Un estudio de DCR-PH1 en pacientes con hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1)
10 de julio de 2024 actualizado por: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company
Un estudio de fase 1 de DCR-PH1 en pacientes con hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1)
Un estudio de fase 1 de DCR-PH1 en pacientes con hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1) para determinar los efectos de seguridad, tolerabilidad, farmacocinética (PK) y farmacodinámica (PD) de DCR-PH1 administrado mediante infusión intravenosa (IV)
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
41
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Bonn, Alemania
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Amsterdam, Países Bajos
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
8 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombre o mujer, al menos 12 años de edad
- Diagnóstico de PH1, confirmado por genotipado
- Excreción de oxalato en orina de 24 horas como se define en el protocolo
- eGFR ≥ 40 ml/min normalizado a 1,73 m2 BSA
- Consentimiento informado por escrito para adultos (≥18 años, o según el requisito normativo local); consentimiento informado por escrito para adolescentes (12 a
Criterio de exclusión:
- Trasplante renal y/o hepático previo
- Participación en cualquier estudio clínico que involucre la administración de cualquier fármaco en investigación dentro de los 30 días anteriores a la inscripción
- Embarazo o lactancia en el momento de la selección o inscripción
- Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa, no pueden estar amamantando y deben estar dispuestas a usar métodos anticonceptivos.
- Pacientes con antecedentes conocidos de virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) o infección activa por el virus de la hepatitis B o el virus de la hepatitis C
- Insuficiencia hepática moderada a grave
- Anomalías en las pruebas de función hepática: alanina transaminasas (ALT) y/o aspartato transaminasas (AST) > 2 veces el límite superior normal (LSN)
- Antecedentes de reacción grave a un producto liposomal o hipersensibilidad conocida a los productos lipídicos.
- No se pueden recolectar las muestras de estudio requeridas o seguir los procedimientos del estudio
- Sin problemas de salud clínicamente significativos
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Voluntarios Saludables
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Infusión IV de DCR-PH1
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Experimental: Pacientes con HP
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Infusión IV de DCR-PH1
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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La seguridad de DCR-PH1 evaluada por la proporción de sujetos que experimentan eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Hasta el día 29
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Hasta el día 29
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Perfil de farmacocinética (PK) de DCR-PH1 - Cmax
Periodo de tiempo: Hasta el día 29
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Hasta el día 29
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Perfil de farmacocinética (PK) de DCR-PH1 - tmax
Periodo de tiempo: Hasta el día 29
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Hasta el día 29
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Perfil de farmacocinética (PK) de DCR-PH1 - AUC
Periodo de tiempo: Hasta el día 29
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Hasta el día 29
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Perfil de farmacocinética (PK) de DCR-PH1 - t½
Periodo de tiempo: Hasta el día 29
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Hasta el día 29
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El efecto de DCR-PH1 en los niveles de glicolato plasmático
Periodo de tiempo: Hasta el día 29
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Hasta el día 29
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El efecto de DCR-PH1 en los niveles de glicolato en orina
Periodo de tiempo: Hasta el día 29
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Hasta el día 29
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El efecto de DCR-PH1 en los niveles de oxalato en plasma
Periodo de tiempo: Hasta el día 29
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Hasta el día 29
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El efecto de DCR-PH1 en los niveles de oxalato en orina
Periodo de tiempo: Hasta el día 29
|
Hasta el día 29
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Martin-Higueras C, Luis-Lima S, Salido E. Glycolate Oxidase Is a Safe and Efficient Target for Substrate Reduction Therapy in a Mouse Model of Primary Hyperoxaluria Type I. Mol Ther. 2016 Apr;24(4):719-25. doi: 10.1038/mt.2015.224. Epub 2015 Dec 22.
- Milliner DS. siRNA Therapeutics for Primary Hyperoxaluria: A Beginning. Mol Ther. 2016 Apr;24(4):666-7. doi: 10.1038/mt.2016.50. No abstract available.
- Dutta C, Avitahl-Curtis N, Pursell N, Larsson Cohen M, Holmes B, Diwanji R, Zhou W, Apponi L, Koser M, Ying B, Chen D, Shui X, Saxena U, Cyr WA, Shah A, Nazef N, Wang W, Abrams M, Dudek H, Salido E, Brown BD, Lai C. Inhibition of Glycolate Oxidase With Dicer-substrate siRNA Reduces Calcium Oxalate Deposition in a Mouse Model of Primary Hyperoxaluria Type 1. Mol Ther. 2016 Apr;24(4):770-8. doi: 10.1038/mt.2016.4. Epub 2016 Jan 13.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
13 de mayo de 2016
Finalización primaria (Actual)
14 de octubre de 2016
Finalización del estudio (Actual)
14 de octubre de 2016
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
18 de mayo de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de junio de 2016
Publicado por primera vez (Estimado)
10 de junio de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
11 de julio de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de julio de 2024
Última verificación
1 de julio de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
- Enfermedades genéticas
- Enfermedades metabólicas
- siARN
- ARNi
- Cálculos renales
- PH1
- Metabolismo de los carbohidratos
- Hiperoxaluria
- Enfermedades urológicas
- Errores innatos
- Hiperoxaluria primaria tipo 1
- AGT
- Piedras de oxalato de calcio
- Deficiencia de enzimas hepáticas
- Enfermedades renales congénitas
- DCR-PH1
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Renales
- Enfermedades urológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo de carbohidratos, errores congénitos
- Metabolismo, errores congénitos
- Hiperoxaluria
- Enfermedades urogenitales femeninas
- Enfermedades urogenitales femeninas y complicaciones del embarazo
- Enfermedades urogenitales
- Enfermedades urogenitales masculinas
- Hiperoxaluria Primaria
Otros números de identificación del estudio
- DCR-PH1-101
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .