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Rosuvastatin (Crestor) bei Friedreich-Ataxie

23. März 2021 aktualisiert von: Children's Hospital of Philadelphia

Offene Biomarker-Studie zu Rosuvastatin (Crestor) zur Behandlung von Patienten mit Friedreich-Ataxie

Diese Studie ist eine explorative offene klinische Studie mit Rosuvastatin bei Patienten mit Friedreich-Ataxie (FRDA). Dies ist eine ambulante Studie mit dem Ziel, 10 auswertbare Erwachsene mit genetisch bestätigter FRDA im Alter zwischen 18 und 65 Jahren aufzunehmen. Die Probanden erhalten drei Monate lang täglich 10 mg Rosuvastatin zum Einnehmen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Friedreich-Ataxie (FRDA) ist eine fortschreitende neurodegenerative Erkrankung von Kindern und Erwachsenen, für die es derzeit keine Therapie gibt. Ein Großteil der aktuellen Arbeit in FRDA zielt darauf ab, neue Angriffspunkte für Arzneimitteltherapien zu finden. Jüngste Arbeiten an der University of Pennsylvania haben herausgefunden, dass die ApoA-1-Proteinspiegel im Serum bei Menschen mit FRDA im Vergleich zu Kontrollspiegeln niedriger sind. ApoA-1 ist das Hauptprotein, das in High-Density-Lipoprotein (HDL)-Cholesterin gefunden wird, und Personen mit FRDA haben häufig niedrige HDL-Spiegel; Die aktuelle Studie schlägt vor zu beurteilen, ob die Verabreichung von HMG-CoA-Reduktase-Inhibitoren über 3 Monate die ApoA-1-Proteinspiegel bei FRDA verändert. Obwohl die Bedeutung der ApoA-1-Spiegel bei FRDA-Patienten derzeit unbekannt ist, wird diese Studie als explorative Studie vorgeschlagen, um dieses Protein weiter zu untersuchen. Steigen die ApoA-1-Proteinspiegel im Laufe der Behandlung an, könnten sich zukünftige Studien zusätzlich darauf konzentrieren, dies als mögliche therapeutische Behandlung zu untersuchen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

12

Phase

  • Frühphase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19103
        • Children's Hospital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Probanden mit Friedreich-Ataxie, bestätigt durch Gentests
  • Erwachsene zwischen 18 und 65 Jahren
  • Stabile Chinondosis (mindestens 1000 mg Idebenon oder 200 mg Coenzym Q10) für 14 Tage vor Studieneintritt und für die Dauer der Studie
  • Frauen, die nicht schwanger sind oder stillen und die nicht beabsichtigen, schwanger zu werden.
  • Das Subjekt hat eine freiwillig unterschriebene Einverständniserklärung
  • Bereitschaft und Fähigkeit, alle Studienverfahren einzuhalten

Ausschlusskriterien:

  • Behandlung mit Statinen in den letzten sechs Monaten vor Studieneinschluss
  • Derzeit aktive oder ungelöste Leber- oder Nierenerkrankung
  • Bekannte Vorgeschichte von Niereninsuffizienz oder Kreatinkinase > 2 x ULN
  • Verwendung von roter Reishefe in den letzten sechs Monaten vor der Aufnahme
  • Gegenwärtige Verwendung von Niacin und/oder Fibrinsäurederivaten
  • Aktuelle Verwendung von Cyclosporin
  • Verwendung eines beliebigen Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen nach dem Baseline-Besuch

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Rosuvastatin (Crestor)
Dies ist eine offene Studie mit Rosuvastatin (Crestor) bei Patienten mit FRDA. Die Studienteilnehmer erhalten 3 Monate lang täglich 10 mg Rosuvastatin.
Arzneimittel: Rosuvastatin
Tägliche orale Einnahme von Rosuvastatin (10 mg) für 3 Monate
Andere Namen:
  • Crestor

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der ApoA-1-Serumproteinspiegel vom Ausgangswert bis zum Besuch in Woche 12
Zeitfenster: 12 Wochen
Serum-ApoA-1-Proteinspiegel werden zu Studienbeginn und erneut beim Besuch in Woche 12 erfasst.
12 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Frataxinspiegel vom Ausgangswert bis zum Besuch in Woche 12
Zeitfenster: 12 Wochen
Die Frataxin-Spiegel im Vollblut und in den Wangenzellen werden zu Studienbeginn und erneut beim Besuch in Woche 12 erhoben.
12 Wochen
Veränderung des Thrombozytenstoffwechsels vom Ausgangswert bis zum Besuch in Woche 12
Zeitfenster: 12 Wochen
Der Thrombozytenstoffwechsel wird durch Durchführung einer Flüssigchromatographie-Massenspektrometrie-Analyse an Vollblutproben beurteilt, die zu Studienbeginn und erneut beim Besuch in Woche 12 entnommen wurden.
12 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Mitarbeiter

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Ermittler

  • Hauptermittler: David Lynch, MD PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Mai 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

4. August 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

4. August 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. März 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. März 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

10. März 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. März 2021

Zuletzt verifiziert

1. März 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 16-012659

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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