Midostauriini hoidettaessa iäkkäitä potilaita, joilla on mutatoitunut akuutti myelooinen leukemia transplantaation jälkeen
tiistai 1. toukokuuta 2018 päivittänyt: David Iberri, Stanford University
Avoin laajennustutkimus siirroksen jälkeisestä ylläpidosta midostauriinista (PKC412) iäkkäillä potilailla (ikä ≥ 60 vuotta), joilla on FLT3-ITD/TKD-mutaatio AML ja jotka ovat aiemmin saaneet midostauriinia ja desitabiinia osana tutkimusta HEMAPKUS20022
Tämä vaiheen 2 tutkimus tutkii sivuvaikutuksia ja sitä, kuinka hyvin midostauriini toimii hoidettaessa iäkkäitä potilaita, joilla on akuutti myelooinen leukemia ja joiden geneettinen materiaali on muuttunut hematopoieettisen solunsiirron jälkeen.
Midostaruiini voi pysäyttää syöpäsolujen kasvun estämällä joitain solujen kasvuun tarvittavia entsyymejä.
Midostaruiinin antaminen transplantaation jälkeen voi parantaa potilaiden tuloksia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Peruutettu
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
ENSISIJAISET TAVOITTEET:
I. Määrittää ylläpitomidostauriinin (fms-peräinen tyrosiinikinaasi 3:n [FLT3] estäjä) tehon ja turvallisuuden iäkkäille potilaille, joilla on FLT3-sisäinen tandem-kaksoistumis (ITD)/tyrosiinikinaasidomeeni (TKD) mutatoitunut akuutti myelooinen leukemia (AML). olivat aiemmin mukana tutkimuksessa HEMAML0022/CPKC412AUS27T, ja heille on sen jälkeen tehty allogeeninen siirto.
TOISIJAISET TAVOITTEET:
I. Määrittää, vähentääkö ylläpitomidostauriini allogeenisen siirron jälkeen uusiutumisen määrää potilailla, joilla on FLT3-ITD/TKD-mutatoitunut AML.
YHTEENVETO:
Alkaen 30 päivää hematopoieettisten solujen siirron (HCT) jälkeen potilaat saavat midostauriinia suun kautta (PO) kahdesti päivässä (BID) päivinä 1-28. Hoito toistetaan 28 päivän välein enintään 12 hoitojakson ajan ilman taudin etenemistä tai ei-hyväksyttävää toksisuutta.
Tutkimushoidon päätyttyä potilaita seurataan 30 päivän ja sen jälkeen 1 vuoden ajan.
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 2
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
60 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT
- Iäkkäät potilaat, joilla on FLT3-mutaation aiheuttama akuutti myelooinen leukemia (AML)
- Aikaisempi ilmoittautuminen Stanfordin tutkimukseen IRB-25737
- Jatkuvassa täydellisessä remissiossa
- ≥ 30 päivää mutta ≤ 90 päivää allogeenisen hematopoieettisen solunsiirron (HCT) jälkeen; Tämän tutkimusprotokollan mukainen hoito on aloitettava ennen päivää 90 HCT:n jälkeen
- Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) ≥ 1000 solua/uL
- Hemoglobiini ≥ 8,0 g/dl eikä vaadi säännöllisiä verensiirtoja
- Verihiutaleet ≥ 50 000 solua/uL ja eivät vaadi säännöllisiä verensiirtoja
- Aspartaattiaminotransferaasi (AST) ≤ 2,5 kertaa normaalin yläraja (ULN)
- Alaniiniaminotransferaasi (ALT) ≤ 2,5 X ULN
- Seerumin bilirubiini ≤ 2,5 kertaa ULN
- Mahdollisuus antaa kirjallinen tietoinen suostumus, myös laillisen edustajan kautta
- Korjattu QT (QTc) ≤ 450 ms
- Ejektiofraktio (EF) ≥ 45 % 2-ulotteisella transthoracic echokardiografialla (TTE) tai moniporttikuvauksella (MUGA)
- Seksuaalisesti aktiivisten miesten, mukaan lukien vasektomoidut miehet, on suostuttava tietoisen suostumuksen perusteella käyttämään kondomia emättimen, peräaukon tai suullisen yhdynnän aikana midostauriinin käytön aikana ja 5 kuukauden ajan midostauriinihoidon lopettamisen jälkeen
Naisilla on oltava tai oltava:
- Negatiivinen raskaustesti 21 päivän sisällä ensimmäisestä midostauriiniannoksesta TAI
Ei hedelmällisessä iässä seuraavasti:
- on tehty kohdun tai molemminpuolisen munanpoiston;
- Ei ole ollut kuukautisia kertaakaan edellisen 24 peräkkäisen kuukauden aikana
POISTAMISKRITEERIT
- Hallitsematon akuutti graft-vs-host -tauti (GVHD), aste 3-4
- Hallitsematon aktiivinen infektio
- Todisteet aktiivisesta AML:stä (esim. kiertävät perifeeriset blastit täydellisessä verenkuvassa)
- Tunnettu vahvistettu diagnoosi ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektiosta
- Aktiivisen virushepatiitin tunnettu vahvistettu diagnoosi
- QTc > 450 ms
- Synnynnäinen pitkän QT-ajan oireyhtymä
- Pitkään jatkunut kammiotakykardia, kammiovärinä tai torsades de pointes
- Bradykardia määritellään sykkeeksi (HR) < 50 lyöntiä minuutissa (bpm)
- Bifaskikulaarinen tukos (oikean nipun haarakatkos plus vasen anteriorinen hemiblock)
- Congestive sydämen vajaatoiminta (CHF) New York Heart Associationin (NYHA) luokka 3 tai 4
- Sydämen ejektiofraktio (EF) < 45 % 28 päivän sisällä ennen syklin 1 alkua
- Muut tunnetut pahanlaatuiset kasvaimet (paitsi karsinooma in situ)
Muu samanaikainen vakava ja/tai hallitsematon sairaus, joka voi vaarantaa tutkimukseen osallistumisen, esim.
