Um estudo de DCR-PH1 em pacientes com hiperoxalúria primária tipo 1 (PH1)
10 de julho de 2024 atualizado por: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company
Um estudo de fase 1 de DCR-PH1 em pacientes com hiperoxalúria primária tipo 1 (PH1)
Um estudo de fase 1 de DCR-PH1 em pacientes com hiperoxalúria primária tipo 1 (PH1) para determinar os efeitos de segurança, tolerabilidade, farmacocinética (PK) e farmacodinâmica (PD) de DCR-PH1 administrado por infusão intravenosa (IV)
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
41
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
8 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Homem ou mulher, pelo menos 12 anos de idade
- Diagnóstico de PH1, confirmado por genotipagem
- Excreção de oxalato na urina de 24 horas conforme definido no protocolo
- eGFR ≥ 40 mL/min normalizado para 1,73 m2 BSA
- Consentimento informado por escrito para adultos (≥18 anos de idade ou conforme exigência regulatória local); consentimento informado por escrito para adolescentes (12 a
Critério de exclusão:
- Transplante renal e/ou hepático prévio
- Participação em qualquer estudo clínico envolvendo a administração de qualquer medicamento experimental nos 30 dias anteriores à inscrição
- Gravidez ou lactação no momento da triagem ou inscrição
- As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo, não podem estar amamentando e devem estar dispostas a usar métodos contraceptivos
- Pacientes com história conhecida de vírus da imunodeficiência humana (HIV) ou infecção ativa pelo vírus da hepatite B ou vírus da hepatite C
- Insuficiência hepática moderada a grave
- Anormalidades nos testes de função hepática: alanina transaminases (ALT) e/ou aspartato transaminases (AST) > 2 vezes o limite superior do normal (LSN)
- História de reação grave a um produto lipossomal ou hipersensibilidade conhecida a produtos lipídicos.
- Incapaz de coletar as amostras de estudo necessárias ou seguir os procedimentos do estudo
- Sem problemas de saúde clinicamente significativos
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Voluntários Saudáveis
|
Infusão IV de DCR-PH1
|
|
Experimental: Pacientes com HP
|
Infusão IV de DCR-PH1
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
A segurança do DCR-PH1 avaliada pela proporção de indivíduos que apresentam eventos adversos (EAs)
Prazo: Até o dia 29
|
Até o dia 29
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Perfil de farmacocinética (PK) de DCR-PH1 - Cmax
Prazo: Até o dia 29
|
Até o dia 29
|
|
Perfil de farmacocinética (PK) de DCR-PH1 - tmax
Prazo: Até o dia 29
|
Até o dia 29
|
|
Perfil de farmacocinética (PK) de DCR-PH1 - AUC
Prazo: Até o dia 29
|
Até o dia 29
|
|
Perfil de farmacocinética (PK) de DCR-PH1 - t½
Prazo: Até o dia 29
|
Até o dia 29
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O efeito de DCR-PH1 nos níveis de glicolato plasmático
Prazo: Até o dia 29
|
Até o dia 29
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O efeito de DCR-PH1 nos níveis de glicolato na urina
Prazo: Até o dia 29
|
Até o dia 29
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O efeito de DCR-PH1 nos níveis de oxalato plasmático
Prazo: Até o dia 29
|
Até o dia 29
|
|
O efeito de DCR-PH1 nos níveis de oxalato na urina
Prazo: Até o dia 29
|
Até o dia 29
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Martin-Higueras C, Luis-Lima S, Salido E. Glycolate Oxidase Is a Safe and Efficient Target for Substrate Reduction Therapy in a Mouse Model of Primary Hyperoxaluria Type I. Mol Ther. 2016 Apr;24(4):719-25. doi: 10.1038/mt.2015.224. Epub 2015 Dec 22.
- Milliner DS. siRNA Therapeutics for Primary Hyperoxaluria: A Beginning. Mol Ther. 2016 Apr;24(4):666-7. doi: 10.1038/mt.2016.50. No abstract available.
- Dutta C, Avitahl-Curtis N, Pursell N, Larsson Cohen M, Holmes B, Diwanji R, Zhou W, Apponi L, Koser M, Ying B, Chen D, Shui X, Saxena U, Cyr WA, Shah A, Nazef N, Wang W, Abrams M, Dudek H, Salido E, Brown BD, Lai C. Inhibition of Glycolate Oxidase With Dicer-substrate siRNA Reduces Calcium Oxalate Deposition in a Mouse Model of Primary Hyperoxaluria Type 1. Mol Ther. 2016 Apr;24(4):770-8. doi: 10.1038/mt.2016.4. Epub 2016 Jan 13.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
13 de maio de 2016
Conclusão Primária (Real)
14 de outubro de 2016
Conclusão do estudo (Real)
14 de outubro de 2016
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
18 de maio de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de junho de 2016
Primeira postagem (Estimado)
10 de junho de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
11 de julho de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de julho de 2024
Última verificação
1 de julho de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças renais
- Doenças Urológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Metabolismo de Carboidratos, Erros Inatos
- Metabolismo, Erros Inatos
- Hiperoxalúria
- Doenças Urogenitais Femininas
- Doenças urogenitais femininas e complicações na gravidez
- Doenças urogenitais
- Doenças Urogenitais Masculinas
- Hiperoxalúria Primária
Outros números de identificação do estudo
- DCR-PH1-101
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