Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van DCR-PH1 bij patiënten met primaire hyperoxalurie type 1 (PH1)

1 oktober 2018 bijgewerkt door: Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

Een fase 1-studie van DCR-PH1 bij patiënten met primaire hyperoxalurie type 1 (PH1)

Een fase 1-studie van DCR-PH1 bij patiënten met primaire hyperoxalurie type 1 (PH1) om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetische (PK) en farmacodynamische (PD) effecten van DCR-PH1 toegediend via intraveneuze infusie (IV) te bepalen

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

41

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

10 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Man of vrouw, minimaal 12 jaar
  • Diagnose van PH1, bevestigd door genotypering
  • 24-uurs urine-oxalaatuitscheiding zoals gedefinieerd in het protocol
  • eGFR ≥ 40 ml/min genormaliseerd naar 1,73 m2 BSA
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming voor volwassenen (≥18 jaar oud, of volgens lokale wettelijke vereisten); schriftelijke geïnformeerde toestemming voor adolescenten (12 tot

Uitsluitingscriteria:

  • Eerdere nier- en/of levertransplantatie
  • Deelname aan een klinische studie met toediening van een onderzoeksgeneesmiddel binnen 30 dagen vóór inschrijving
  • Zwangerschap of borstvoeding op het moment van screening of inschrijving
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve zwangerschapstest hebben, mogen geen borstvoeding geven en moeten bereid zijn anticonceptie te gebruiken
  • Patiënten met een bekende voorgeschiedenis van het humaan immunodeficiëntievirus (HIV) of actieve infectie met het hepatitis B-virus of het hepatitis C-virus
  • Matige tot ernstige leverfunctiestoornis
  • Leverfunctietestafwijkingen: alaninetransaminasen (ALAT) en/of aspartaattransaminasen (AST) > 2 maal de bovengrens van normaal (ULN)
  • Voorgeschiedenis van ernstige reactie op een liposomaal product of een bekende overgevoeligheid voor lipideproducten.
  • Niet in staat om vereiste studiemonsters te verzamelen of studieprocedures te volgen
  • Geen klinisch significante gezondheidsproblemen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Gezonde vrijwilligers
Ander: Placebo
Geneesmiddel: DCR-PH1
IV infusie van DCR-PH1
Experimenteel: PH-patiënten
Geneesmiddel: DCR-PH1
IV infusie van DCR-PH1

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
De veiligheid van DCR-PH1 beoordeeld aan de hand van het aantal proefpersonen dat bijwerkingen ervaart
Tijdsspanne: Tot en met dag 29
Tot en met dag 29

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Profiel van farmacokinetiek (PK) van DCR-PH1 - Cmax
Tijdsspanne: Tot en met dag 29
Tot en met dag 29
Profiel van farmacokinetiek (PK) van DCR-PH1 - tmax
Tijdsspanne: Tot en met dag 29
Tot en met dag 29
Profiel van farmacokinetiek (PK) van DCR-PH1 - AUC
Tijdsspanne: Tot en met dag 29
Tot en met dag 29
Profiel van farmacokinetiek (PK) van DCR-PH1 - t½
Tijdsspanne: Tot en met dag 29
Tot en met dag 29
Het effect van DCR-PH1 op plasmaglycolaatspiegels
Tijdsspanne: Tot en met dag 29
Tot en met dag 29
Het effect van DCR-PH1 op de glycolaatspiegels in de urine
Tijdsspanne: Tot en met dag 29
Tot en met dag 29
Het effect van DCR-PH1 op plasma-oxalaatspiegels
Tijdsspanne: Tot en met dag 29
Tot en met dag 29
Het effect van DCR-PH1 op de oxalaatspiegels in de urine
Tijdsspanne: Tot en met dag 29
Tot en met dag 29

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

13 mei 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

14 oktober 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

14 oktober 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 mei 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 juni 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

10 juni 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 oktober 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 oktober 2018

Laatst geverifieerd

1 december 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • DCR-PH1-101

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren