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Eine Studie zu DCR-PH1 bei Patienten mit primärer Hyperoxalurie Typ 1 (PH1)

1. Oktober 2018 aktualisiert von: Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

Eine Phase-1-Studie zu DCR-PH1 bei Patienten mit primärer Hyperoxalurie Typ 1 (PH1)

Eine Phase-1-Studie zu DCR-PH1 bei Patienten mit primärer Hyperoxalurie Typ 1 (PH1) zur Bestimmung der Sicherheit, Verträglichkeit, pharmakokinetischen (PK) und pharmakodynamischen (PD) Wirkungen von DCR-PH1, das über eine intravenöse Infusion (IV) verabreicht wird

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

41

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

10 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich oder weiblich, mindestens 12 Jahre alt
  • Diagnose von PH1, bestätigt durch Genotypisierung
  • Oxalatausscheidung im 24-Stunden-Urin wie im Protokoll definiert
  • eGFR ≥ 40 ml/min normalisiert auf 1,73 m2 KOF
  • Schriftliche Einverständniserklärung für Erwachsene (≥ 18 Jahre oder gemäß lokaler behördlicher Anforderungen); schriftliche Einverständniserklärung für Jugendliche (12 bis

Ausschlusskriterien:

  • Vorherige Nieren- und/oder Lebertransplantation
  • Teilnahme an einer klinischen Studie mit Verabreichung eines Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen vor der Registrierung
  • Schwangerschaft oder Stillzeit zum Zeitpunkt des Screenings oder der Einschreibung
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Schwangerschaftstest haben, dürfen nicht stillen und müssen bereit sein, Verhütungsmittel anzuwenden
  • Patienten mit einer bekannten Vorgeschichte des humanen Immundefizienzvirus (HIV) oder einer aktiven Infektion mit dem Hepatitis-B-Virus oder dem Hepatitis-C-Virus
  • Mittelschwere bis schwere Leberfunktionsstörung
  • Anomalien des Leberfunktionstests: Alanin-Transaminasen (ALT) und/oder Aspartat-Transaminasen (AST) > 2-fache Obergrenze des Normalwerts (ULN)
  • Vorgeschichte einer schweren Reaktion auf ein liposomales Produkt oder eine bekannte Überempfindlichkeit gegen Lipidprodukte.
  • Es ist nicht möglich, die erforderlichen Studienproben zu entnehmen oder die Studienverfahren zu befolgen
  • Keine klinisch signifikanten Gesundheitsbedenken

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Gesunde Freiwillige
Sonstiges: Placebo
Arzneimittel: DCR-PH1
IV-Infusion von DCR-PH1
Experimental: PH-Patienten
Arzneimittel: DCR-PH1
IV-Infusion von DCR-PH1

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Die Sicherheit von DCR-PH1, bewertet anhand des Anteils der Probanden, bei denen unerwünschte Ereignisse (AEs) auftreten
Zeitfenster: Bis Tag 29
Bis Tag 29

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Profil der Pharmakokinetik (PK) von DCR-PH1 - Cmax
Zeitfenster: Bis Tag 29
Bis Tag 29
Profil der Pharmakokinetik (PK) von DCR-PH1 - tmax
Zeitfenster: Bis Tag 29
Bis Tag 29
Profil der Pharmakokinetik (PK) von DCR-PH1 - AUC
Zeitfenster: Bis Tag 29
Bis Tag 29
Profil der Pharmakokinetik (PK) von DCR-PH1 - t½
Zeitfenster: Bis Tag 29
Bis Tag 29
Die Wirkung von DCR-PH1 auf die Glykolatspiegel im Plasma
Zeitfenster: Bis Tag 29
Bis Tag 29
Die Wirkung von DCR-PH1 auf die Glykolatspiegel im Urin
Zeitfenster: Bis Tag 29
Bis Tag 29
Die Wirkung von DCR-PH1 auf die Plasmaoxalatspiegel
Zeitfenster: Bis Tag 29
Bis Tag 29
Die Wirkung von DCR-PH1 auf die Oxalatspiegel im Urin
Zeitfenster: Bis Tag 29
Bis Tag 29

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. Mai 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

14. Oktober 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

14. Oktober 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Mai 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Juni 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

10. Juni 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Oktober 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Oktober 2018

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DCR-PH1-101

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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