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프리드라이히 실조증의 로수바스타틴(Crestor)

2021년 3월 23일 업데이트: Children's Hospital of Philadelphia

Friedreich 운동 실조증 환자 치료를 위한 Rosuvastatin(Crestor)의 공개 라벨 바이오마커 연구

이 연구는 프리드라이히 운동실조증(FRDA) 환자를 대상으로 한 로수바스타틴의 탐색적 공개 라벨 임상 시험입니다. 이것은 18-65세 사이의 유전적으로 확인된 FRDA를 가진 10명의 평가 가능한 성인을 등록하는 것을 목표로 하는 외래 환자 시험입니다. 피험자는 3개월 동안 매일 10mg의 로수바스타틴을 경구 투여받게 됩니다.

연구 개요

상태

완전한

상세 설명

프리드라이히 운동실조증(FRDA)은 현재 치료법이 없는 소아 및 성인의 진행성 신경변성 질환입니다. 현재 FRDA 작업의 대부분은 약물 요법의 새로운 표적을 찾는 데 목적이 있습니다. 펜실베이니아 대학의 최근 연구에서 혈청 ApoA-1 단백질 수치가 대조군에 비해 FRDA 환자에게서 더 낮다는 사실이 밝혀졌습니다. ApoA-1은 고밀도 지단백(HDL) 콜레스테롤에서 발견되는 주요 단백질이며 FRDA 환자는 종종 HDL 수치가 낮습니다. 현재 연구는 3개월 동안 HMG-CoA 환원효소 억제제의 투여가 FRDA에서 ApoA-1 단백질 수준을 변경하는지 평가할 것을 제안합니다. FRDA 환자에서 ApoA-1 수준의 중요성은 현재 알려지지 않았지만, 이 연구는 이 단백질을 더 자세히 조사하기 위한 탐색적 연구로 제안됩니다. 치료 과정에서 ApoA-1 단백질 수치가 증가하면 향후 연구에서 이를 잠재적인 치료 치료로 조사하는 데 추가로 초점을 맞출 수 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

12

단계

  • 초기 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19103
        • Children's Hospital of Philadelphia

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 유전자 검사로 확인된 프리드라이히 운동 실조증이 있는 피험자
  • 18세에서 65세 사이의 성인
  • 연구 시작 전 14일 동안 및 연구 기간 동안 안정적인 퀴논 용량(최소 1000mg의 이데베논 또는 200mg 코엔자임 Q10)
  • 임신 또는 수유 중이 아니며 임신할 의사가 없는 여성.
  • 피험자는 자발적으로 동의서에 서명했습니다.
  • 모든 연구 절차를 준수할 의지와 능력

제외 기준:

  • 연구 포함 이전 6개월 동안 스타틴 치료
  • 현재 활성 상태이거나 해결되지 않은 간 또는 신장 질환
  • 신부전 또는 크레아틴 키나아제 >2 x ULN의 알려진 병력
  • 포함 전 6개월 이내의 홍미 효모 사용
  • 니아신 및/또는 피브린산 유도체의 현재 사용
  • 사이클로스포린의 현재 사용
  • 기준선 방문 후 30일 이내에 모든 시험용 제품 사용

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 로수바스타틴(크레스토)
이것은 FRDA 환자를 대상으로 한 Rosuvastatin(Crestor)의 공개 라벨 연구입니다. 연구 대상자는 3개월 동안 매일 10mg의 로수바스타틴을 투여받게 됩니다.
Rosuvastatin(10mg)을 3개월 동안 매일 경구 투여
다른 이름들:
  • 크레스토

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선에서 12주차 방문까지의 ApoA-1 혈청 단백질 수준의 변화
기간: 12주
혈청 ApoA-1 단백질 수준은 기준선에서 그리고 다시 12주차 방문에서 수집될 것입니다.
12주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선에서 12주차 방문까지의 프라탁신 수준의 변화
기간: 12주
전혈 및 협측 세포의 프라탁신 수준은 기준선에서 그리고 12주차 방문에서 다시 수집됩니다.
12주
기준선에서 12주차 방문까지 혈소판 대사의 변화
기간: 12주
혈소판 대사는 기준선 및 12주차 방문에서 다시 수집된 전혈 샘플에 대한 액체 크로마토그래피-질량 분석 분석을 수행하여 평가됩니다.
12주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

수사관

  • 수석 연구원: David Lynch, MD PhD, Children's Hospital of Philadelphia

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2016년 5월 1일

기본 완료 (실제)

2017년 8월 4일

연구 완료 (실제)

2017년 8월 4일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 3월 5일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2016년 3월 5일

처음 게시됨 (추정)

2016년 3월 10일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 3월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 3월 23일

마지막으로 확인됨

2021년 3월 1일

추가 정보

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

로수바스타틴에 대한 임상 시험

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