Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie DCR-PH1 u pacientů s primární hyperoxalurií typu 1 (PH1)

1. října 2018 aktualizováno: Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

Studie fáze 1 DCR-PH1 u pacientů s primární hyperoxalurií typu 1 (PH1)

Studie fáze 1 DCR-PH1 u pacientů s primární hyperoxalurií typu 1 (PH1) ke stanovení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetických (PK) a farmakodynamických (PD) účinků DCR-PH1 podávaného intravenózní infuzí (IV)

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

41

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

10 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena, minimálně 12 let
  • Diagnóza PH1 potvrzená genotypizací
  • 24hodinové vylučování oxalátu močí, jak je definováno v protokolu
  • eGFR ≥ 40 ml/min normalizováno na 1,73 m2 BSA
  • Písemný informovaný souhlas pro dospělé (≥18 let nebo podle místních regulačních požadavků); písemný informovaný souhlas pro dospívající (12 až

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí transplantace ledvin a/nebo jater
  • Účast na jakékoli klinické studii zahrnující podávání jakéhokoli hodnoceného léku během 30 dnů před zařazením
  • Těhotenství nebo kojení v době screeningu nebo zápisu
  • Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test, nemohou kojit a musí být ochotny používat antikoncepci
  • Pacienti se známou anamnézou viru lidské imunodeficience (HIV) nebo aktivní infekcí virem hepatitidy B nebo hepatitidy C
  • Středně těžké až těžké poškození jater
  • Abnormality jaterních testů: alanintransaminázy (ALT) a/nebo aspartáttransaminázy (AST) > 2násobek horní hranice normálu (ULN)
  • Závažná reakce na lipozomální produkt v anamnéze nebo známá přecitlivělost na lipidové produkty.
  • Nelze shromáždit požadované studijní vzorky nebo dodržovat studijní postupy
  • Žádné klinicky významné zdravotní problémy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Zdraví dobrovolníci
Jiný: Placebo
Lék: DCR-PH1
IV infuze DCR-PH1
Experimentální: PH pacientů
Lék: DCR-PH1
IV infuze DCR-PH1

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Bezpečnost DCR-PH1 hodnocená podílem subjektů, u kterých se vyskytly nežádoucí účinky (AE)
Časové okno: Do dne 29
Do dne 29

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Profil farmakokinetiky (PK) DCR-PH1 - Cmax
Časové okno: Do dne 29
Do dne 29
Profil farmakokinetiky (PK) DCR-PH1 - tmax
Časové okno: Do dne 29
Do dne 29
Profil farmakokinetiky (PK) DCR-PH1 - AUC
Časové okno: Do dne 29
Do dne 29
Profil farmakokinetiky (PK) DCR-PH1 - t½
Časové okno: Do dne 29
Do dne 29
Účinek DCR-PH1 na hladiny plazmatického glykolátu
Časové okno: Do dne 29
Do dne 29
Účinek DCR-PH1 na hladiny glykolátu v moči
Časové okno: Do dne 29
Do dne 29
Účinek DCR-PH1 na plazmatické hladiny oxalátu
Časové okno: Do dne 29
Do dne 29
Účinek DCR-PH1 na hladiny oxalátu v moči
Časové okno: Do dne 29
Do dne 29

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. května 2016

Primární dokončení (Aktuální)

14. října 2016

Dokončení studie (Aktuální)

14. října 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. května 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. června 2016

První zveřejněno (Odhad)

10. června 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. října 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. října 2018

Naposledy ověřeno

1. prosince 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DCR-PH1-101

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Primární hyperoxalurie typu 1

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Djibouti

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit