Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af DCR-PH1 hos patienter med primær hyperoxaluri type 1 (PH1)

10. juli 2024 opdateret af: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Et fase 1-studie af DCR-PH1 hos patienter med primær hyperoxaluri type 1 (PH1)

Et fase 1-studie af DCR-PH1 hos patienter med primær hyperoxaluri type 1 (PH1) for at bestemme sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetiske (PK) og farmakodynamiske (PD) virkninger af DCR-PH1 administreret via intravenøs infusion (IV)

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

41

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

8 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde, mindst 12 år
  • Diagnose af PH1, bekræftet ved genotypebestemmelse
  • 24-timers urinoxalatudskillelse som defineret i protokollen
  • eGFR ≥ 40 mL/min normaliseret til 1,73 m2 BSA
  • Skriftligt informeret samtykke for voksne (≥18 år eller i henhold til lokale lovkrav); skriftligt informeret samtykke til unge (12 til

Ekskluderingskriterier:

  • Forudgående nyre- og/eller levertransplantation
  • Deltagelse i ethvert klinisk studie, der involverer administration af ethvert forsøgslægemiddel inden for 30 dage før tilmelding
  • Graviditet eller amning på tidspunktet for screening eller tilmelding
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest, kan ikke amme og skal være villige til at bruge prævention
  • Patienter med en kendt historie med humant immundefektvirus (HIV) eller aktiv infektion med hepatitis B-virus eller hepatitis C-virus
  • Moderat til alvorligt nedsat leverfunktion
  • Unormale leverfunktionsprøver: alanintransaminaser (ALT) og/eller aspartattransaminaser (AST) > 2 gange øvre normalgrænse (ULN)
  • Anamnese med alvorlig reaktion på et liposomalt produkt eller en kendt overfølsomhed over for lipidprodukter.
  • Ude af stand til at indsamle nødvendige undersøgelsesprøver eller følge undersøgelsesprocedurer
  • Ingen klinisk signifikante sundhedsproblemer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Sunde frivillige
Andet: Placebo
Medicin: DCR-PH1
IV infusion af DCR-PH1
Eksperimentel: PH-patienter
Medicin: DCR-PH1
IV infusion af DCR-PH1

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerheden af ​​DCR-PH1 vurderet ud fra andelen af ​​forsøgspersoner, der oplever bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: Til og med dag 29
Til og med dag 29

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Profil for farmakokinetik (PK) af DCR-PH1 - Cmax
Tidsramme: Til og med dag 29
Til og med dag 29
Profil for farmakokinetik (PK) af DCR-PH1 - tmax
Tidsramme: Til og med dag 29
Til og med dag 29
Profil for farmakokinetik (PK) af DCR-PH1 - AUC
Tidsramme: Til og med dag 29
Til og med dag 29
Profil for farmakokinetik (PK) af DCR-PH1 - t½
Tidsramme: Til og med dag 29
Til og med dag 29
Virkningen af ​​DCR-PH1 på plasmaglykolatniveauer
Tidsramme: Til og med dag 29
Til og med dag 29
Virkningen af ​​DCR-PH1 på uringlykolatniveauer
Tidsramme: Til og med dag 29
Til og med dag 29
Effekten af ​​DCR-PH1 på plasmaoxalatniveauer
Tidsramme: Til og med dag 29
Til og med dag 29
Virkningen af ​​DCR-PH1 på urinoxalatniveauer
Tidsramme: Til og med dag 29
Til og med dag 29

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. maj 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

14. oktober 2016

Studieafslutning (Faktiske)

14. oktober 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. maj 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. juni 2016

Først opslået (Anslået)

10. juni 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. juli 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. juli 2024

Sidst verificeret

1. juli 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DCR-PH1-101

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Canada

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner