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Rosuvastatina (Crestor) nell'atassia di Friedreich

23 marzo 2021 aggiornato da: Children's Hospital of Philadelphia

Studio in aperto sui biomarcatori della rosuvastatina (Crestor) per il trattamento di pazienti con atassia di Friedreich

Questo studio è uno studio clinico esplorativo in aperto di rosuvastatina in pazienti con atassia di Friedreich (FRDA). Si tratta di una sperimentazione ambulatoriale con l'obiettivo di arruolare 10 adulti valutabili con FRDA geneticamente confermata di età compresa tra 18 e 65 anni. I soggetti riceveranno 10 mg di rosuvastatina orale al giorno per tre mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'atassia di Friedreich (FRDA) è una malattia neurodegenerativa progressiva di bambini e adulti per la quale non esiste attualmente alcuna terapia. Gran parte del lavoro attuale in FRDA è volto a trovare nuovi bersagli per le terapie farmacologiche. Un recente lavoro presso l'Università della Pennsylvania ha scoperto che i livelli sierici di proteina ApoA-1 sono inferiori nelle persone con FRDA rispetto ai livelli di controllo. L'apoA-1 è la principale proteina presente nel colesterolo delle lipoproteine ​​ad alta densità (HDL) e gli individui con FRDA hanno spesso bassi livelli di HDL; l'attuale studio si propone di valutare se la somministrazione di inibitori della HMG-CoA reduttasi per 3 mesi altera i livelli della proteina ApoA-1 nella FRDA. Sebbene il significato dei livelli di ApoA-1 tra i pazienti con FRDA sia attualmente sconosciuto, questo studio si propone come studio esplorativo per esaminare ulteriormente questa proteina. Se i livelli di proteina ApoA-1 aumentano nel corso del trattamento, gli studi futuri potrebbero inoltre concentrarsi sull'esame di questo come potenziale trattamento terapeutico.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

12

Fase

  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19103
        • Children's Hospital of Philadelphia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti con atassia di Friedreich confermata da test genetici
  • Adulti di età compresa tra 18 e 65 anni
  • Dose stabile di chinone (almeno 1000 mg di Idebenone o 200 mg di coenzima Q10) per 14 giorni prima dell'ingresso nello studio e per la durata dello studio
  • Donne che non sono in gravidanza o che allattano e che non intendono avere una gravidanza.
  • Il soggetto ha volontariamente firmato il modulo di consenso
  • Disponibilità e capacità di rispettare tutte le procedure dello studio

Criteri di esclusione:

  • Trattamento con statine durante i sei mesi precedenti prima dell'inclusione nello studio
  • Malattia epatica o renale attualmente attiva o irrisolta
  • Storia nota di insufficienza renale o creatina chinasi > 2 x ULN
  • Uso di lievito di riso rosso nei sei mesi precedenti prima dell'inclusione
  • Uso attuale di niacina e/o derivati ​​dell'acido fibrico
  • Uso attuale della ciclosporina
  • Uso di qualsiasi prodotto sperimentale entro 30 giorni dalla visita di riferimento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Rosuvastatina (Crestor)
Questo è uno studio in aperto di Rosuvastatin (Crestor) in pazienti con FRDA. I soggetti dello studio riceveranno 10 mg di rosuvastatina al giorno per 3 mesi.
Droga: Rosuvastatina
Somministrazione orale giornaliera di rosuvastatina (10 mg) per 3 mesi
Altri nomi:
  • Crestor

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dei livelli di proteine ​​sieriche di ApoA-1 dal basale alla visita della settimana 12
Lasso di tempo: 12 settimane
I livelli sierici di proteina ApoA-1 saranno raccolti al basale e di nuovo alla visita della settimana 12.
12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dei livelli di fratassina dal basale alla visita della settimana 12
Lasso di tempo: 12 settimane
I livelli di fratassina nel sangue intero e nelle cellule buccali saranno raccolti al basale e di nuovo alla visita della settimana 12.
12 settimane
Variazione del metabolismo piastrinico dal basale alla visita della settimana 12
Lasso di tempo: 12 settimane
Il metabolismo piastrinico sarà valutato eseguendo analisi di cromatografia liquida-spettrometria di massa su campioni di sangue intero raccolti al basale e di nuovo alla visita della settimana 12.
12 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Collaboratori

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Investigatori

  • Investigatore principale: David Lynch, MD PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 maggio 2016

Completamento primario (Effettivo)

4 agosto 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

4 agosto 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 marzo 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 marzo 2016

Primo Inserito (Stima)

10 marzo 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 marzo 2021

Ultimo verificato

1 marzo 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 16-012659

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Atassia di Friedrich

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