curso del tratamiento, los estudios futuros pueden centrarse adicionalmente en examinar esto como un posible tratamiento terapéutico.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
12
Fase
- Fase temprana 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19103
- Children's Hospital of Philadelphia
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos con ataxia de Friedreich confirmada por pruebas genéticas
- Adultos de 18 a 65 años
- Dosis estable de quinona (al menos 1000 mg de idebenona o 200 mg de coenzima Q10) durante 14 días antes del ingreso al estudio y durante la duración del estudio
- Mujeres que no están embarazadas o amamantando, y que no tienen la intención de quedar embarazadas.
- El sujeto ha firmado voluntariamente el formulario de consentimiento
- Voluntad y capacidad para cumplir con todos los procedimientos del estudio.
Criterio de exclusión:
- Tratamiento con estatinas durante los seis meses previos a la inclusión en el estudio
- Enfermedad hepática o renal actualmente activa o no resuelta
- Antecedentes conocidos de insuficiencia renal o creatina quinasa >2 x LSN
- Uso de levadura de arroz rojo durante los seis meses previos a la inclusión
- Uso actual de niacina y/o derivados del ácido fíbrico
- Uso actual de ciclosporina
- Uso de cualquier producto en investigación dentro de los 30 días de la visita inicial
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Rosuvastatina (Crestor)
Este es un estudio abierto de rosuvastatina (Crestor) en pacientes con FRDA.
Los sujetos del estudio recibirán 10 mg de rosuvastatina al día durante 3 meses.
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Administración oral diaria de rosuvastatina (10 mg) durante 3 meses
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en los niveles de proteína sérica ApoA-1 desde el inicio hasta la visita de la semana 12
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Los niveles de proteína ApoA-1 en suero se recolectarán al inicio y nuevamente en la visita de la semana 12.
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12 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en los niveles de frataxina desde el inicio hasta la visita de la semana 12
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Los niveles de frataxina en sangre total y células bucales se recopilarán al inicio y nuevamente en la visita de la semana 12.
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12 semanas
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Cambio en el metabolismo plaquetario desde el inicio hasta la visita de la semana 12
Periodo de tiempo: 12 semanas
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El metabolismo de las plaquetas se evaluará realizando un análisis de cromatografía líquida y espectrometría de masas en muestras de sangre total recolectadas al inicio y nuevamente en la visita de la semana 12.
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12 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: David Lynch, MD PhD, Children's Hospital of Philadelphia
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de mayo de 2016
Finalización primaria (Actual)
4 de agosto de 2017
Finalización del estudio (Actual)
4 de agosto de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
5 de marzo de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de marzo de 2016
Publicado por primera vez (Estimar)
10 de marzo de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de marzo de 2021
Última verificación
1 de marzo de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Discinesias
- Enfermedades de la médula espinal
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades mitocondriales
- Enfermedades del cerebelo
- Degeneraciones espinocerebelosas
- Ataxia
- Ataxia cerebelosa
- Ataxia de Friedreich
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de enzimas
- Antimetabolitos
- Agentes Anticolesterolémicos
- Agentes hipolipidémicos
- Agentes reguladores de lípidos
- Inhibidores de la hidroximetilglutaril-CoA reductasa
- Rosuvastatina Cálcica
Otros números de identificación del estudio
- 16-012659
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
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