Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Розувастатин (Крестор) при атаксии Фридрейха

23 марта 2021 г. обновлено: Children's Hospital of Philadelphia

Открытое исследование биомаркеров розувастатина (крестора) для лечения пациентов с атаксией Фридрейха

Это исследование представляет собой предварительное открытое клиническое исследование розувастатина у пациентов с атаксией Фридрейха (FRDA). Это амбулаторное исследование с целью включения 10 поддающихся оценке взрослых с генетически подтвержденным FRDA в возрасте от 18 до 65 лет. Субъекты будут получать 10 мг розувастатина перорально ежедневно в течение трех месяцев.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Атаксия Фридрейха (FRDA) представляет собой прогрессирующее нейродегенеративное заболевание детей и взрослых, для которого в настоящее время не существует терапии. Большая часть текущей работы в FRDA направлена ​​на поиск новых мишеней для лекарственной терапии. Недавняя работа в Университете Пенсильвании показала, что уровни белка ApoA-1 в сыворотке ниже у людей с FRDA по сравнению с контрольными уровнями. ApoA-1 является основным белком, обнаруженным в холестерине липопротеинов высокой плотности (ЛПВП), и люди с FRDA часто имеют низкие уровни ЛПВП; настоящее исследование предлагает оценить, изменяет ли введение ингибиторов HMG-CoA-редуктазы в течение 3 месяцев уровни белка ApoA-1 в FRDA. Хотя значимость уровней ApoA-1 у пациентов с FRDA в настоящее время неизвестна, это исследование предлагается в качестве исследовательского для дальнейшего изучения этого белка. Если уровни белка ApoA-1 увеличиваются в течение курса лечения, будущие исследования могут дополнительно сосредоточиться на изучении этого как потенциального терапевтического лечения.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

12

Фаза

  • Ранняя фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 65 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Субъекты с атаксией Фридрейха, подтвержденные генетическим тестированием
  • Взрослые в возрасте от 18 до 65 лет
  • Стабильная доза хинона (не менее 1000 мг идебенона или 200 мг коэнзима Q10) в течение 14 дней до включения в исследование и на протяжении всего исследования
  • Женщины, которые не беременны или кормят грудью, и которые не собираются забеременеть.
  • Субъект добровольно подписал форму согласия
  • Готовность и способность соблюдать все процедуры обучения

Критерий исключения:

  • Лечение статинами в течение шести месяцев до включения в исследование
  • Текущее активное или нерешенное заболевание печени или почек
  • Известный анамнез почечной недостаточности или креатинкиназы > 2 x ULN
  • Использование дрожжей из красного риса в течение предыдущих шести месяцев до включения
  • Текущее использование производных ниацина и/или фиброевой кислоты
  • Текущее использование циклоспорина
  • Использование любого исследуемого продукта в течение 30 дней после исходного визита

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Розувастатин (Крестор)
Это открытое исследование розувастатина (крестора) у пациентов с FRDA. Субъекты исследования будут получать 10 мг розувастатина ежедневно в течение 3 месяцев.
Лекарство: Розувастатин
Ежедневный пероральный прием розувастатина (10 мг) в течение 3 мес.
Другие имена:
  • Крестор

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение уровней сывороточного белка ApoA-1 по сравнению с исходным уровнем до визита на 12-й неделе
Временное ограничение: 12 недель
Уровни белка ApoA-1 в сыворотке будут измеряться в начале исследования и повторно при посещении на 12-й неделе.
12 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение уровней фратаксина по сравнению с исходным уровнем до визита на 12-й неделе
Временное ограничение: 12 недель
Уровни фратаксин в цельной крови и буккальных клетках будут измеряться в начале исследования и повторно при посещении на 12-й неделе.
12 недель
Изменение метаболизма тромбоцитов по сравнению с исходным уровнем до визита на 12-й неделе
Временное ограничение: 12 недель
Метаболизм тромбоцитов будет оцениваться путем проведения анализа жидкостной хроматографии-масс-спектрометрии образцов цельной крови, собранных в начале исследования и повторно во время визита на 12-й неделе.
12 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Children's Hospital of Philadelphia

Соавторы

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Следователи

  • Главный следователь: David Lynch, MD PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 мая 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

4 августа 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

4 августа 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 марта 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 марта 2016 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

10 марта 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 марта 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 марта 2021 г.

Последняя проверка

1 марта 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 16-012659

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться