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Rosuvastatine (Crestor) dans l'ataxie de Friedreich

23 mars 2021 mis à jour par: Children's Hospital of Philadelphia

Étude ouverte sur les biomarqueurs de la rosuvastatine (Crestor) pour le traitement des patients atteints d'ataxie de Friedreich

Cette étude est un essai clinique exploratoire ouvert de la rosuvastatine chez des patients atteints d'ataxie de Friedreich (FRDA). Il s'agit d'un essai ambulatoire dont l'objectif est de recruter 10 adultes évaluables atteints d'une FRDA génétiquement confirmée et âgés de 18 à 65 ans. Les sujets recevront 10 mg de rosuvastatine orale par jour pendant trois mois.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'ataxie de Friedreich (FRDA) est une maladie neurodégénérative progressive des enfants et des adultes pour laquelle il n'existe actuellement aucun traitement. Une grande partie des travaux actuels de la FRDA vise à trouver de nouvelles cibles pour les thérapies médicamenteuses. Des travaux récents à l'Université de Pennsylvanie ont découvert que les taux sériques de protéine ApoA-1 sont plus faibles chez les personnes atteintes de FRDA par rapport aux taux témoins. L'ApoA-1 est la principale protéine présente dans le cholestérol à lipoprotéines de haute densité (HDL) et les personnes atteintes de FRDA ont fréquemment de faibles taux de HDL ; la présente étude propose d'évaluer si l'administration d'inhibiteurs de l'HMG-CoA réductase pendant 3 mois modifie les niveaux de protéine ApoA-1 dans FRDA. Bien que la signification des niveaux d'ApoA-1 chez les patients FRDA soit actuellement inconnue, cette étude est proposée comme une étude exploratoire pour examiner plus avant cette protéine. Si les niveaux de protéine ApoA-1 augmentent au cours du traitement, de futures études pourraient en outre se concentrer sur l'examen de cela en tant que traitement thérapeutique potentiel.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

12

Phase

  • Première phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19103
        • Children's Hospital of Philadelphia

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Sujets atteints d'ataxie de Friedreich confirmés par des tests génétiques
  • Adultes entre 18 et 65 ans
  • Dose stable de quinone (au moins 1 000 mg d'idébénone ou 200 mg de coenzyme Q10) pendant 14 jours avant l'entrée dans l'étude et pendant toute la durée de l'étude
  • Les femmes qui ne sont pas enceintes ou qui n'allaitent pas et qui n'ont pas l'intention de devenir enceintes.
  • Le sujet a volontairement signé le formulaire de consentement
  • Volonté et capacité à se conformer à toutes les procédures d'étude

Critère d'exclusion:

  • Traitement par statines au cours des six mois précédant l'inclusion dans l'étude
  • Maladie hépatique ou rénale actuellement active ou non résolue
  • Antécédents connus d'insuffisance rénale ou de créatine kinase> 2 x LSN
  • Utilisation de levure de riz rouge au cours des six mois précédant l'inclusion
  • Utilisation actuelle de dérivés de niacine et/ou d'acide fibrique
  • Utilisation actuelle de la ciclosporine
  • Utilisation de tout produit expérimental dans les 30 jours suivant la visite de référence

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Rosuvastatine (Crestor)
Il s'agit d'une étude ouverte sur la rosuvastatine (Crestor) chez des patients atteints de FRDA. Les sujets de l'étude recevront 10 mg de rosuvastatine par jour pendant 3 mois.
Médicament: Rosuvastatine
Administration orale quotidienne de Rosuvastatine (10 mg) pendant 3 mois
Autres noms:
  • Cresteur

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification des taux de protéines sériques d'ApoA-1 entre le départ et la visite de la semaine 12
Délai: 12 semaines
Les taux sériques de protéine ApoA-1 seront collectés au départ et à nouveau lors de la visite de la semaine 12.
12 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification des taux de frataxine entre le départ et la visite de la semaine 12
Délai: 12 semaines
Les niveaux de frataxine dans le sang total et les cellules buccales seront collectés au départ et à nouveau lors de la visite de la semaine 12.
12 semaines
Modification du métabolisme plaquettaire entre le départ et la visite de la semaine 12
Délai: 12 semaines
Le métabolisme plaquettaire sera évalué en effectuant une analyse par chromatographie liquide-spectrométrie de masse sur des échantillons de sang total prélevés au départ et à nouveau lors de la visite de la semaine 12.
12 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Children's Hospital of Philadelphia

Collaborateurs

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: David Lynch, MD PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mai 2016

Achèvement primaire (Réel)

4 août 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

4 août 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 mars 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 mars 2016

Première publication (Estimation)

10 mars 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 mars 2021

Dernière vérification

1 mars 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 16-012659

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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