Rosuvastatin (Crestor) i Friedreich Ataxia

Friedreich ataxia (FRDA) er en progressiv nevrodegenerativ sykdom hos barn og voksne som det for tiden ikke finnes noen behandling for. Mye av det nåværende arbeidet i FRDA er rettet mot å finne nye mål for medikamentell behandling. Nylig arbeid ved University of Pennsylvania har oppdaget at serum ApoA-1 proteinnivåer er lavere hos personer med FRDA sammenlignet med kontrollnivåer. ApoA-1 er hovedproteinet som finnes i high-density lipoprotein (HDL) kolesterol og individer med FRDA har ofte lave HDL-nivåer; den nåværende studien foreslår å vurdere om administrering av HMG-CoA-reduktasehemmere i 3 måneder endrer ApoA-1-proteinnivået i FRDA. Selv om betydningen av ApoA-1-nivåer blant FRDA-pasienter foreløpig er ukjent, er denne studien foreslått som en utforskende studie for å undersøke dette proteinet ytterligere. Hvis ApoA-1-proteinnivået øker i løpet av behandlingen, kan fremtidige studier i tillegg fokusere på å undersøke dette som en potensiell terapeutisk behandling.