- Hallitsematon diabetes
- Krooninen aktiivinen haimatulehdus
- Sydäninfarkti 6 kuukauden sisällä
- Huonosti hallittu verenpainetauti
- Krooninen munuaissairaus
- Sai minkä tahansa tutkittavan aineen 30 päivän sisällä ennen päivää 1
- Antineoplastinen kemoterapia tai sädehoito 28 päivän sisällä ennen sykliä 1
- Ei suunnitteilla samanaikaista kemoterapiaa tutkimuksen aikana (poikkeus: antineoplastiset lääkkeet, joita käytetään osana GVHD:n ennaltaehkäisyä tai hoitoa)
- Mikä tahansa kirurginen toimenpide, lukuun ottamatta keskuslaskimokatetrin asennusta, luuytimen biopsiaa tai muita pieniä toimenpiteitä (esim. ihobiopsia) 14 päivän kuluessa päivästä 1
- Haluttomuus tai kyvyttömyys noudattaa protokollaa
- Tunnettu keskushermoston pahanlaatuinen sairaus
- Aiemmat allergiset reaktiot, jotka johtuvat yhdisteistä, joilla on samanlainen kemiallinen tai biologinen koostumus kuin midostauriini
- Sytokromi P450:n perheen 3 alaperheen A jäsenen 4 (CYP3A4) voimakkaiden estäjien samanaikainen käyttö
- Raskaana oleva tai imettävä
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Midostauriini
Alkaen 30 päivästä HCT:n jälkeen osallistujat saavat suun kautta midostauriinia kahdesti päivässä 28 päivän hoitojaksoissa, jatketaan 12 sykliin asti ilman taudin etenemistä tai ei-hyväksyttävää toksisuutta.
|
Annettu PO
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tapahtumaton selviytyminen
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
|
Jopa 1 vuosi
|
|
|
Haittavaikutusten ilmaantuvuus National Cancer Instituten (NCI) haittatapahtumien yleisten terminologiakriteerien (CTCAE) versiolla 4.0
Aikaikkuna: Jopa 30 päivää
|
Jopa 30 päivää
|
|
|
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
|
Laskettu ja raportoitu Kaplan Meier -käyrillä.
Tilastolliset analyysit keskittyvät estimointiin hypoteesien testaamisen sijaan.
Kaksipuoliset 95 %:n luottamusvälit esitetään käyttäen Clopper-Pearson-menetelmää mittasuhteisiin ja Greenwoodin kaavaa ajasta tapahtuman tuloksiin.
|
Jopa 1 vuosi
|
|
Relapse-vapaa selviytyminen
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
|
Laskettu ja raportoitu Kaplan Meier -käyrillä.
Tilastolliset analyysit keskittyvät estimointiin hypoteesien testaamisen sijaan.
Kaksipuoliset 95 %:n luottamusvälit esitetään käyttäen Clopper-Pearson-menetelmää mittasuhteisiin ja Greenwoodin kaavaa ajasta tapahtuman tuloksiin.
|
Jopa 1 vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Relapsien määrä allogeenisen siirron jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
|
Kuvattu mittasuhteita käyttäen.
|
Jopa 1 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: David Iberri, MD, Stanford University
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. huhtikuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. huhtikuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 25. maaliskuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 25. maaliskuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 30. maaliskuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 4. toukokuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 1. toukokuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. toukokuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- IRB-31582
- NCI-2016-00424 (Rekisterin tunniste: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
- HEMAML0022-EXT (Muu tunniste: OnCore)
- NCT02723435 (Muu tunniste: Stanford University)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .