フリードライヒ運動失調症におけるロスバスタチン（クレストール）

フリードライヒ運動失調症 (FRDA) は、現在のところ治療法がない、子供と大人の進行性の神経変性疾患です。 FRDA での現在の研究の多くは、薬物療法の新しい標的を見つけることを目的としています。 ペンシルバニア大学での最近の研究では、FRDA 患者の血清 ApoA-1 タンパク質レベルが、対照レベルと比較して低いことが発見されました。 ApoA-1 は、高密度リポタンパク質 (HDL) コレステロールに含まれる主要なタンパク質であり、FRDA 患者は HDL レベルが低いことがよくあります。現在の研究では、HMG-CoAレダクターゼ阻害剤を3か月間投与するとFRDAのApoA-1タンパク質レベルが変化するかどうかを評価することが提案されています。 FRDA 患者における ApoA-1 レベルの重要性は現在のところ不明ですが、この研究は、このタンパク質をさらに調べるための探索的研究として提案されています。 治療の過程で ApoA-1 タンパク質レベルが上昇した場合、今後の研究では、潜在的な治療法としてこれを調べることにさらに焦点が当てられる可能性があります。