Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

DCR-PH1-tutkimus potilailla, joilla on primaarinen tyypin 1 hyperoksaluria (PH1)

keskiviikko 10. heinäkuuta 2024 päivittänyt: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Vaiheen 1 tutkimus DCR-PH1:stä potilailla, joilla on primaarinen tyypin 1 hyperoksaluria (PH1)

Vaiheen 1 tutkimus DCR-PH1:stä potilailla, joilla on primaarinen hyperoksaluria tyyppi 1 (PH1), jotta voidaan määrittää suonensisäisen infuusion kautta (IV) annetun DCR-PH1:n turvallisuus, siedettävyys, farmakokineettiset (PK) ja farmakodynamiikka (PD)

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

41

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

8 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies tai nainen, vähintään 12-vuotias
  • PH1-diagnoosi, varmistettu genotyypityksellä
  • 24 tunnin virtsan oksalaattieritys protokollan mukaisesti
  • eGFR ≥ 40 ml/min normalisoitu 1,73 m2 BSA:ksi
  • Kirjallinen tietoinen suostumus aikuisille (≥18-vuotiaille tai paikallisten säännösten mukaan); kirjallinen tietoinen suostumus nuorille (12 -

Poissulkemiskriteerit:

  • Aikaisempi munuaisen ja/tai maksansiirto
  • Osallistuminen kaikkiin kliinisiin tutkimuksiin, joihin liittyy minkä tahansa tutkimuslääkkeen antaminen 30 päivän aikana ennen ilmoittautumista
  • Raskaus tai imetys seulonnan tai ilmoittautumisen aikana
  • Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti, he eivät saa imettää ja heidän on oltava valmiita käyttämään ehkäisyä
  • Potilaat, joilla tiedetään olevan ihmisen immuunikatovirus (HIV) tai aktiivinen hepatiitti B- tai hepatiitti C -virusinfektio
  • Keskivaikea tai vaikea maksan vajaatoiminta
  • Maksan toimintakokeiden poikkeavuudet: alaniinitransaminaasit (ALT) ja/tai aspartaattitransaminaasit (AST) > 2 kertaa normaalin yläraja (ULN)
  • Aiempi vakava reaktio liposomituotteelle tai tunnettu yliherkkyys lipidituotteille.
  • Ei voida kerätä vaadittuja tutkimusnäytteitä tai noudattaa tutkimusmenetelmiä
  • Ei kliinisesti merkittäviä terveysongelmia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Terveet vapaaehtoiset
Muut: Plasebo
Lääke: DCR-PH1
DCR-PH1:n IV-infuusio
Kokeellinen: PH-potilaat
Lääke: DCR-PH1
DCR-PH1:n IV-infuusio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
DCR-PH1:n turvallisuus arvioituna haittatapahtumien (AE) kokeneiden koehenkilöiden osuudella
Aikaikkuna: Päivään 29 asti
Päivään 29 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
DCR-PH1:n farmakokinetiikan profiili (PK) - Cmax
Aikaikkuna: Päivään 29 asti
Päivään 29 asti
DCR-PH1:n farmakokinetiikan profiili (PK) - tmax
Aikaikkuna: Päivään 29 asti
Päivään 29 asti
DCR-PH1:n farmakokinetiikan profiili (PK) - AUC
Aikaikkuna: Päivään 29 asti
Päivään 29 asti
DCR-PH1:n farmakokinetiikan profiili (PK) - t½
Aikaikkuna: Päivään 29 asti
Päivään 29 asti
DCR-PH1:n vaikutus plasman glykolaattitasoihin
Aikaikkuna: Päivään 29 asti
Päivään 29 asti
DCR-PH1:n vaikutus virtsan glykolaattitasoihin
Aikaikkuna: Päivään 29 asti
Päivään 29 asti
DCR-PH1:n vaikutus plasman oksalaattitasoihin
Aikaikkuna: Päivään 29 asti
Päivään 29 asti
DCR-PH1:n vaikutus virtsan oksalaattitasoihin
Aikaikkuna: Päivään 29 asti
Päivään 29 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 13. toukokuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 14. lokakuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 14. lokakuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 18. toukokuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 6. kesäkuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Perjantai 10. kesäkuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 11. heinäkuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 10. heinäkuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. heinäkuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DCR-PH1-101

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa