Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie DCR-PH1 u pacjentów z pierwotną hiperoksalurią typu 1 (PH1)

10 lipca 2024 zaktualizowane przez: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Badanie fazy 1 DCR-PH1 u pacjentów z pierwotną hiperoksalurią typu 1 (PH1)

Badanie I fazy DCR-PH1 u pacjentów z pierwotną hiperoksalurią typu 1 (PH1) w celu określenia bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki (PK) i farmakodynamiki (PD) wpływu DCR-PH1 podawanego we wlewie dożylnym (IV)

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

41

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

8 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna lub kobieta, w wieku co najmniej 12 lat
  • Rozpoznanie PH1 potwierdzone przez genotypowanie
  • 24-godzinne wydalanie szczawianu z moczem zgodnie z protokołem
  • eGFR ≥ 40 ml/min znormalizowany do 1,73 m2 BSA
  • Pisemna świadoma zgoda dla osób dorosłych (≥18 lat lub zgodnie z lokalnymi wymogami prawnymi); pisemna świadoma zgoda dla nastolatków (od 12 do

Kryteria wyłączenia:

  • Przebyty przeszczep nerki i/lub wątroby
  • Udział w jakimkolwiek badaniu klinicznym obejmującym podawanie jakiegokolwiek badanego leku w ciągu 30 dni przed włączeniem
  • Ciąża lub laktacja w czasie badania przesiewowego lub rejestracji
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego, nie mogą karmić piersią i muszą być chętne do stosowania antykoncepcji
  • Pacjenci ze stwierdzonym zakażeniem ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV) w wywiadzie lub czynnym zakażeniem wirusem zapalenia wątroby typu B lub wirusem zapalenia wątroby typu C
  • Umiarkowana do ciężkiej niewydolność wątroby
  • Nieprawidłowe wyniki testów czynnościowych wątroby: aminotransferaz alaninowych (ALT) i (lub) aminotransferaz asparaginianowych (AST) > 2-krotność górnej granicy normy (GGN)
  • Historia ciężkiej reakcji na produkt liposomalny lub znana nadwrażliwość na produkty lipidowe.
  • Nie można pobrać wymaganych próbek do badań ani postępować zgodnie z procedurami badań
  • Brak klinicznie istotnych problemów zdrowotnych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Zdrowi Wolontariusze
Inny: Placebo
Lek: DCR-PH1
IV infuzja DCR-PH1
Eksperymentalny: Pacjenci z PH
Lek: DCR-PH1
IV infuzja DCR-PH1

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo DCR-PH1 oceniane na podstawie odsetka pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE)
Ramy czasowe: Do dnia 29
Do dnia 29

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Profil farmakokinetyki (PK) DCR-PH1 - Cmax
Ramy czasowe: Do dnia 29
Do dnia 29
Profil farmakokinetyki (PK) DCR-PH1 - tmax
Ramy czasowe: Do dnia 29
Do dnia 29
Profil farmakokinetyki (PK) DCR-PH1 - AUC
Ramy czasowe: Do dnia 29
Do dnia 29
Profil farmakokinetyki (PK) DCR-PH1 - t½
Ramy czasowe: Do dnia 29
Do dnia 29
Wpływ DCR-PH1 na poziom glikolanu w osoczu
Ramy czasowe: Do dnia 29
Do dnia 29
Wpływ DCR-PH1 na poziom glikolanu w moczu
Ramy czasowe: Do dnia 29
Do dnia 29
Wpływ DCR-PH1 na poziomy szczawianu w osoczu
Ramy czasowe: Do dnia 29
Do dnia 29
Wpływ DCR-PH1 na poziomy szczawianu w moczu
Ramy czasowe: Do dnia 29
Do dnia 29

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 maja 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

14 października 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

14 października 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 maja 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 czerwca 2016

Pierwszy wysłany (Szacowany)

10 czerwca 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 lipca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 lipca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DCR-PH1-101

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj