- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT02783313
Patogeenien vähentämisen arviointi ja ennakoiva analyyttinen pistemäärä (PREPAReS)
Normaalien Buffy Coat -peräisten verihiutalekonsentraattien kliininen tehokkuus verrattuna taudinaiheuttajiin hematoonkologisten potilaiden plasmassa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Tällä hetkellä jotkin patogeenipitoiset verihiutaletuotteet (PR-PC) ovat läpäisseet vaiheen III tutkimukset, ovat meneillään tai niitä voidaan odottaa lähitulevaisuudessa. Tällä hetkellä jotkin verensiirtokeskukset kaikkialla Euroopassa ovat ottaneet käyttöön PR-PC:itä, mutta PR-PC:itä ei vielä ole virallisesti hyväksytty vakiotuotteeksi, jota tulisi soveltaa koko maassa. Koska "optimaalisesta" verihiutaletuotteesta on tällä hetkellä monia epävarmuustekijöitä, on potilaiden, terveydenhuollon tarjoajien ja verensiirron tarjoajan (Sanquin) edun mukaista päättää todisteista.
Kun kaikki nykyiset turvatoimenpiteet ovat voimassa, taudinaiheuttajien vähentäminen tarjoaa turvallisuusetua vähentämällä bakteereilla saastuneiden verihiutalekonsentraattien siirtoja, jotka seulontamenetelmästä jäivät tekemättä. Hollannin tilanteessa sairastuvuuden arvioidaan olevan 1:14 000 verihiutalekonsentraattia [Te Boekhorst, Transfusion 2005]. Tässä julkaisussa raportoidaan kahdesta B. cereuksen tarttumisesta verihiutaleiden siirrolla, jolloin molemmat potilaat kokevat hengenvaarallisen sepsiksen, mutta toipuvat lopulta. Bakteerien tartuntatapaukset jäävät kuitenkin usein huomioimatta, joten jopa 1:130 000 esiintymistiheyttä on raportoitu [Dumont, Transfusion 2010]. Sama pätee kuolevaisuuteen; tämä arvo vaihtelee välillä 1:50 000 - 1:500 000.
Varovaisempi etu on suoja tunnettuja ja tuntemattomia taudinaiheuttajia vastaan. Todellista riskiä ja siten potilaalle koituvaa hyötyä on vaikea arvioida. Vaikka Alankomaissa ei ole esiintynyt epidemioita, joita vastaan ei olisi voitu kehittää seulontatestejä, mukaan lukien Q-kuume, on olemassa pieni mutta todellinen riski, että epidemia voi tuhota verihuollon maassa. Tämä on tapahtunut La Réunionissa, jossa chikungunya-viruksen epidemia pakotti tuomaan verituotteita ulkomailta, minkä jälkeen otettiin nopeasti käyttöön patogeenien vähentämistekniikka verenkierron varmistamiseksi [Rasongles, Transfusion 2009]. Tämän viruksen puhkeaminen Italiassa johti veren keräämisen keskeyttämiseen sairastuneella alueella, mikä johti alhaiseen verivarastoon sekä vähentyneeseen plasman jakeluun fraktiointilaitoksiin.
Koska in vitro -testien ekstrapoloiminen in vivo -tehokkuuteen on vaikeaa, verihiutalevalmisteita tulisi testata kliinisissä tutkimuksissa. On huomattava, että FDA:n edellyttämiä radioleimaustekniikoita ei käytetä Alankomaissa. Alankomaissa merkittävien tuotevaihteluiden osalta tutkijat ovat riippuvaisia potilailla tehdyistä tutkimuksista. Varastoinnin laajentaminen logistiikkatarkoituksiin yhdistettynä verihiutaletuotteiden turvallisuuden ylläpitämiseen tai jopa parantamiseen sekä kliinisen tehon ylläpitäminen ovat pääpiirteitä uusien verihiutaletuotteiden kehittämisessä. Tässä tutkimusprotokollassa tavoitteena on tutkia kahden erilaisen verihiutaletuotteen: plasma-PC:n ja patogeenisestä (PR)-plasma-PC:n, verensiirron tehokkuutta yhdistämällä pidennetty varastointi käsittelyn kanssa tai ilman fotokemiallista patogeenien vähentämistekniikkaa. Ennen kliinisen tutkimuksen aloittamista tuotteesta on suoritettu in vitro -tutkimus, joka osoittaa, että tutkimustuote täyttää nykyiset in vitro -laatuvaatimukset verensiirtoon vapauttamiselle. Paikan päällä tapahtuvan toteutuksen validointi on kuitenkin vielä suoritettava.
Verihiutaleiden siirtojen vastustuskyky ja verenvuotokomplikaatiot ovat tärkeimmät kliiniset ongelmat intensiivisesti hoidetuilla hematoonkologisilla potilailla, ja ne ovat olennaisia päätepisteitä myös verensiirtotutkimuksissa. Tässä tutkimuksessa verenvuoto pisteytetään ensisijaisena päätetapahtumana Maailman terveysjärjestön (WHO) asteikon mukaan. Refraktiivisuudella tarkoitetaan 1 tunnin CCI < 7,5 ja/tai 24 tunnin CCI < 4,5 ABO-yhteensopivien verihiutaleiden siirtojen jälkeen vähintään kahdessa peräkkäisessä tapauksessa. Tähän tutkimukseen on sisällytetty tunnetut syyt ei-alloimmuunirefraktoriin, koska yleistämisen vuoksi, kansallisen tuotteen kehittämisen kannalta merkityksellistä, uusien verihiutalevalmisteiden verensiirron tehokkuuden testaamisen tulisi tarkoittaa kaikkia potilaita, jotka tarvitsevat ennaltaehkäisevää tukea verihiutaleiden siirroilla. 1- ja 24-tunnin CCI:tä käytetään yleisesti verihiutaleiden siirtojen arvioinnissa, ja vaikkakaan ei ilman keskustelua, tällä hetkellä verihiutaleiden määrä on ainoa parametri laukaisimiin perustuvassa verensiirtopolitiikassa. Sekä 1 tunnin että 24 tunnin CCI:n suhde heijastaa sekä verihiutaleiden palautumista välittömästi verensiirron jälkeen 1 tunnin CCI:nä että verihiutaleiden eloonjäämistä yhden päivän verensiirron jälkeen 24 tunnin CCI:nä. Muita tutkimuksen toissijaisia kliinisiä päätepisteitä ovat verensiirtotarve (punasolut ja verihiutaleet), siirtoväli seuraavaan verensiirtoon ja haittavaikutukset.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Leiden, Alankomaat
- Leiden University Medical Center
-
Maastricht, Alankomaat
- Maastricht University Medical Center
-
Rotterdam, Alankomaat
- Erasmus Medical Center
-
The Hague, Alankomaat
- Haga Ziekenhuis
-
-
-
-
-
Hamilton, Kanada
- McMaster University
-
Kingston, Kanada
- Kingston General Hospital
-
London, Kanada
- London Health Sciences Centre
-
Ottawa, Kanada
- Ottawa Hospital
-
Toronto, Kanada
- Sunnybrook Health Sciences Centre
-
-
-
-
-
Bergen, Norja
- Haukeland University Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä ≥ 18 vuotta;
- Odotettu ≥ 2 verihiutaleiden siirtotarve;
- Allekirjoitettu tietoinen suostumus;
- Hematoonkologinen sairaus, mukaan lukien ne, jotka joutuvat myeloablatiiviseen allogeeniseen kantasolusiirtohoitoon.
Poissulkemiskriteerit:
- Mikroangiopaattinen trombosytopenia (TTP, HUS) ja ITP;
- Verenvuoto > asteen 2 satunnaistuksessa (hoidon jälkeen potilas voidaan satunnaistaa tutkimukseen kahden tai useamman viikon kuluttua viimeisestä verenvuodon pysäyttämiseen käytetystä verensiirrosta);
- Tunnettu immunologinen vastustuskyky verihiutaleiden siirtoihin;
- HLA- ja/tai HPA-allo-immunisaatio ja/tai kliinisesti merkitykselliset autovasta-aineet;
- Käyttöaiheet hyperkonsentroitujen (plasmavähennettyjen) verihiutalekonsentraattien käyttöön, eli potilaat, joilla on tunnettuja vakavia allergisia reaktioita ja dokumentoitu verensiirtoon liittyvä verenkierron ylikuormitus (TACO);
- Raskaus (tai imetys);
- Aiempi hoito verivalmisteilla, joissa taudinaiheuttaja on vähäinen;
- Tunnettu allergia riboflaviinille tai sen fotoaktiivisille tuotteille.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: YKSITTÄINEN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: PR-plasma-PC:t
Yhdistetyt buffy coat -peräiset patogeenit, jotka ovat pelkistettyjä plasmassa varastoituja verihiutalekonsentraatteja (PR-plasma-PC:t)
|
Verihiutalekonsentraatit, jotka on käsitelty Mirasol PRT -järjestelmällä (patogeenien vähentämistekniikka) ja säilytetty plasmassa.
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Plasma-PC:t
Yhdistetyt buffy coatista johdetut plasmassa varastoidut verihiutalekonsentraatit (plasma-PC:t)
|
Verihiutalekonsentraatit, joita säilytetään plasmassa
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on WHO-aste ≥ 2 verenvuotokomplikaatiot
Aikaikkuna: Transfuusiojakso (ensimmäisen tutkimuksen aikana suoritetun verensiirron päivästä tutkimuksen loppuun asti), keskimäärin 20 päivää
|
Kaikki WHO:n asteen ≥ 2 verenvuototapahtumat, jotka määritetään päivittäisellä verenvuotooireiden arvioinnilla ja verenvuodon hoitoon liittyvien punasolujen siirtojen dokumentaatiolla
|
Transfuusiojakso (ensimmäisen tutkimuksen aikana suoritetun verensiirron päivästä tutkimuksen loppuun asti), keskimäärin 20 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
1 ja 24 tunnin lisäys
Aikaikkuna: 1 ja 24 tuntia verensiirron jälkeen
|
1 ja 24 tuntia verensiirron jälkeen
|
|
|
1 ja 24 tunnin korjattu lukumäärän lisäys (CCI)
Aikaikkuna: 1 ja 24 tuntia verensiirron jälkeen
|
1 ja 24 tuntia verensiirron jälkeen
|
|
|
(1+24 tunnin CCI)/2
Aikaikkuna: 1 ja 24 tuntia verensiirron jälkeen
|
1 ja 24 tuntia verensiirron jälkeen
|
|
|
Haitalliset verensiirtoreaktiot
Aikaikkuna: Tutkimusjakso (satunnaistamispäivästä tutkimuksen päättymiseen), keskimäärin 25 päivää
|
Kaikki verensiirtoon liittyvät sivuvaikutukset havaittiin 6 tunnin sisällä verihiutaleiden siirrosta
|
Tutkimusjakso (satunnaistamispäivästä tutkimuksen päättymiseen), keskimäärin 25 päivää
|
|
Punasolujen ja verihiutaleiden kokonaissiirtotarve
Aikaikkuna: Transfuusiojakso (ensimmäisen tutkimuksen aikana suoritetun verensiirron päivästä tutkimuksen loppuun asti), keskimäärin 20 päivää
|
Verihiutaleiden tai punasolujen siirtotapausten lukumäärä henkilöillä, joille on tehty vähintään yksi verihiutaleiden siirto
|
Transfuusiojakso (ensimmäisen tutkimuksen aikana suoritetun verensiirron päivästä tutkimuksen loppuun asti), keskimäärin 20 päivää
|
|
Verihiutaleiden siirtoväli
Aikaikkuna: Transfuusiojakso (ensimmäisen tutkimuksen aikana suoritetun verensiirron päivästä tutkimuksen loppuun asti), keskimäärin 20 päivää
|
Aika tunteina viimeisen ja ensimmäisen verihiutaleidensiirron välillä jaettuna verihiutaleiden siirtotapahtumien määrällä miinus 1 koehenkilöillä, joille on tehty vähintään kaksi verihiutalesiirtoa
|
Transfuusiojakso (ensimmäisen tutkimuksen aikana suoritetun verensiirron päivästä tutkimuksen loppuun asti), keskimäärin 20 päivää
|
|
HLA-alloimmunisaation nopeus
Aikaikkuna: Satunnaistamispäivästä 56 päivään satunnaistamisen jälkeen
|
Satunnaistamispäivästä 56 päivään satunnaistamisen jälkeen
|
|
|
In vitro -laatumerkit, jotka liittyvät 1 tunnin tai 24 tunnin CCI:hen
Aikaikkuna: 1 ja 24 tuntia verensiirron jälkeen
|
1 ja 24 tuntia verensiirron jälkeen
|
|
|
Kliiniset tekijät, jotka vaikuttavat ensisijaiseen päätetapahtumaan, mukaan lukien immunologisten vasteiden in vivo muuttujat; ja hemostaasista vastaanottajilla verensiirron jälkeen verrattuna ennen verensiirtoa.
Aikaikkuna: Transfuusiojakso (ensimmäisen tutkimuksen aikana suoritetun verensiirron päivästä tutkimuksen loppuun asti), keskimäärin 20 päivää
|
WHO:n verenvuotoasteen vakavuus määritettynä päivittäisellä verenvuotooireiden arvioinnilla, joka liittyy kiertävien HLA-allo-vasta-aineiden tasoon, joka on määritetty joka viikko tutkimusjakson aikana otetusta verinäytteestä; WHO:n verenvuotoasteen vakavuus määritettynä verenvuotooireiden päivittäisellä arvioinnilla verihiutalesiirron tapahtumapäivänä verrattuna verihiutaleidensiirron jälkeiseen päivään
|
Transfuusiojakso (ensimmäisen tutkimuksen aikana suoritetun verensiirron päivästä tutkimuksen loppuun asti), keskimäärin 20 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Jean-Louis Kerkhoffs, MD, PhD, Sanquin blood bank
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Ypma PF, van der Meer PF, Heddle NM, van Hilten JA, Stijnen T, Middelburg RA, Hervig T, van der Bom JG, Brand A, Kerkhoffs JL; PREPAReS Study Group. A study protocol for a randomised controlled trial evaluating clinical effects of platelet transfusion products: the Pathogen Reduction Evaluation and Predictive Analytical Rating Score (PREPAReS) trial. BMJ Open. 2016 Jan 27;6(1):e010156. doi: 10.1136/bmjopen-2015-010156.
- van der Meer PF, Ypma PF, van Geloven N, van Hilten JA, van Wordragen-Vlaswinkel RJ, Eissen O, Zwaginga JJ, Trus M, Beckers EAM, Te Boekhorst P, Tinmouth A, Lin Y, Hsia C, Lee D, Norris PJ, Goodrich RP, Brand A, Hervig T, Heddle NM, van der Bom JG, Kerkhoffs JH. Hemostatic efficacy of pathogen-inactivated vs untreated platelets: a randomized controlled trial. Blood. 2018 Jul 12;132(2):223-231. doi: 10.1182/blood-2018-02-831289. Epub 2018 May 17.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ABR30643
- NTR2106 (REKISTERÖINTI: Dutch Trial Register)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .