Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование DCR-PH1 у пациентов с первичной гипероксалурией 1 типа (PH1)

1 октября 2018 г. обновлено: Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

Исследование фазы 1 DCR-PH1 у пациентов с первичной гипероксалурией типа 1 (PH1)

Фаза 1 исследования DCR-PH1 у пациентов с первичной гипероксалурией 1 типа (PH1) для определения безопасности, переносимости, фармакокинетических (ФК) и фармакодинамических (ФД) эффектов DCR-PH1, вводимого посредством внутривенной инфузии (IV)

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

41

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

10 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Мужчина или женщина, не моложе 12 лет
  • Диагноз PH1, подтвержденный генотипированием
  • 24-часовая экскреция оксалатов с мочой, как определено в протоколе
  • рСКФ ≥ 40 мл/мин, нормализованная до 1,73 м2 BSA
  • Письменное информированное согласие для взрослых (старше 18 лет или в соответствии с местными нормативными требованиями); письменное информированное согласие для подростков (от 12 до

Критерий исключения:

  • Предшествующая трансплантация почки и/или печени
  • Участие в любом клиническом исследовании, включающем введение любого исследуемого препарата в течение 30 дней до регистрации
  • Беременность или лактация на момент скрининга или регистрации
  • Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный тест на беременность, не могут кормить грудью и должны быть готовы использовать противозачаточные средства.
  • Пациенты с известным анамнезом вируса иммунодефицита человека (ВИЧ) или активной инфекцией вирусом гепатита В или вирусом гепатита С.
  • От умеренной до тяжелой степени печеночной недостаточности
  • Нарушения функциональных проб печени: аланинаминотрансферазы (АЛТ) и/или аспартатаминотрансферазы (АСТ) > 2 раз выше верхней границы нормы (ВГН)
  • История тяжелой реакции на липосомальный продукт или известная гиперчувствительность к липидным продуктам.
  • Невозможно собрать необходимые образцы для исследования или следовать процедурам исследования
  • Нет клинически значимых проблем со здоровьем

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Здоровые волонтеры
Другой: Плацебо
Лекарство: ДКР-PH1
IV инфузия DCR-PH1
Экспериментальный: Пациенты с ЛГ
Лекарство: ДКР-PH1
IV инфузия DCR-PH1

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Безопасность DCR-PH1 оценивается по доле субъектов, у которых возникают нежелательные явления (НЯ).
Временное ограничение: Через день 29
Через день 29

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Профиль фармакокинетики (ФК) DCR-PH1 - Cmax
Временное ограничение: Через день 29
Через день 29
Профиль фармакокинетики (ФК) DCR-PH1 - tmax
Временное ограничение: Через день 29
Через день 29
Профиль фармакокинетики (ФК) DCR-PH1 - AUC
Временное ограничение: Через день 29
Через день 29
Профиль фармакокинетики (ФК) DCR-PH1 - t½
Временное ограничение: Через день 29
Через день 29
Влияние DCR-PH1 на уровень гликолята в плазме
Временное ограничение: Через день 29
Через день 29
Влияние DCR-PH1 на уровень гликолята в моче
Временное ограничение: Через день 29
Через день 29
Влияние DCR-PH1 на уровень оксалатов в плазме
Временное ограничение: Через день 29
Через день 29
Влияние DCR-PH1 на уровень оксалатов в моче
Временное ограничение: Через день 29
Через день 29

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

13 мая 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

14 октября 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

14 октября 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 мая 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 июня 2016 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

10 июня 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

3 октября 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 октября 2018 г.

Последняя проверка

1 декабря 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • DCR-PH1-101

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Belarus

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться