Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A DCR-PH1 vizsgálata 1-es típusú elsődleges hiperoxaluriában (PH1) szenvedő betegeknél

2018. október 1. frissítette: Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

A DCR-PH1 1. fázisú vizsgálata 1-es típusú elsődleges hiperoxaluriában (PH1) szenvedő betegeknél

A DCR-PH1 1. fázisú vizsgálata 1-es típusú primer hyperoxaluriában (PH1) szenvedő betegeken az intravénás infúzióval (IV) beadott DCR-PH1 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikai (PK) és farmakodinamikai (PD) hatásainak meghatározására

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

41

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

10 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi vagy nő, legalább 12 éves
  • A PH1 diagnózisa, genotipizálással megerősítve
  • 24 órás vizelet oxalát kiválasztás a protokollban meghatározottak szerint
  • eGFR ≥ 40 ml/perc, 1,73 m2 BSA-ra normalizálva
  • Felnőttek írásbeli beleegyezése (18 év felettiek, vagy a helyi szabályozási előírás szerint); írásos beleegyező nyilatkozat serdülők számára (12-től

Kizárási kritériumok:

  • Előzetes vese- és/vagy májtranszplantáció
  • Részvétel bármely olyan klinikai vizsgálatban, amely a beiratkozás előtti 30 napon belül bármilyen vizsgálati gyógyszer beadásával jár
  • Terhesség vagy szoptatás a szűrés vagy beiratkozás idején
  • A fogamzóképes nőknek negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük, nem szoptathatnak, és hajlandónak kell lenniük fogamzásgátlásra
  • Olyan betegek, akiknek a kórelőzményében humán immunhiány vírus (HIV) vagy aktív hepatitis B vírus vagy hepatitis C vírus fertőzés szerepel
  • Közepesen súlyos vagy súlyos májkárosodás
  • A májfunkciós teszt eltérései: alanin-transzaminázok (ALT) és/vagy aszpartát-transzaminázok (AST) a normálérték felső határának kétszerese (ULN)
  • Súlyos reakció a kórtörténetben egy liposzómatermékre vagy ismert túlérzékenység a lipidtermékekre.
  • Nem sikerült begyűjteni a szükséges vizsgálati mintákat vagy követni a vizsgálati eljárásokat
  • Nincsenek klinikailag jelentős egészségügyi problémák

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Egészséges önkéntesek
Egyéb: Placebo
Drog: DCR-PH1
A DCR-PH1 IV infúziója
Kísérleti: PH betegek
Drog: DCR-PH1
A DCR-PH1 IV infúziója

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A DCR-PH1 biztonságossága a nemkívánatos eseményeket (AE) tapasztaló alanyok aránya alapján értékelve
Időkeret: A 29. napig
A 29. napig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A DCR-PH1 farmakokinetikai profilja (PK) - Cmax
Időkeret: A 29. napig
A 29. napig
A DCR-PH1 farmakokinetikai profilja (PK) - tmax
Időkeret: A 29. napig
A 29. napig
A DCR-PH1 farmakokinetikai profilja (PK) - AUC
Időkeret: A 29. napig
A 29. napig
A DCR-PH1 farmakokinetikai profilja (PK) - t½
Időkeret: A 29. napig
A 29. napig
A DCR-PH1 hatása a plazma glikolát szintjére
Időkeret: A 29. napig
A 29. napig
A DCR-PH1 hatása a vizelet glikolát szintjére
Időkeret: A 29. napig
A 29. napig
A DCR-PH1 hatása a plazma oxalátszintjére
Időkeret: A 29. napig
A 29. napig
A DCR-PH1 hatása a vizelet oxalátszintjére
Időkeret: A 29. napig
A 29. napig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2016. május 13.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2016. október 14.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2016. október 14.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. május 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. június 6.

Első közzététel (Becslés)

2016. június 10.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. október 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. október 1.

Utolsó ellenőrzés

2017. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • DCR-PH1-101

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a 1-es típusú elsődleges hiperoxaluria

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Austria

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel