Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av DCR-PH1 hos pasienter med primær hyperoksaluri type 1 (PH1)

1. oktober 2018 oppdatert av: Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

En fase 1-studie av DCR-PH1 hos pasienter med primær hyperoksaluri type 1 (PH1)

En fase 1-studie av DCR-PH1 hos pasienter med primær hyperoksaluri type 1 (PH1) for å bestemme sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetiske (PK) og farmakodynamiske (PD) effekter av DCR-PH1 administrert via intravenøs infusjon (IV)

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

41

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

10 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mann eller kvinne, minst 12 år
  • Diagnose av PH1, bekreftet ved genotyping
  • 24-timers urinoksalatutskillelse som definert i protokollen
  • eGFR ≥ 40 mL/min normalisert til 1,73 m2 BSA
  • Skriftlig informert samtykke for voksne (≥18 år, eller i henhold til lokale forskriftskrav); skriftlig informert samtykke for ungdom (12 til

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere nyre- og/eller levertransplantasjon
  • Deltakelse i en hvilken som helst klinisk studie som involverer administrering av et hvilket som helst undersøkelseslegemiddel innen 30 dager før påmelding
  • Graviditet eller amming på tidspunktet for screening eller påmelding
  • Kvinner i fertil alder må ha negativ graviditetstest, kan ikke amme og må være villige til å bruke prevensjon
  • Pasienter med en kjent historie med humant immunsviktvirus (HIV) eller aktiv infeksjon med hepatitt B-virus eller hepatitt C-virus
  • Moderat til alvorlig nedsatt leverfunksjon
  • Unormale leverfunksjonsprøver: alanintransaminaser (ALT) og/eller aspartattransaminaser (AST) > 2 ganger øvre normalgrense (ULN)
  • Anamnese med alvorlig reaksjon på et liposomalt produkt eller kjent overfølsomhet for lipidprodukter.
  • Kan ikke samle nødvendige studieprøver eller følge studieprosedyrer
  • Ingen klinisk signifikante helseproblemer

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Friske Frivillige
Annen: Placebo
Legemiddel: DCR-PH1
IV infusjon av DCR-PH1
Eksperimentell: PH-pasienter
Legemiddel: DCR-PH1
IV infusjon av DCR-PH1

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerheten til DCR-PH1 evaluert av andelen forsøkspersoner som opplever uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Til og med dag 29
Til og med dag 29

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Profil for farmakokinetikk (PK) til DCR-PH1 - Cmax
Tidsramme: Til og med dag 29
Til og med dag 29
Profil av farmakokinetikk (PK) til DCR-PH1 - tmax
Tidsramme: Til og med dag 29
Til og med dag 29
Profil av farmakokinetikk (PK) til DCR-PH1 - AUC
Tidsramme: Til og med dag 29
Til og med dag 29
Profil av farmakokinetikk (PK) til DCR-PH1 - t½
Tidsramme: Til og med dag 29
Til og med dag 29
Effekten av DCR-PH1 på plasmaglykolatnivåer
Tidsramme: Til og med dag 29
Til og med dag 29
Effekten av DCR-PH1 på uringlykolatnivåer
Tidsramme: Til og med dag 29
Til og med dag 29
Effekten av DCR-PH1 på plasmaoksalatnivåer
Tidsramme: Til og med dag 29
Til og med dag 29
Effekten av DCR-PH1 på urinoksalatnivåer
Tidsramme: Til og med dag 29
Til og med dag 29

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. mai 2016

Primær fullføring (Faktiske)

14. oktober 2016

Studiet fullført (Faktiske)

14. oktober 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. mai 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. juni 2016

Først lagt ut (Anslag)

10. juni 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. oktober 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. oktober 2018

Sist bekreftet

1. desember 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • DCR-PH1-101

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere