Uno studio su DCR-PH1 in pazienti con iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1)
1 ottobre 2018 aggiornato da: Dicerna Pharmaceuticals, Inc.
Uno studio di fase 1 su DCR-PH1 in pazienti con iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1)
Uno studio di fase 1 su DCR-PH1 in pazienti con iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1) per determinare la sicurezza, la tollerabilità, gli effetti farmacocinetici (PK) e farmacodinamici (PD) di DCR-PH1 somministrato tramite infusione endovenosa (IV)
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
41
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
10 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschio o femmina, almeno 12 anni di età
- Diagnosi di PH1, confermata dalla genotipizzazione
- Escrezione di ossalato urinario nelle 24 ore come definito nel protocollo
- eGFR ≥ 40 mL/min normalizzato a 1,73 m2 BSA
- Consenso informato scritto per adulti (≥18 anni o secondo i requisiti normativi locali); assenso informato scritto per gli adolescenti (dai 12 ai
Criteri di esclusione:
- Pregresso trapianto renale e/o epatico
- Partecipazione a qualsiasi studio clinico che comporti la somministrazione di qualsiasi farmaco sperimentale entro i 30 giorni precedenti l'arruolamento
- Gravidanza o allattamento al momento dello screening o dell'arruolamento
- Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo, non possono allattare e devono essere disposte a usare la contraccezione
- Pazienti con una storia nota di virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o infezione attiva da virus dell'epatite B o virus dell'epatite C
- Compromissione epatica da moderata a grave
- Anomalie dei test di funzionalità epatica: alanina transaminasi (ALT) e/o aspartato transaminasi (AST) > 2 volte il limite superiore della norma (ULN)
- Anamnesi di grave reazione a un prodotto liposomiale o ipersensibilità nota ai prodotti lipidici.
- Impossibile raccogliere i campioni di studio richiesti o seguire le procedure di studio
- Nessun problema di salute clinicamente significativo
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Volontari sani
|
Infusione endovenosa di DCR-PH1
|
|
Sperimentale: Pazienti con PH
|
Infusione endovenosa di DCR-PH1
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
La sicurezza di DCR-PH1 valutata dalla percentuale di soggetti che manifestano eventi avversi (AE)
Lasso di tempo: Fino al giorno 29
|
Fino al giorno 29
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Profilo di pharmacokinetics (PK) di DCR-PH1 - Cmax
Lasso di tempo: Fino al giorno 29
|
Fino al giorno 29
|
|
Profilo di pharmacokinetics (PK) di DCR-PH1 - tmax
Lasso di tempo: Fino al giorno 29
|
Fino al giorno 29
|
|
Profilo di farmacocinetica (PK) di DCR-PH1 - AUC
Lasso di tempo: Fino al giorno 29
|
Fino al giorno 29
|
|
Profilo di farmacocinetica (PK) di DCR-PH1 - t½
Lasso di tempo: Fino al giorno 29
|
Fino al giorno 29
|
|
L'effetto di DCR-PH1 sui livelli di glicolato plasmatico
Lasso di tempo: Fino al giorno 29
|
Fino al giorno 29
|
|
L'effetto di DCR-PH1 sui livelli di glicolato nelle urine
Lasso di tempo: Fino al giorno 29
|
Fino al giorno 29
|
|
L'effetto di DCR-PH1 sui livelli di ossalato plasmatico
Lasso di tempo: Fino al giorno 29
|
Fino al giorno 29
|
|
L'effetto di DCR-PH1 sui livelli di ossalato nelle urine
Lasso di tempo: Fino al giorno 29
|
Fino al giorno 29
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Martin-Higueras C, Luis-Lima S, Salido E. Glycolate Oxidase Is a Safe and Efficient Target for Substrate Reduction Therapy in a Mouse Model of Primary Hyperoxaluria Type I. Mol Ther. 2016 Apr;24(4):719-25. doi: 10.1038/mt.2015.224. Epub 2015 Dec 22.
- Milliner DS. siRNA Therapeutics for Primary Hyperoxaluria: A Beginning. Mol Ther. 2016 Apr;24(4):666-7. doi: 10.1038/mt.2016.50. No abstract available.
- Dutta C, Avitahl-Curtis N, Pursell N, Larsson Cohen M, Holmes B, Diwanji R, Zhou W, Apponi L, Koser M, Ying B, Chen D, Shui X, Saxena U, Cyr WA, Shah A, Nazef N, Wang W, Abrams M, Dudek H, Salido E, Brown BD, Lai C. Inhibition of Glycolate Oxidase With Dicer-substrate siRNA Reduces Calcium Oxalate Deposition in a Mouse Model of Primary Hyperoxaluria Type 1. Mol Ther. 2016 Apr;24(4):770-8. doi: 10.1038/mt.2016.4. Epub 2016 Jan 13.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
13 maggio 2016
Completamento primario (Effettivo)
14 ottobre 2016
Completamento dello studio (Effettivo)
14 ottobre 2016
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
18 maggio 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
6 giugno 2016
Primo Inserito (Stima)
10 giugno 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
3 ottobre 2018
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
1 ottobre 2018
Ultimo verificato
1 dicembre 2017
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- DCR-PH1-101
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .