Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

HLA-yhteensopimaton luovuttajan luuydinsiirto transplantaation jälkeisellä syklofosfamidilla

perjantai 18. heinäkuuta 2025 päivittänyt: Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Monikeskus, vaiheen II koe HLA-yhteensopimattomasta luovuttajaluuydinsiirrosta transplantaation jälkeisellä syklofosfamidilla potilaille, joilla on hematologisia pahanlaatuisia kasvaimia

Tämä on monikeskus, yksihaarainen faasi II -tutkimus hematopoieettisten solujen siirrosta (HCT), jossa käytetään ihmisen leukosyyttiantigeenin (HLA) kanssa yhteensopimattomia luuydinsiirron luovuttajia ja transplantaation jälkeistä syklofosfamidia (PTCy), sirolimuusia ja mykofenolaattimofetiilia (MMF) GVHD-profylaksia potilailla, joilla on hematologisia pahanlaatuisia kasvaimia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

80

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • Shands HealthCare & University of Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21201
        • University of Maryland Greenebaum Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • The Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center - Adults
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • University of North Carolina Hospitals
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • Ohio State Medical Center, James Cancer Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • Virginia Commonwealth University Massey Cancer Center Bone Marrow Transplant Program
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Froedtert Memorial Lutheran Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

15 vuotta - 70 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä ≥ 15 vuotta ja < 71 vuotta tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoitushetkellä
  2. Osittain HLA-yhteensopimaton riippumaton luovuttaja: HLA-tyypitys suoritetaan korkealla resoluutiolla (alleelitasolla) HLA-A-, -B-, -C- ja -DRB1-lokuksille; vähintään 4/8 vastaavuus vaaditaan HLA-A:ssa, -B:ssä, -C:ssä ja -DRB1:ssä
  3. Infuusiona suunniteltu tuote on luuydin

  4. Sairaus ja sairauden tila:

    1. Akuutit leukemiat tai T-lymfoblastinen lymfooma ensimmäisessä tai myöhemmässä täydellisessä remissiossa (CR): Akuutti lymfoblastinen leukemia (ALL)/T-lymfoblastinen lymfooma; akuutti myelooinen leukemia (AML); akuutti bifenotyyppinen leukemia (ABL); akuutti erilaistumaton leukemia (AUL)
    2. Myelodysplastinen oireyhtymä (MDS), joka täyttää seuraavat kriteerit: Potilaat, joilla on de novo MDS ja joilla on tai on aiemmin ollut keskitason 2 tai korkean riskin sairaus kansainvälisen ennustepistejärjestelmän (IPSS) mukaan. Nykyinen keskitason 2 tai korkean riskin sairaus ei ole vaatimus; Koehenkilöillä on oltava < 20 % luuydinblastit, jotka on arvioitu 60 päivän kuluessa tietoisesta suostumuksesta; Potilaat ovat saattaneet saada aiempaa hoitoa MDS:n hoitoon ennen ilmoittautumista
    3. Krooninen lymfosyyttinen leukemia (CLL) CR:ssä, jos RIC:tä käytetään; CR:ssä tai osittaisessa vasteessa (PR), jos FIC:tä käytetään
    4. Krooninen myelooinen leukemia (CML) ensimmäisessä tai myöhemmässä kroonisessa vaiheessa, jolle on tunnusomaista <10 % blasteja veressä tai luuytimessä.
    5. Kemoterapialle herkkä lymfooma muussa tilassa kuin 1. CR
  5. Suorituskyky: Karnofsky tai Lansky pisteet ≥ 60 % (Liite A)

  6. Riittävä elimen toiminta määritellään seuraavasti:

    1. Sydän: vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) levossa ≥ 35 % (RIC-kohortti) tai LVEF levossa ≥ 40 % (FIC-kohortti) tai vasemman kammion lyhennysfraktio (LVFS) ≥ 25 %
    2. Keuhkot: keuhkojen diffuusiokyky hiilimonoksidille (DLCO), pakotettu uloshengitystilavuus (FEV1), pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC) ≥ 50 % keuhkojen toimintatesteillä (PFT) ennustettu
    3. Maksa: kokonaisbilirubiini ≤ 2,5 mg/dl ja alaniiniaminotransferaasi (ALT), aspartaattiaminotransferaasi (AST) ja alkalinen fosfataasi (ALP) < 5 x yläraja (ULN) (ellei sairaudesta liity)
    4. Munuaiset: seerumin kreatiniini (SCr) normaalin iän sisällä (ks. taulukko 2.3). Jos SCr on normaalin iän ulkopuolella, kreatiniinipuhdistuma (CrCl) > 40 ml/min/1,73 m2 on hankittava (mitattu 24 tunnin (h) virtsanäytteellä tai ydinglomerulussuodatusnopeudella (GFR) tai lasketulla GFR:llä (Cockcroft-Gault-kaavalla ≥ 18-vuotiaille; alkuperäisen Schwartzin arvion mukaan alle 18-vuotiaille))
  7. 18-vuotiaiden ≥ koehenkilöiden on kyettävä antamaan tietoinen suostumus sovellettavien säännösten ja paikallisten laitosvaatimusten mukaisesti. Alle 18-vuotiaille on hankittava laillisen huoltajan lupa. Pediatriset aiheet otetaan mukaan iän mukaiseen keskusteluun hyväksynnän saamiseksi.

  8. Koehenkilöt, joilla on todisteita HIV-1-infektiosta (esim. HIV-positiivinen) ja hematologinen pahanlaatuinen kasvain, joka täyttää kaikki muut kelpoisuusvaatimukset:

    1. Vastaanota vain RIC-hoito (esim. Ohjelma A)
    2. Ole valmis noudattamaan tehokasta antiretroviraalista hoitoa (ARV)
    3. ovat saavuttaneet jatkuvan virologisen vasteen 12 viikon ajan hepatiitti C:n antiviraalisen hoidon lopettamisen jälkeen (HIV-positiivisilla henkilöillä, joilla on hepatiitti C)

Poissulkemiskriteerit:

  1. HLA-yhteensopiva sukulainen tai 8/8 alleelisovitettu (HLA-A, -B, -C, -DRB1) ei-sukuinen luovuttaja saatavilla. Tämä poissulkeminen ei koske HIV-positiivisia henkilöitä, joilla on homotsygoottinen CCR5delta32-luovuttaja.
  2. Autologinen HCT < 3 kuukautta ennen tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoittamista
  3. Naiset, jotka imettävät tai raskaana

  4. HIV-positiiviset henkilöt:

    1. Hankintaan immuunikatooireyhtymään (AIDS) liittyvät oireyhtymät tai oireet, jotka voivat aiheuttaa liiallisen riskin siirtoon liittyvälle sairastumiselle hoidon arviointikomitean määrittämänä (ks. liite D).
    2. Hoitamaton HIV-infektio monilääkeresistenssin vuoksi. Potilaat, joiden havaittavissa oleva tai standardi viruskuorma on > 750 kopiota/ml, tulee arvioida HIV-lääkeresistenssitestillä (HIV-1-genotyyppi). Tulokset tulee sisällyttää osana ARV-arviointia (kuvattu liitteessä D).
    3. Ei ehkä tällä hetkellä määrätä ritonaviiria, kobasistaattia ja/tai tsidovudiinia
  5. Nykyinen hallitsematon bakteeri-, virus- tai sieni-infektio (käyt parhaillaan lääkitystä kliinisten oireiden etenemisestä tai radiologisista löydöksistä)
  6. Aikaisempi allogeeninen HCT
  7. Primaarinen idiopaattinen myelofibroosi historia
  8. MDS-potilaat eivät saa saada RIC-koodia, ja heidän on oltava alle 50-vuotiaita tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoitushetkellä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Hoito A (RIC: Flu/CY/TBI)
  1. Fludarabiini 30 mg/m2/päivä IV päivinä -6, -5, -4, -3, -2
  2. Syklofosfamidi 14,5 mg/kg/päivä IV päivinä -6, -5
  3. Koko kehon säteilytys (TBI) 200cgy päivällä -1
  4. Ei-T-solujen ehtyneen luuytimen infuusio päivällä 0

Vaikka aikataulu ehdotetaan yllä, hoito voidaan antaa institutionaalisten standardien mukaisesti, kunhan määrätyt annokset ovat samat kuin yllä olevassa suositusohjelmassa.
Lääke: Fludarabiini
  • Fludarabiinia 30 mg/m2/vrk (munuaisten toiminnan mukaan sovitettu) annetaan 30-60 minuutin laskimonsisäisenä infuusiona päivinä -6 - -2 (maksimi kumulatiivinen annos, 150 mg/m2).
  • Fludarabiinin annoksen kehon pinta-ala (BSA) perustuu säädettyyn ihannepainoon (IBW) (liite K).
  • kreatiniinipuhdistuma voi muuttua fludarabiinin antopäivinä. Fludarabiinin annoksen säätäminen hoitovaiheessa tapahtuvien kreatiniinimuutosten vuoksi on sallittua.
Muut nimet:
  • Fludara®
Lääke: Syklofosfamidi 14,5 mg/kg/vrk IV päivinä -6, -5
  • Cy 14,5 mg/kg/vrk annetaan 1-2 tunnin IV-infuusiona päivinä -6 ja -5 hydraation jälkeen.
  • Mesnan käyttö ja annostelu tapahtuu laitosstandardien mukaisesti. Suositeltu lähestymistapa on seuraava: Mesna IV -annos ≥ 80 % Cy:n kokonaisvuorokausiannoksesta ja jaettuina annoksina 30 minuuttia ennen ja 3, 6 ja 8-9 tunnin kuluttua Cy:n lopettamisesta.
  • Nesteytys ennen Cy voidaan antaa laitoksen ohjeiden mukaisesti.
  • Cy ja mesna annostellaan säädetyn IBW:n mukaan (Liite K), ellei kohde paina vähemmän kuin IBW, jolloin nämä lääkkeet annostellaan todellisen painon mukaan.
Muut nimet:
  • Cytoxan®
Säteily: Koko kehon säteilytys (TBI) 200 cGy päivänä -1
  • 200 cGy TBI:tä annetaan yhtenä fraktiona päivänä -1.
  • Säteilylähteet, annosnopeudet ja suojaukset noudattavat laitoskäytäntöä.
Menettely: Ei-T-soluja sisältävän luuytimen infuusio päivänä 0
  • Päivänä 0 kerätty luuydin infusoidaan.
  • Luovuttajan luuydin kerätään tavoitesaannolla 4 x 108 tumallista solua/kg vastaanottajan painoa.
  • Pienin hyväksyttävä tumallisten solujen saanto on 1,5 x 108 solua/kg vastaanottajan painoa.
Lääke: HCT:n jälkeinen syklofosfamidi 50 mg/kg IV päivänä +3, +4
  • Cy 50mg/kg IV, 1-2 tunnin ajan (tilavuudesta riippuen), annetaan päivänä + 3 (ihanteellisesti 60 - 72 tuntia luuydininfuusion jälkeen) ja päivänä + 4 (noin 24 tuntia Day + 3 Cy jälkeen) .
  • Nesteytys Cy:llä, tilavuuden hallinta ja verenvuotokystiitin seuranta noudattavat laitosstandardeja.
  • Mesna on pakollinen. Mesna IV -annoksen on oltava ≥ 80 % Cy:n päivittäisestä kokonaisannoksesta ja se on annettava jaettuna annoksina 30 minuuttia ennen ja 3, 6 ja 8-9 tunnin kuluttua Cy:n lopettamisesta.
  • Cy annostellaan IBW:n mukaan, ellei kohde paina vähemmän kuin IBW, jolloin nämä lääkkeet annostellaan todellisen ruumiinpainon mukaan.
Lääke: Sirolimus
  • Sirolimuusin annostus perustuu sovitettuun IBW:hen (liite K).
  • Sirolimuusin esto lopetetaan viimeisen annoksen jälkeen päivänä+180, tai sitä voidaan jatkaa, jos on GVHD.

≥ 18-vuotiaat:

  • Kertaluonteinen sirolimuusin kyllästysannos, 6 mg PO, annetaan päivänä+5, vähintään 24 tuntia Cy:n päättymisen jälkeen.
  • Sirolimuusin käyttöä jatketaan sitten ylläpitoannoksella (aloitusannos 2 mg PO QD) ja annosta muutetaan niin, että alimmainen taso pysyy 5–15 ng/ml:ssa korkean erotuskyvyn nestekromatografialla (HPLC) tai immuunimäärityksellä mitattuna.

Alle 18-vuotiaille aiheille:

  • Kertaluonteinen sirolimuusin kyllästysannos, 3 mg/m2 PO, jolloin annos ei saa ylittää 6 mg, annetaan päivänä+5, vähintään 24 tuntia Cy:n päättymisen jälkeen.
  • Sirolimuusin käyttöä jatketaan sitten ylläpitoannoksella (aloitusannos 1 mg/m2 PO QD, maksimi 2 mg PO QD) annosta säädettäessä niin, että alimmainen arvo säilyy 5-15 ng/ml HPLC:llä tai immuunimäärityksellä mitattuna.
Muut nimet:
  • rapamysiini
  • Rapamune®
Lääke: Mykofenolaattimofetiili

Rahamarkkinarahasto alkaa päivänä+5, vähintään 24 tuntia PTCy:n päättymisen jälkeen. MMF-annos on 15 mg/kg PO TID (mukautettu IBW (liite K)), eikä kokonaisvuorokausiannos saa ylittää 3 grammaa (ts. enintään 1 g PO TID).

Sen sijaan voidaan antaa vastaava IV-annos (muunnos 1:1). MMF-profylaksia lopetetaan viimeisen annoksen jälkeen päivänä +35, tai sitä voidaan jatkaa, jos on GVHD.

Muut nimet:
  • Rahamarkkinarahasto
  • Cellcept®
Lääke: G-CSF

Granulosyyttipesäkkeitä stimuloiva tekijä (G-CSF): filgrastiimi tai biosimilaari alkaa päivänä+5 annoksella 5 mcg/kg/vrk (todellinen ruumiinpaino) IV tai ihonalaisesti (SC) (pyöristäminen lähimpään injektiopullon annokseen on sallittua ), kunnes absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) on ≥ 1 000/mm3 kolmen peräkkäisen päivän aikana.

Lisä G-CSF:ää voidaan antaa tarpeen mukaan.

Muut nimet:
  • filgrastiimi
Lääke: Pre-HCT Mesna päivinä -6 ja -5

Mesnan käyttö ja annostelu tapahtuu laitosstandardien mukaisesti. Suositeltu lähestymistapa on seuraava: Mesna IV -annos ≥ 80 % Cy:n kokonaisvuorokausiannoksesta ja jaettuina annoksina 30 minuuttia ennen ja 3, 6 ja 8-9 tunnin kuluttua Cy:n lopettamisesta.

Mesnaa annostellaan säädetyn IBW:n mukaan (Liite K), ellei kohde paina alle IBW:tä, jolloin Mesnaa annostellaan todellisen painon mukaan.

Lääke: HCT:n jälkeinen Mesna

Mesna on pakollinen. Mesna IV -annoksen on oltava ≥ 80 % Cy:n päivittäisestä kokonaisannoksesta ja se on annettava jaettuna annoksina 30 minuuttia ennen ja 3, 6 ja 8-9 tunnin kuluttua Cy:n lopettamisesta päivinä + 3 ja päivänä + 4.

Mesnaa annostellaan IBW:n mukaan, ellei kohde paina alle IBW:tä, jolloin Mesnaa annostellaan todellisen ruumiinpainon mukaan.
Active Comparator: Hoito B 2A (FIC: BU/CY)
  1. Busulfan ≥ 9 mg/kg kokonaisannos päivinä -6, -5, -4, -3 (IV tai PO)
  2. Syklofosfamidi 50 mg/kg/päivä IV päivinä -2, -1
  3. Ei-T-solujen ehtyneen luuytimen infuusio päivällä 0

Vaikka aikataulu ehdotetaan yllä, hoito voidaan antaa institutionaalisten standardien mukaisesti, kunhan määrätyt annokset ovat samat kuin yllä olevassa suositusohjelmassa.
Menettely: Ei-T-soluja sisältävän luuytimen infuusio päivänä 0
  • Päivänä 0 kerätty luuydin infusoidaan.
  • Luovuttajan luuydin kerätään tavoitesaannolla 4 x 108 tumallista solua/kg vastaanottajan painoa.
  • Pienin hyväksyttävä tumallisten solujen saanto on 1,5 x 108 solua/kg vastaanottajan painoa.
Lääke: HCT:n jälkeinen syklofosfamidi 50 mg/kg IV päivänä +3, +4
  • Cy 50mg/kg IV, 1-2 tunnin ajan (tilavuudesta riippuen), annetaan päivänä + 3 (ihanteellisesti 60 - 72 tuntia luuydininfuusion jälkeen) ja päivänä + 4 (noin 24 tuntia Day + 3 Cy jälkeen) .
  • Nesteytys Cy:llä, tilavuuden hallinta ja verenvuotokystiitin seuranta noudattavat laitosstandardeja.
  • Mesna on pakollinen. Mesna IV -annoksen on oltava ≥ 80 % Cy:n päivittäisestä kokonaisannoksesta ja se on annettava jaettuna annoksina 30 minuuttia ennen ja 3, 6 ja 8-9 tunnin kuluttua Cy:n lopettamisesta.
  • Cy annostellaan IBW:n mukaan, ellei kohde paina vähemmän kuin IBW, jolloin nämä lääkkeet annostellaan todellisen ruumiinpainon mukaan.
Lääke: Sirolimus
  • Sirolimuusin annostus perustuu sovitettuun IBW:hen (liite K).
  • Sirolimuusin esto lopetetaan viimeisen annoksen jälkeen päivänä+180, tai sitä voidaan jatkaa, jos on GVHD.

≥ 18-vuotiaat:

  • Kertaluonteinen sirolimuusin kyllästysannos, 6 mg PO, annetaan päivänä+5, vähintään 24 tuntia Cy:n päättymisen jälkeen.
  • Sirolimuusin käyttöä jatketaan sitten ylläpitoannoksella (aloitusannos 2 mg PO QD) ja annosta muutetaan niin, että alimmainen taso pysyy 5–15 ng/ml:ssa korkean erotuskyvyn nestekromatografialla (HPLC) tai immuunimäärityksellä mitattuna.

Alle 18-vuotiaille aiheille:

  • Kertaluonteinen sirolimuusin kyllästysannos, 3 mg/m2 PO, jolloin annos ei saa ylittää 6 mg, annetaan päivänä+5, vähintään 24 tuntia Cy:n päättymisen jälkeen.
  • Sirolimuusin käyttöä jatketaan sitten ylläpitoannoksella (aloitusannos 1 mg/m2 PO QD, maksimi 2 mg PO QD) annosta säädettäessä niin, että alimmainen arvo säilyy 5-15 ng/ml HPLC:llä tai immuunimäärityksellä mitattuna.
Muut nimet:
  • rapamysiini
  • Rapamune®
Lääke: Mykofenolaattimofetiili

Rahamarkkinarahasto alkaa päivänä+5, vähintään 24 tuntia PTCy:n päättymisen jälkeen. MMF-annos on 15 mg/kg PO TID (mukautettu IBW (liite K)), eikä kokonaisvuorokausiannos saa ylittää 3 grammaa (ts. enintään 1 g PO TID).

Sen sijaan voidaan antaa vastaava IV-annos (muunnos 1:1). MMF-profylaksia lopetetaan viimeisen annoksen jälkeen päivänä +35, tai sitä voidaan jatkaa, jos on GVHD.

Muut nimet:
  • Rahamarkkinarahasto
  • Cellcept®
Lääke: G-CSF

Granulosyyttipesäkkeitä stimuloiva tekijä (G-CSF): filgrastiimi tai biosimilaari alkaa päivänä+5 annoksella 5 mcg/kg/vrk (todellinen ruumiinpaino) IV tai ihonalaisesti (SC) (pyöristäminen lähimpään injektiopullon annokseen on sallittua ), kunnes absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) on ≥ 1 000/mm3 kolmen peräkkäisen päivän aikana.

Lisä G-CSF:ää voidaan antaa tarpeen mukaan.

Muut nimet:
  • filgrastiimi
Lääke: HCT:n jälkeinen Mesna

Mesna on pakollinen. Mesna IV -annoksen on oltava ≥ 80 % Cy:n päivittäisestä kokonaisannoksesta ja se on annettava jaettuna annoksina 30 minuuttia ennen ja 3, 6 ja 8-9 tunnin kuluttua Cy:n lopettamisesta päivinä + 3 ja päivänä + 4.

Mesnaa annostellaan IBW:n mukaan, ellei kohde paina alle IBW:tä, jolloin Mesnaa annostellaan todellisen ruumiinpainon mukaan.

Lääke: Busulfaani
  • Busulfaani ≥ 9 mg/kg kokonaisannos (IV tai PO) päivinä -6, -5, -4, -3 (PK-seuranta vaaditaan päivittäisen käyrän alle jäävän alueen (AUC) tavoitteen saavuttamiseksi 4800-5300 μM*min (Perkins) et al., 2012))
  • Busulfaaniannostus perustuu säädettyyn IBW:hen (Liite K)
Muut nimet:
  • Busulfex®
Lääke: Syklofosfamidi 50 mg/kg/vrk IV päivinä -2,-1
  • Cy 50 mg/kg/vrk annetaan 1-2 tunnin IV-infuusiona päivinä -2 ja -1 hydraation jälkeen.
  • Mesnan käyttö ja annostelu tapahtuu laitosstandardien mukaisesti. Suositeltu lähestymistapa on seuraava: Mesna IV -annos ≥ 80 % Cy:n kokonaisvuorokausiannoksesta ja jaettuina annoksina 30 minuuttia ennen ja 3, 6 ja 8-9 tunnin kuluttua Cy:n lopettamisesta.
  • Nesteytys ennen Cy voidaan antaa laitoksen ohjeiden mukaisesti.
  • Cy ja mesna annostellaan säädetyn IBW:n mukaan (Liite K), ellei kohde paina vähemmän kuin IBW, jolloin nämä lääkkeet annostellaan todellisen painon mukaan.
Muut nimet:
  • Cytoxan®
Lääke: Pre-HCT Mesna päivinä -2 ja -1

Mesnan käyttö ja annostelu tapahtuu laitosstandardien mukaisesti. Suositeltu lähestymistapa on seuraava: Mesna IV -annos ≥ 80 % Cy:n kokonaisvuorokausiannoksesta ja jaettuina annoksina 30 minuuttia ennen ja 3, 6 ja 8-9 tunnin kuluttua Cy:n lopettamisesta.

Mesnaa annostellaan säädetyn IBW:n mukaan (Liite K), ellei kohde paina alle IBW:tä, jolloin Mesnaa annostellaan todellisen painon mukaan.
Active Comparator: Hoito B 2B (fic: bu/flunssa)
  1. Busulfan ≥ 9 mg/kg kokonaisannos päivinä -6, -5, -4, -3 (IV tai PO)
  2. Fludarabiini 30 mg/m2/päivä IV päivinä -6, -5, -4, -3, -2
  3. Ei-T-solujen ehtyneen luuytimen infuusio päivällä 0

Vaikka aikataulu ehdotetaan yllä, hoito voidaan antaa institutionaalisten standardien mukaisesti, kunhan määrätyt annokset ovat samat kuin yllä olevassa suositusohjelmassa.
Lääke: Fludarabiini
  • Fludarabiinia 30 mg/m2/vrk (munuaisten toiminnan mukaan sovitettu) annetaan 30-60 minuutin laskimonsisäisenä infuusiona päivinä -6 - -2 (maksimi kumulatiivinen annos, 150 mg/m2).
  • Fludarabiinin annoksen kehon pinta-ala (BSA) perustuu säädettyyn ihannepainoon (IBW) (liite K).
  • kreatiniinipuhdistuma voi muuttua fludarabiinin antopäivinä. Fludarabiinin annoksen säätäminen hoitovaiheessa tapahtuvien kreatiniinimuutosten vuoksi on sallittua.
Muut nimet:
  • Fludara®
Menettely: Ei-T-soluja sisältävän luuytimen infuusio päivänä 0
  • Päivänä 0 kerätty luuydin infusoidaan.
  • Luovuttajan luuydin kerätään tavoitesaannolla 4 x 108 tumallista solua/kg vastaanottajan painoa.
  • Pienin hyväksyttävä tumallisten solujen saanto on 1,5 x 108 solua/kg vastaanottajan painoa.
Lääke: HCT:n jälkeinen syklofosfamidi 50 mg/kg IV päivänä +3, +4
  • Cy 50mg/kg IV, 1-2 tunnin ajan (tilavuudesta riippuen), annetaan päivänä + 3 (ihanteellisesti 60 - 72 tuntia luuydininfuusion jälkeen) ja päivänä + 4 (noin 24 tuntia Day + 3 Cy jälkeen) .
  • Nesteytys Cy:llä, tilavuuden hallinta ja verenvuotokystiitin seuranta noudattavat laitosstandardeja.
  • Mesna on pakollinen. Mesna IV -annoksen on oltava ≥ 80 % Cy:n päivittäisestä kokonaisannoksesta ja se on annettava jaettuna annoksina 30 minuuttia ennen ja 3, 6 ja 8-9 tunnin kuluttua Cy:n lopettamisesta.
  • Cy annostellaan IBW:n mukaan, ellei kohde paina vähemmän kuin IBW, jolloin nämä lääkkeet annostellaan todellisen ruumiinpainon mukaan.
Lääke: Sirolimus
  • Sirolimuusin annostus perustuu sovitettuun IBW:hen (liite K).
  • Sirolimuusin esto lopetetaan viimeisen annoksen jälkeen päivänä+180, tai sitä voidaan jatkaa, jos on GVHD.

≥ 18-vuotiaat:

  • Kertaluonteinen sirolimuusin kyllästysannos, 6 mg PO, annetaan päivänä+5, vähintään 24 tuntia Cy:n päättymisen jälkeen.
  • Sirolimuusin käyttöä jatketaan sitten ylläpitoannoksella (aloitusannos 2 mg PO QD) ja annosta muutetaan niin, että alimmainen taso pysyy 5–15 ng/ml:ssa korkean erotuskyvyn nestekromatografialla (HPLC) tai immuunimäärityksellä mitattuna.

Alle 18-vuotiaille aiheille:

  • Kertaluonteinen sirolimuusin kyllästysannos, 3 mg/m2 PO, jolloin annos ei saa ylittää 6 mg, annetaan päivänä+5, vähintään 24 tuntia Cy:n päättymisen jälkeen.
  • Sirolimuusin käyttöä jatketaan sitten ylläpitoannoksella (aloitusannos 1 mg/m2 PO QD, maksimi 2 mg PO QD) annosta säädettäessä niin, että alimmainen arvo säilyy 5-15 ng/ml HPLC:llä tai immuunimäärityksellä mitattuna.
Muut nimet:
  • rapamysiini
  • Rapamune®
Lääke: Mykofenolaattimofetiili

Rahamarkkinarahasto alkaa päivänä+5, vähintään 24 tuntia PTCy:n päättymisen jälkeen. MMF-annos on 15 mg/kg PO TID (mukautettu IBW (liite K)), eikä kokonaisvuorokausiannos saa ylittää 3 grammaa (ts. enintään 1 g PO TID).

Sen sijaan voidaan antaa vastaava IV-annos (muunnos 1:1). MMF-profylaksia lopetetaan viimeisen annoksen jälkeen päivänä +35, tai sitä voidaan jatkaa, jos on GVHD.

Muut nimet:
  • Rahamarkkinarahasto
  • Cellcept®
Lääke: G-CSF

Granulosyyttipesäkkeitä stimuloiva tekijä (G-CSF): filgrastiimi tai biosimilaari alkaa päivänä+5 annoksella 5 mcg/kg/vrk (todellinen ruumiinpaino) IV tai ihonalaisesti (SC) (pyöristäminen lähimpään injektiopullon annokseen on sallittua ), kunnes absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) on ≥ 1 000/mm3 kolmen peräkkäisen päivän aikana.

Lisä G-CSF:ää voidaan antaa tarpeen mukaan.

Muut nimet:
  • filgrastiimi
Lääke: HCT:n jälkeinen Mesna

Mesna on pakollinen. Mesna IV -annoksen on oltava ≥ 80 % Cy:n päivittäisestä kokonaisannoksesta ja se on annettava jaettuna annoksina 30 minuuttia ennen ja 3, 6 ja 8-9 tunnin kuluttua Cy:n lopettamisesta päivinä + 3 ja päivänä + 4.

Mesnaa annostellaan IBW:n mukaan, ellei kohde paina alle IBW:tä, jolloin Mesnaa annostellaan todellisen ruumiinpainon mukaan.

Lääke: Busulfaani
  • Busulfaani ≥ 9 mg/kg kokonaisannos (IV tai PO) päivinä -6, -5, -4, -3 (PK-seuranta vaaditaan päivittäisen käyrän alle jäävän alueen (AUC) tavoitteen saavuttamiseksi 4800-5300 μM*min (Perkins) et al., 2012))
  • Busulfaaniannostus perustuu säädettyyn IBW:hen (Liite K)
Muut nimet:
  • Busulfex®
Active Comparator: Hoito C (FIC: CY/TBI)
  1. Syklofosfamidi 50 mg/kg/päivä IV päivinä -5, -4
  2. Kehon säteilytys (TBI) 200 cgy kahdesti päivässä päivinä -3, -2, -1
  3. Ei-T-solujen ehtyneen luuytimen infuusio päivällä 0

Vaikka aikataulu ehdotetaan yllä, hoito voidaan antaa institutionaalisten standardien mukaisesti, kunhan määrätyt annokset ovat samat kuin yllä olevassa suositusohjelmassa.
Menettely: Ei-T-soluja sisältävän luuytimen infuusio päivänä 0
  • Päivänä 0 kerätty luuydin infusoidaan.
  • Luovuttajan luuydin kerätään tavoitesaannolla 4 x 108 tumallista solua/kg vastaanottajan painoa.
  • Pienin hyväksyttävä tumallisten solujen saanto on 1,5 x 108 solua/kg vastaanottajan painoa.
Lääke: HCT:n jälkeinen syklofosfamidi 50 mg/kg IV päivänä +3, +4
  • Cy 50mg/kg IV, 1-2 tunnin ajan (tilavuudesta riippuen), annetaan päivänä + 3 (ihanteellisesti 60 - 72 tuntia luuydininfuusion jälkeen) ja päivänä + 4 (noin 24 tuntia Day + 3 Cy jälkeen) .
  • Nesteytys Cy:llä, tilavuuden hallinta ja verenvuotokystiitin seuranta noudattavat laitosstandardeja.
  • Mesna on pakollinen. Mesna IV -annoksen on oltava ≥ 80 % Cy:n päivittäisestä kokonaisannoksesta ja se on annettava jaettuna annoksina 30 minuuttia ennen ja 3, 6 ja 8-9 tunnin kuluttua Cy:n lopettamisesta.
  • Cy annostellaan IBW:n mukaan, ellei kohde paina vähemmän kuin IBW, jolloin nämä lääkkeet annostellaan todellisen ruumiinpainon mukaan.
Lääke: Sirolimus
  • Sirolimuusin annostus perustuu sovitettuun IBW:hen (liite K).
  • Sirolimuusin esto lopetetaan viimeisen annoksen jälkeen päivänä+180, tai sitä voidaan jatkaa, jos on GVHD.

≥ 18-vuotiaat:

  • Kertaluonteinen sirolimuusin kyllästysannos, 6 mg PO, annetaan päivänä+5, vähintään 24 tuntia Cy:n päättymisen jälkeen.
  • Sirolimuusin käyttöä jatketaan sitten ylläpitoannoksella (aloitusannos 2 mg PO QD) ja annosta muutetaan niin, että alimmainen taso pysyy 5–15 ng/ml:ssa korkean erotuskyvyn nestekromatografialla (HPLC) tai immuunimäärityksellä mitattuna.

Alle 18-vuotiaille aiheille:

  • Kertaluonteinen sirolimuusin kyllästysannos, 3 mg/m2 PO, jolloin annos ei saa ylittää 6 mg, annetaan päivänä+5, vähintään 24 tuntia Cy:n päättymisen jälkeen.
  • Sirolimuusin käyttöä jatketaan sitten ylläpitoannoksella (aloitusannos 1 mg/m2 PO QD, maksimi 2 mg PO QD) annosta säädettäessä niin, että alimmainen arvo säilyy 5-15 ng/ml HPLC:llä tai immuunimäärityksellä mitattuna.
Muut nimet:
  • rapamysiini
  • Rapamune®
Lääke: Mykofenolaattimofetiili

Rahamarkkinarahasto alkaa päivänä+5, vähintään 24 tuntia PTCy:n päättymisen jälkeen. MMF-annos on 15 mg/kg PO TID (mukautettu IBW (liite K)), eikä kokonaisvuorokausiannos saa ylittää 3 grammaa (ts. enintään 1 g PO TID).

Sen sijaan voidaan antaa vastaava IV-annos (muunnos 1:1). MMF-profylaksia lopetetaan viimeisen annoksen jälkeen päivänä +35, tai sitä voidaan jatkaa, jos on GVHD.

Muut nimet:
  • Rahamarkkinarahasto
  • Cellcept®
Lääke: G-CSF

Granulosyyttipesäkkeitä stimuloiva tekijä (G-CSF): filgrastiimi tai biosimilaari alkaa päivänä+5 annoksella 5 mcg/kg/vrk (todellinen ruumiinpaino) IV tai ihonalaisesti (SC) (pyöristäminen lähimpään injektiopullon annokseen on sallittua ), kunnes absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) on ≥ 1 000/mm3 kolmen peräkkäisen päivän aikana.

Lisä G-CSF:ää voidaan antaa tarpeen mukaan.

Muut nimet:
  • filgrastiimi
Lääke: HCT:n jälkeinen Mesna

Mesna on pakollinen. Mesna IV -annoksen on oltava ≥ 80 % Cy:n päivittäisestä kokonaisannoksesta ja se on annettava jaettuna annoksina 30 minuuttia ennen ja 3, 6 ja 8-9 tunnin kuluttua Cy:n lopettamisesta päivinä + 3 ja päivänä + 4.

Mesnaa annostellaan IBW:n mukaan, ellei kohde paina alle IBW:tä, jolloin Mesnaa annostellaan todellisen ruumiinpainon mukaan.

Lääke: Syklofosfamidi 50 mg/kg/vrk IV päivinä -5,-4
  • Cy 50 mg/kg/vrk annetaan 1-2 tunnin IV-infuusiona päivinä -5 ja -4 hydraation jälkeen.
  • Mesnan käyttö ja annostelu tapahtuu laitosstandardien mukaisesti. Suositeltu lähestymistapa on seuraava: Mesna IV -annos ≥ 80 % Cy:n kokonaisvuorokausiannoksesta ja jaettuina annoksina 30 minuuttia ennen ja 3, 6 ja 8-9 tunnin kuluttua Cy:n lopettamisesta.
  • Nesteytys ennen Cy voidaan antaa laitoksen ohjeiden mukaisesti.
  • Cy ja mesna annostellaan säädetyn IBW:n mukaan (Liite K), ellei kohde paina vähemmän kuin IBW, jolloin nämä lääkkeet annostellaan todellisen painon mukaan.
Muut nimet:
  • Cytoxan®
Säteily: Koko kehon säteilytys (TBI) 200 cGy kahdesti päivässä päivinä -3, -2, -1
  • 200cGy TBI annetaan kahdesti päivässä päivinä -3, -2 ja -1.
  • Säteilylähteet, annosnopeudet ja suojaukset noudattavat laitoskäytäntöä.
Lääke: Pre-HCT Mesna päivinä -5 ja -4

Mesnan käyttö ja annostelu tapahtuu laitosstandardien mukaisesti. Suositeltu lähestymistapa on seuraava: Mesna IV -annos ≥ 80 % Cy:n kokonaisvuorokausiannoksesta ja jaettuina annoksina 30 minuuttia ennen ja 3, 6 ja 8-9 tunnin kuluttua Cy:n lopettamisesta.

Mesnaa annostellaan säädetyn IBW:n mukaan (Liite K), ellei kohde paina alle IBW:tä, jolloin Mesnaa annostellaan todellisen painon mukaan.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Yleinen eloonjääminen
Aikaikkuna: 365 päivää siirron jälkeen

Kuolema mistä tahansa syystä. Aika tähän tapahtumaan on aika HCT: stä kuolemaan, seurannan menetykseen tai tutkimuksen päättymiseen (sen mukaan, kumpi tulee ensin).

Kaplan Meier -tuotteiden rajoitusestimaattori lasketaan yleinen eloonjäämistodennäköisyys ja 90% CI.
365 päivää siirron jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Etenemisvapaa selviytyminen
Aikaikkuna: 180 päivää ja 365 päivää siirron jälkeen
Aika HCT: stä taudin etenemisen / uusiutumisen tai kuoleman dokumentointiin minkä tahansa syyn vuoksi, sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin. Etenemisvapaa eloonjäämistodennäköisyys ja 90% CI lasketaan Kaplan Meier -tuotteiden raja-arvioijalla.
180 päivää ja 365 päivää siirron jälkeen
Elinsiirtoon liittyvä kuolleisuus
Aikaikkuna: 100 päivää, 180 päivää ja 365 päivää siirron jälkeen
Kuolema ilman todisteita tautien etenemisestä tai toistumisesta. Kumulatiivinen esiintyvyys lasketaan 90%: n CI: n kanssa.
100 päivää, 180 päivää ja 365 päivää siirron jälkeen
Neutrofiilien palautumisen kumulatiivinen esiintyvyys
Aikaikkuna: 100 päivää ja 365 päivää siirron jälkeen
Luovuttaja johdettu ANC ≥ 500/mm3 3 peräkkäiselle laboratorioarvolle eri päivinä. Kumulatiivinen esiintyvyys lasketaan 90%: n CI: n kanssa.
100 päivää ja 365 päivää siirron jälkeen
Verihiutaleiden talteenotto kumulatiivinen esiintyvyys
Aikaikkuna: 100 päivää ja 365 päivää siirron jälkeen
Verihiutaleiden määrän saavuttaminen ≥ 20 000/μl 3 peräkkäiselle laboratorioarvolle eri päivinä (ilman verihiutaleiden verensiirtoja edellisissä seitsemässä päivässä). Kumulatiivinen esiintyvyys lasketaan 90%: n CI: n kanssa.
100 päivää ja 365 päivää siirron jälkeen
Akuutin GVHD: n kumulatiivinen esiintyvyys
Aikaikkuna: 100 päivää siirron jälkeen

Kaikki iho-, maha-suolikanavan tai maksan poikkeavuudet, jotka täyttävät BMT CTN -operaatioiden käsikirjan (2013), luokkien II-IV akuutti GVHD. Kumulatiivinen esiintyvyys lasketaan 90%: n CI: n kanssa.

Kaikki iho-, maha-suolikanavan tai maksan poikkeavuudet, jotka täyttävät BMT CTN -operaatioiden käsikirjan (2013), luokkien III-IV akuutti GVHD. Kumulatiivinen esiintyvyys lasketaan 90%: n CI: n kanssa.
100 päivää siirron jälkeen
Luokat II-IV Akuutti GVHD
Aikaikkuna: 100 päivää
Kaikki iho-, maha-suolikanavan tai maksan poikkeavuudet, jotka täyttävät BMT CTN -operaatioiden käsikirjan (2013), luokkien II-IV akuutti GVHD. Kumulatiivinen esiintyvyys lasketaan 90%: n CI: n kanssa.
100 päivää
Luokat III-IV Akuutti GVHD
Aikaikkuna: 100 päivää
Kaikki iho-, maha-suolikanavan tai maksan poikkeavuudet, jotka täyttävät BMT CTN -operaatioiden käsikirjan (2013), luokkien III-IV akuutti GVHD. Kumulatiivinen esiintyvyys lasketaan 90%: n CI: n kanssa.
100 päivää
Kroonisen GVHD: n kumulatiivinen esiintyvyys
Aikaikkuna: 180 päivää ja 365 päivää siirron jälkeen

Kansallisten terveysinstituuttien (NIH) konsensuskriteerit ja sisältää elinten osallistumisen ja vakavuuden sekä yleisen globaalin komposiittipistemäärän (lievä/kohtalainen/vakava). Kumulatiivinen esiintyvyys lasketaan 90%: n CI: n kanssa. Kuolema mistä tahansa syystä. Aika tähän tapahtumaan on aika HCT: stä kuolemaan, seurannan menetykseen tai tutkimuksen päättymiseen (sen mukaan, kumpi tulee ensin).

Kaplan Meier -tuotteiden rajoitusestimaattori lasketaan yleinen eloonjäämistodennäköisyys ja 90% CI.
180 päivää ja 365 päivää siirron jälkeen
Viruksen uudelleenaktivointien ja infektioiden kumulatiivinen esiintymist: aste 2-3 cmv uudelleenaktivointi tai infektio
Aikaikkuna: 100 päivää, 180 päivää ja 365 päivää

Luokka 2: Kliinisesti aktiivinen CMV -infektio (esim. oireet, sytopeniat) tai CMV -viremia eivät vähenty vähintään 2/3 lähtötason arvosta 2 viikon hoidon jälkeen; Aste 3: CMV-loppukappaleiden osallistuminen (keuhkokuume, enteriitti, retiniitti). Kumulatiivinen esiintyvyys lasketaan 90%: n CI: n kanssa. Kuolema mistä tahansa syystä. Aika tähän tapahtumaan on aika HCT: stä kuolemaan, seurannan menetykseen tai tutkimuksen päättymiseen (sen mukaan, kumpi tulee ensin).

Kaplan Meier -tuotteiden rajoitusestimaattori lasketaan yleinen eloonjäämistodennäköisyys ja 90% CI.
100 päivää, 180 päivää ja 365 päivää
Viruksen uudelleenaktivointien ja infektioiden kumulatiivinen esiintymistiheys: asteen 3 cmv -infektio
Aikaikkuna: 100 päivää, 180 päivää ja 365 päivää
CMV: n päätehtävien osallistuminen (keuhkokuume, enteriitti, retiniitti)). Kumulatiivinen esiintyvyys lasketaan 90%: n CI: n kanssa. Kuolema mistä tahansa syystä. Aika tähän tapahtumaan on aika HCT: stä kuolemaan, seurannan menetykseen tai tutkimuksen päättymiseen (sen mukaan, kumpi tulee ensin). Kaplan Meier -tuotteiden rajoitusestimaattori lasketaan yleinen eloonjäämistodennäköisyys ja 90% CI.
100 päivää, 180 päivää ja 365 päivää
Viruksen uudelleenaktivointien ja infektioiden kumulatiivinen esiintymistiheys: aste 2-3 EBV-infektio
Aikaikkuna: 100 päivää, 180 päivää ja 365 päivää
Luokka 2: EBV: n uudelleenaktivointi, joka vaatii terapian instituutiota rituksimabilla; Luokka 3: EBV-siirron jälkeinen lymfoproliferatiivinen häiriö). Kumulatiivinen esiintyvyys lasketaan 90%: n CI: n kanssa. Kuolema mistä tahansa syystä. Aika tähän tapahtumaan on aika HCT: stä kuolemaan, seurannan menetykseen tai tutkimuksen päättymiseen (sen mukaan, kumpi tulee ensin). Kaplan Meier -tuotteiden rajoitusestimaattori lasketaan yleinen eloonjäämistodennäköisyys ja 90% CI.
100 päivää, 180 päivää ja 365 päivää
Viruksen uudelleenaktivointien ja infektioiden kumulatiivinen esiintymistiheys: luokan 2 BK -virusinfektio
Aikaikkuna: 100 päivää, 180 päivää, 365 päivää
BK -viremia tai viruria, jolla on kliininen seuraus, joka vaatii pitkittynyttä hoitoa ja/tai kirurgista interventiota). Kumulatiivinen esiintyvyys lasketaan 90%: n CI: n kanssa.
100 päivää, 180 päivää, 365 päivää
Viruksen uudelleenaktivaatioiden ja infektioiden kumulatiivinen esiintymist: aste 2-3 adenovirusinfektio
Aikaikkuna: 100 päivää, 180 päivää ja 365 päivää
Luokka 2: Adenovirus URI, viremia tai hoitoa tarvitseva oireenmukainen viruria; Aste 3: ADV-elimen osallistumisella (paitsi sidekalvotulehdus ja ylähengitysteiden)). Kumulatiivinen esiintyvyys lasketaan 90%: n CI: n kanssa. Kuolema mistä tahansa syystä. Aika tähän tapahtumaan on aika HCT: stä kuolemaan, seurannan menetykseen tai tutkimuksen päättymiseen (sen mukaan, kumpi tulee ensin). Kaplan Meier -tuotteiden rajoitusestimaattori lasketaan yleinen eloonjäämistodennäköisyys ja 90% CI.
100 päivää, 180 päivää ja 365 päivää
Viruksen uudelleenaktivaatioiden ja infektioiden kumulatiivinen esiintymistehtävä: asteen 2 HHV-6-infektio
Aikaikkuna: 100 päivää, 180 päivää, 365 päivää
Kliinisesti aktiivinen HHV-6-infektio (esim. Oireet, sytopeniat) tai HHV-6-viremia ilman viruskuorman laskua 0,5 log 2 viikon hoidon jälkeen). Kumulatiivinen esiintyvyys lasketaan 90%: n CI: n kanssa.
100 päivää, 180 päivää, 365 päivää
Kumulatiivinen uusiutumisen/etenemisen esiintyvyys
Aikaikkuna: 180 päivää ja 365 päivää siirron jälkeen
Määritetty joko morfologinen, sytogeneettinen/molekyyli tai radiologinen näyttö taudista, joka on yhdenmukainen Pre-HCT-piirteiden kanssa. Kumulatiivinen esiintyvyys lasketaan 90%: n CI: n kanssa. Kuolema mistä tahansa syystä. Aika tähän tapahtumaan on aika HCT: stä kuolemaan, seurannan menetykseen tai tutkimuksen päättymiseen (sen mukaan, kumpi tulee ensin). Kaplan Meier -tuotteiden rajoitusestimaattori lasketaan yleinen eloonjäämistodennäköisyys ja 90% CI.
180 päivää ja 365 päivää siirron jälkeen
Tromboottisen mikroangiopatian (TMA) ja maksan veno-occlusive-taudin (VOD)/sinimuotoisen tukkeutumisoireyhtymän (SOS) kumulatiiviset tapaukset (SOS)
Aikaikkuna: 365 päivää siirron jälkeen

TMA on määritelty (Ho et ai., 2005):

  1. RBC: n pirstoutuminen ja> 2 schistosyyttiä korkeatehoiseen kenttään perifeerisellä levityksellä
  2. Samanaikainen lisääntynyt seerumin LDH institutionaalisen lähtötilan yläpuolella
  3. Samanaikainen munuais- ja/tai neurologinen toimintahäiriö ilman muuta selitystä
  4. Negatiiviset suorat ja epäsuorat Coombs -testitulokset lasketaan kumulatiivinen esiintyvyys yhdessä 90%: n CI: n kanssa.

VOD/SOS on määritelty: HCT: n ensimmäisten 20 päivän kuluttua seuraavista ≥2 läsnäolo: 1. Bilirubiini> 2 mg/dl, 2. hepatomegalia tai kipu oikeassa yläosassa, 3. Painonnousu (> 2% peruspaino).

Kumulatiivinen esiintyvyys lasketaan 90%: n CI: n kanssa.
365 päivää siirron jälkeen
Primaarisen siirteen vajaatoiminnan kumulatiivinen esiintyvyys
Aikaikkuna: 56 päivää siirron jälkeen
Luovuttajasta johdetun neutrofiilien kaivon puute. Primaarisen siirteen vajaatoiminnan esiintymistiheyttä 56 päivällä kuvataan.
56 päivää siirron jälkeen
Luovuttajan kimeerismi
Aikaikkuna: 28 päivää, 56 päivää, 100 päivää, 180 päivää ja 365 päivää siirron jälkeen
Perifeerinen veren kimeerismi (% luovuttajan kimerismistä) kokoveressä (lajittelemattomana). Luovuttajan kimeerismin aste on tiivistelty kuvaavilla tilastoilla.
28 päivää, 56 päivää, 100 päivää, 180 päivää ja 365 päivää siirron jälkeen
Perifeerinen veren kimeerismi
Aikaikkuna: 56 päivää siirron jälkeen
Kuvataan koehenkilöiden, joilla on perifeerinen veri (lajittelematon) kimerismi> 95% 56 päivässä.
56 päivää siirron jälkeen
Siirtoon siirtyvien koehenkilöiden osuus
Aikaikkuna: Pre-HCT
HCT: hen siirtyvien henkilöiden osuus tietoisen suostumuksen jälkeen.
Pre-HCT
Aika hausta luovuttajien tunnistamiseen
Aikaikkuna: Pre-HCT
Aika hausta luovuttajien tunnistusaikaan alustavasta hausta muodolliseen luovuttajan aktivointiin.
Pre-HCT
Luovuttajien valintaominaisuudet: HLA -ottelu
Aikaikkuna: Pre-HCT
Vastaavien luovuttajien ja vastaanottajan HLA -alleeliparien lukumäärä. Vastaavalla avunantajalla olisi 8/8 HLA -alleeliparia vastaava; Alla luetellut yhteensovittamattomat luovuttajat ovat yksi tai neljä yhteensopivaa HLA -alleeliparia HLA -A, -b, -c tai -drb1: llä.
Pre-HCT
Luovuttajien valintaominaisuudet: Luovuttajan ikä
Aikaikkuna: Pre-HCT
Luovuttajan ikä
Pre-HCT
Luovuttajien valintaominaisuudet: Luovuttajien ikä, kategorinen
Aikaikkuna: Pre-HCT
Luovuttajan ikä, kategorinen
Pre-HCT
Luovuttajien valintaominaisuudet: Luovuttajan paino
Aikaikkuna: Pre-HCT
Luovuttajan paino
Pre-HCT
Luovuttajien valintaominaisuudet: Luovuttajien sukupuoli
Aikaikkuna: Pre-HCT
Luovuttajaseksi
Pre-HCT
Luovuttajien valintaominaisuudet: Luovuttajan ja vastaanottajan sukupuoli
Aikaikkuna: Pre-HCT
Luovuttajan vastaanottaja sukupuoli-ottelu
Pre-HCT
Luovuttajien valintaominaisuudet: Luovuttaja ja vastaanottaja CMV Serostatus
Aikaikkuna: Pre-HCT
Luovuttajien vastaanottaja sytomegalovirus (CMV) serostatus-ottelu
Pre-HCT
Luovuttajien valintaominaisuudet: Luovuttaja ja vastaanottaja Abo Blood Match
Aikaikkuna: Pre-HCT
Luovuttajien vastaanottaja ABO-ryhmäottelu
Pre-HCT
Luovuttajaklonaali hematopoiesis
Aikaikkuna: 100 päivää ja 365 päivää siirron jälkeen
Luovuttajan klonaaliset hematopoiees -kehityshenkilöiden osuus
100 päivää ja 365 päivää siirron jälkeen
HIV-positiivisten koehenkilöiden alaryhmäanalyysi
Aikaikkuna: 365 päivää siirron jälkeen
Jos CCR5DELTA32-homotsygoottisia luovuttajia löytyy onnistuneesti ja niitä käytetään yhdelle tai useammalle HIV-positiiviselle henkilölle, suoritetaan kuvaileva analyysi perusominaisuuksista ja tuloksista HIV-positiivisille kohteille, mukaan lukien kerätyistä näytteistä saatu viruskuorma.
365 päivää siirron jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Yhteistyökumppanit

National Marrow Donor Program

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Javier Bolaños Meade, MD, Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Centre at Johns Hopkins
  • Opintojen puheenjohtaja: Bronwen E. Shaw, MD, PhD, CIBMTR/Medical College of Wisconsin

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 1. joulukuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 31. toukokuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 2. kesäkuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Keskiviikko 8. kesäkuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 6. elokuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 18. heinäkuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. heinäkuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 15-MMUD

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa