Rosuvastatin (Crestor) ve Friedreich Ataxia
23. března 2021 aktualizováno: Children's Hospital of Philadelphia
Otevřená biomarkerová studie rosuvastatinu (Crestor) pro léčbu pacientů s Friedreichovou ataxií
Tato studie je explorativní otevřená klinická studie rosuvastatinu u pacientů s Friedreichovou ataxií (FRDA).
Toto je ambulantní studie s cílem zapsat 10 hodnotitelných dospělých s geneticky potvrzenou FRDA, kteří jsou ve věku 18-65 let.
Subjekty budou dostávat 10 mg perorálního rosuvastatinu denně po dobu tří měsíců.
Přehled studie
Detailní popis
Friedreichova ataxie (FRDA) je progresivní neurodegenerativní onemocnění dětí i dospělých, pro které v současnosti neexistuje žádná terapie.
Velká část současné práce ve FRDA je zaměřena na hledání nových cílů pro lékové terapie.
Nedávná práce na University of Pennsylvania zjistila, že hladiny proteinu ApoA-1 v séru jsou nižší u lidí s FRDA ve srovnání s kontrolními hladinami.
ApoA-1 je hlavní protein nacházející se v cholesterolu s vysokou hustotou lipoproteinů (HDL) a jedinci s FRDA mají často nízké hladiny HDL; současná studie navrhuje posoudit, zda podávání inhibitorů HMG-CoA reduktázy po dobu 3 měsíců mění hladiny proteinu ApoA-1 ve FRDA.
Ačkoli význam hladin ApoA-1 u pacientů s FRDA není v současné době znám, tato studie je navržena jako průzkumná studie k dalšímu zkoumání tohoto proteinu.
Pokud se hladiny proteinu ApoA-1 v průběhu léčby zvýší, budoucí studie se mohou dále zaměřit na zkoumání tohoto jako potenciální terapeutické léčby.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
12
Fáze
- Raná fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19103
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekty s Friedreichovou ataxií potvrzenou genetickým testováním
- Dospělí ve věku od 18 do 65 let
- Stabilní dávka chinonu (alespoň 1000 mg idebenonu nebo 200 mg koenzymu Q10) po dobu 14 dnů před vstupem do studie a po dobu trvání studie
- Ženy, které nejsou těhotné nebo nekojí a které nemají v úmyslu otěhotnět.
- Subjekt dobrovolně podepsal souhlas
- Ochota a schopnost dodržovat veškeré studijní postupy
Kritéria vyloučení:
- Léčba statiny během šesti předchozích měsíců před zařazením do studie
- Aktuálně aktivní nebo nevyřešené onemocnění jater nebo ledvin
- Známá anamnéza renální insuficience nebo kreatinkinázy >2 x ULN
- Použití kvasnic z červené rýže během předchozích šesti měsíců před zařazením
- Současné použití niacinu a/nebo derivátů kyseliny fibrové
- Současné užívání cyklosporinu
- Použití jakéhokoli hodnoceného produktu do 30 dnů od základní návštěvy
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Rosuvastatin (Crestor)
Toto je otevřená studie rosuvastatinu (Crestor) u pacientů s FRDA.
Účastníci studie budou dostávat 10 mg rosuvastatinu denně po dobu 3 měsíců.
|
Denní perorální podávání rosuvastatinu (10 mg) po dobu 3 měsíců
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna hladin sérového proteinu ApoA-1 od výchozího stavu do návštěvy ve 12. týdnu
Časové okno: 12 týdnů
|
Hladiny sérového proteinu ApoA-1 budou shromážděny na začátku a znovu při návštěvě v týdnu 12.
|
12 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna hladin frataxinu od výchozího stavu do návštěvy ve 12. týdnu
Časové okno: 12 týdnů
|
Hladiny frataxinu v plné krvi a bukálních buňkách budou shromážděny na začátku a znovu při návštěvě v týdnu 12.
|
12 týdnů
|
|
Změna metabolismu krevních destiček od výchozího stavu do návštěvy ve 12. týdnu
Časové okno: 12 týdnů
|
Metabolismus krevních destiček bude hodnocen provedením analýzy kapalinovou chromatografií a hmotnostní spektrometrií na vzorcích plné krve odebraných na začátku a znovu při návštěvě v týdnu 12.
|
12 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: David Lynch, MD PhD, Children's Hospital of Philadelphia
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. května 2016
Primární dokončení (Aktuální)
4. srpna 2017
Dokončení studie (Aktuální)
4. srpna 2017
Termíny zápisu do studia
První předloženo
5. března 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
5. března 2016
První zveřejněno (Odhad)
10. března 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. března 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
23. března 2021
Naposledy ověřeno
1. března 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Neurologické projevy
- Genetické choroby, vrozené
- Neurodegenerativní onemocnění
- Dyskineze
- Nemoci míchy
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Mitochondriální onemocnění
- Cerebelární onemocnění
- Spinocerebelární degenerace
- Ataxie
- Cerebelární ataxie
- Friedreich Ataxia
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Inhibitory enzymů
- Antimetabolity
- Anticholesteremická činidla
- Hypolipidemická činidla
- Látky regulující lipidy
- Inhibitory hydroxymethylglutaryl-CoA reduktázy
- Rosuvastatin Vápník
Další identifikační čísla studie
- 16-012659
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .