原発性高シュウ酸尿症1型（PH1）患者におけるDCR-PH1の研究

包含基準:

• 12歳以上の男性または女性
• ジェノタイピングによって確認されたPH1の診断
• プロトコルで定義されている 24 時間の尿シュウ酸排泄
• 1.73 m2 BSA に正規化された eGFR ≥ 40 mL/min
• 成人向けの書面によるインフォームド コンセント (18 歳以上、または現地の規制要件による);青少年のための書面によるインフォームドコンセント（12〜

除外基準:

• -以前の腎および/または肝移植
• -登録前30日以内の治験薬の投与を含む臨床研究への参加
• スクリーニングまたは登録時の妊娠または授乳
• 出産の可能性のある女性は、妊娠検査で陰性でなければならず、授乳できず、避妊の意思がある必要があります
• -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）の既往歴がある患者、またはB型肝炎ウイルスまたはC型肝炎ウイルスによる活動性感染症の患者
• 中等度から重度の肝障害
• -肝機能検査の異常：アラニントランスアミナーゼ（ALT）および/またはアスパラギン酸トランスアミナーゼ（AST）>正常上限の2倍（ULN）
• -リポソーム製品に対する重度の反応の病歴または脂質製品に対する既知の過敏症。
• 必要な研究サンプルを収集できない、または研究手順に従うことができない
• 臨床的に重大な健康上の問題はありません