원발성 과산소뇨증 1형(PH1) 환자의 DCR-PH1 연구
2018년 10월 1일 업데이트: Dicerna Pharmaceuticals, Inc.
원발성 과산소뇨증 1형(PH1) 환자를 대상으로 한 DCR-PH1의 1상 연구
정맥내 주입을 통해 투여된 DCR-PH1의 안전성, 내약성, 약동학(PK) 및 약력학(PD) 효과를 결정하기 위한 원발성 고산소뇨증 1형(PH1) 환자를 대상으로 한 DCR-PH1의 1상 연구(IV)
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
41
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
10년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 남성 또는 여성, 12세 이상
- 유전형 분석으로 확인된 PH1 진단
- 프로토콜에 정의된 24시간 소변 옥살레이트 배설
- eGFR ≥ 40mL/분, 1.73m2 BSA로 정규화됨
- 성인을 위한 서면 동의서(18세 이상 또는 현지 규제 요건에 따름) 청소년(12~
제외 기준:
- 신장 및/또는 간 이식 이전
- 등록 전 30일 이내에 시험용 약물 투여와 관련된 임상 연구에 참여
- 스크리닝 또는 등록 당시의 임신 또는 수유
- 가임 여성은 임신 테스트 결과가 음성이어야 하고 모유 수유를 할 수 없으며 피임법을 사용할 의향이 있어야 합니다.
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 또는 B형 간염 바이러스 또는 C형 간염 바이러스의 활동성 감염 병력이 있는 환자
- 중등도에서 중증의 간 손상
- 간 기능 검사 이상: ALT(알라닌 아미노전이효소) 및/또는 AST(아스파르테이트 아미노전이효소) > 정상 상한치(ULN)의 2배
- 리포솜 제품에 대한 심각한 반응 또는 지질 제품에 대한 알려진 과민증의 병력.
- 필요한 연구 샘플을 수집하거나 연구 절차를 따를 수 없음
- 임상적으로 심각한 건강 문제 없음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 건강한 자원봉사자
|
DCR-PH1 IV 주입
|
|
실험적: PH 환자
|
DCR-PH1 IV 주입
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
부작용(AE)을 경험한 피험자의 비율로 평가한 DCR-PH1의 안전성
기간: 29일까지
|
29일까지
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
DCR-PH1의 약동학(PK) 프로필 - Cmax
기간: 29일까지
|
29일까지
|
|
DCR-PH1의 약동학(PK) 프로필 - tmax
기간: 29일까지
|
29일까지
|
|
DCR-PH1의 약동학(PK) 프로필 - AUC
기간: 29일까지
|
29일까지
|
|
DCR-PH1 - t½의 약동학(PK) 프로필
기간: 29일까지
|
29일까지
|
|
혈장 글리콜레이트 수준에 대한 DCR-PH1의 효과
기간: 29일까지
|
29일까지
|
|
소변 글리콜레이트 수치에 대한 DCR-PH1의 효과
기간: 29일까지
|
29일까지
|
|
DCR-PH1이 혈장 옥살산염 수치에 미치는 영향
기간: 29일까지
|
29일까지
|
|
소변 옥살레이트 수치에 대한 DCR-PH1의 효과
기간: 29일까지
|
29일까지
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Martin-Higueras C, Luis-Lima S, Salido E. Glycolate Oxidase Is a Safe and Efficient Target for Substrate Reduction Therapy in a Mouse Model of Primary Hyperoxaluria Type I. Mol Ther. 2016 Apr;24(4):719-25. doi: 10.1038/mt.2015.224. Epub 2015 Dec 22.
- Milliner DS. siRNA Therapeutics for Primary Hyperoxaluria: A Beginning. Mol Ther. 2016 Apr;24(4):666-7. doi: 10.1038/mt.2016.50. No abstract available.
- Dutta C, Avitahl-Curtis N, Pursell N, Larsson Cohen M, Holmes B, Diwanji R, Zhou W, Apponi L, Koser M, Ying B, Chen D, Shui X, Saxena U, Cyr WA, Shah A, Nazef N, Wang W, Abrams M, Dudek H, Salido E, Brown BD, Lai C. Inhibition of Glycolate Oxidase With Dicer-substrate siRNA Reduces Calcium Oxalate Deposition in a Mouse Model of Primary Hyperoxaluria Type 1. Mol Ther. 2016 Apr;24(4):770-8. doi: 10.1038/mt.2016.4. Epub 2016 Jan 13.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 5월 13일
기본 완료 (실제)
2016년 10월 14일
연구 완료 (실제)
2016년 10월 14일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 5월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 6월 6일
처음 게시됨 (추정)
2016년 6월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 10월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 10월 1일
마지막으로 확인됨
2017년 12월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
원발성 고산소뇨증 1형에 대한 임상 시험
-
Rhythm Pharmaceuticals, Inc.완전한Pro-opiomelanocortin(POMC), Proprotein Convertase Subtilisin/Kexin Type 1(PCSK1) 및 Leptin 수용체(LepR) 유전자 돌연변이미국, 이스라엘, 캐나다, 독일, 그리스, 이탈리아, 포르투갈
위약에 대한 임상 시험
-
AJU Pharm Co., Ltd.OM Pharma SA모병
-
University Hospital, Strasbourg, France모집하지 않고 적극적으로