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Une étude de DCR-PH1 chez des patients atteints d'hyperoxalurie primaire de type 1 (PH1)

1 octobre 2018 mis à jour par: Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

Une étude de phase 1 sur le DCR-PH1 chez des patients atteints d'hyperoxalurie primaire de type 1 (PH1)

Une étude de phase 1 du DCR-PH1 chez des patients atteints d'hyperoxalurie primaire de type 1 (PH1) pour déterminer l'innocuité, la tolérabilité, les effets pharmacocinétiques (PK) et pharmacodynamiques (PD) du DCR-PH1 administré par perfusion intraveineuse (IV)

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

41

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

10 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Homme ou femme, âgé d'au moins 12 ans
  • Diagnostic de PH1 confirmé par génotypage
  • Excrétion urinaire d'oxalate sur 24 heures telle que définie dans le protocole
  • eGFR ≥ 40 ml/min normalisé à 1,73 m2 de surface corporelle
  • Consentement éclairé écrit pour les adultes (≥18 ans, ou selon les exigences réglementaires locales) ; consentement éclairé écrit pour les adolescents (12 à

Critère d'exclusion:

  • Transplantation rénale et/ou hépatique antérieure
  • Participation à toute étude clinique impliquant l'administration de tout médicament expérimental dans les 30 jours précédant l'inscription
  • Grossesse ou allaitement au moment du dépistage ou de l'inscription
  • Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif, ne peuvent pas allaiter et doivent être disposées à utiliser une contraception
  • Patients ayant des antécédents connus de virus de l'immunodéficience humaine (VIH) ou une infection active par le virus de l'hépatite B ou le virus de l'hépatite C
  • Insuffisance hépatique modérée à sévère
  • Anomalies des tests de la fonction hépatique : alanine transaminases (ALT) et/ou aspartate transaminases (AST) > 2 fois la limite supérieure de la normale (LSN)
  • Antécédents de réaction sévère à un produit liposomal ou d'hypersensibilité connue aux produits lipidiques.
  • Impossible de collecter les échantillons d'étude requis ou de suivre les procédures d'étude
  • Aucun problème de santé cliniquement significatif

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Volontaires en bonne santé
Autre: Placebo
Médicament: DCR-PH1
Perfusion IV de DCR-PH1
Expérimental: Patients atteints d'HTP
Médicament: DCR-PH1
Perfusion IV de DCR-PH1

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
L'innocuité du DCR-PH1 évaluée par la proportion de sujets qui subissent des événements indésirables (EI)
Délai: Jusqu'au jour 29
Jusqu'au jour 29

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Profil pharmacocinétique (PK) du DCR-PH1 - Cmax
Délai: Jusqu'au jour 29
Jusqu'au jour 29
Profil pharmacocinétique (PK) du DCR-PH1 - tmax
Délai: Jusqu'au jour 29
Jusqu'au jour 29
Profil pharmacocinétique (PK) du DCR-PH1 - AUC
Délai: Jusqu'au jour 29
Jusqu'au jour 29
Profil de pharmacocinétique (PK) du DCR-PH1 - t½
Délai: Jusqu'au jour 29
Jusqu'au jour 29
L'effet de DCR-PH1 sur les taux plasmatiques de glycolate
Délai: Jusqu'au jour 29
Jusqu'au jour 29
L'effet de DCR-PH1 sur les taux de glycolate urinaire
Délai: Jusqu'au jour 29
Jusqu'au jour 29
L'effet de DCR-PH1 sur les taux plasmatiques d'oxalate
Délai: Jusqu'au jour 29
Jusqu'au jour 29
L'effet de DCR-PH1 sur les niveaux d'oxalate d'urine
Délai: Jusqu'au jour 29
Jusqu'au jour 29

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

13 mai 2016

Achèvement primaire (Réel)

14 octobre 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

14 octobre 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 mai 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 juin 2016

Première publication (Estimation)

10 juin 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

3 octobre 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 octobre 2018

Dernière vérification

1 décembre 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • DCR-PH1-101

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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