Kystisen fibroosin potilaiden uusien hoitomuotojen vasteen sijaismerkit (BIO-CFTR)
perjantai 8. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Isabelle Sermet-Gaudelus, Hôpital Necker-Enfants Malades
Kystisen fibroosin yksilöllinen hoito: vastemerkkien määrittäminen
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää, mikä biologinen markkeri tai biologisten markkerien yhdistelmä ennustaa parhaiten kystistä fibroosia sairastavien potilaiden kliinisen vasteen CFTR-modulaattoreille.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus perustuu hypoteesiin, että kystistä fibroosia sairastavien potilaiden kliininen vaste CFTR-modulaattoreille korreloi in vitro -vasteiden kanssa näille potilaista peräisin oleville epiteelisolujen lääkkeille, CFTR-riippuvaisen kloridierityksen perusteella.
Epiteelisolut ovat peräisin joko nenän tai peräsuolen epiteelistä, ja ne koostuvat sekä viljellyistä soluista että organoideista.
Testattavat lääkkeet ovat Ivacaftor tai Lumacaftor/Ivacaftor potilaan hoidon mukaan.
Näiden määritysten tuloksia verrataan hoitovasteeseen 6 ja 12 kuukauden kohdalla, arvioituna kliinisen vasteen ja CFTR-toiminnan in vivo -määrityksen perusteella.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
75
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Isabelle Sermet, MD, PhD
- Puhelinnumero: 33 1 44 49 48 87
- Sähköposti: isabelle.sermet@aphp.fr
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Jean-Louis Pérignon, MD, PhD
- Sähköposti: jean-louis.perignon@aphp.fr
Opiskelupaikat
-
-
-
Paris, Ranska, 75014
- Rekrytointi
- Necker Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- SERMET Isabelle, Professor
- Puhelinnumero: 01 44 49 48 87
- Sähköposti: isabelle.sermet@nck.aphp.fr
-
Ottaa yhteyttä:
- LE Bourgeois Muriel, MD
- Puhelinnumero: 01 44 49 48 87
- Sähköposti: isabelle.sermet@nck.aphp.fr
-
Päätutkija:
- SERMET Isabelle, Professor
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kystistä fibroosia sairastavat potilaat, joita hoidetaan CFTR-modulaattoreilla (Ivacaftor tai liitto Ivacaftor-Lumacaftor)
- Kystinen fibroosi potilaat, joita ei ole hoidettu CFTR-modulaattoreilla
- Potilaat, joilla on epäilty kystistä fibroosia, mutta jotka on suljettu pois fysiologisilla ja geneettisillä tutkimuksilla
Poissulkemiskriteerit:
- raskaana oleville tai imettäville naisille
- vasta-aihe nenäpyyhkäisyyn
- peräsuolen biopsian vasta-aihe
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Perustiede
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: Kystinen fibroosi, hoidettu
Kystistä fibroosia sairastavat potilaat, joita hoitaa joko Ivacaftor tai Ivacaftor-Lumacaftor -yhdistys
|
Nenän epiteelisolut saadaan nenäpyyhkäisyillä kolmen haaran potilailta; suoliston epiteelisoluja saadaan peräsuolen biopsialla vain potilailta, joita hoidetaan CFTR-modulaattoreilla.
|
|
Muut: Kystinen fibroosi, hoitamaton
Kystistä fibroosia sairastavat potilaat, joita ei hoideta CFTR-modulaattorilla
|
Nenän epiteelisolut saadaan nenäpyyhkäisyillä kolmen haaran potilailta; suoliston epiteelisoluja saadaan peräsuolen biopsialla vain potilailta, joita hoidetaan CFTR-modulaattoreilla.
|
|
Muut: Ei-kystinen fibroosi
Potilaat, joilla on epäilty kystistä fibroosia, mutta jotka on suljettu pois fysiologisilla ja geneettisillä tutkimuksilla
|
Nenän epiteelisolut saadaan nenäpyyhkäisyillä kolmen haaran potilailta; suoliston epiteelisoluja saadaan peräsuolen biopsialla vain potilailta, joita hoidetaan CFTR-modulaattoreilla.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa
Aikaikkuna: aloitus, 7 päivää, 1 kuukausi, 6 kuukautta, 1 vuosi ja 6 kuukauden välein
|
Hengitystoiminnan testi
|
aloitus, 7 päivää, 1 kuukausi, 6 kuukautta, 1 vuosi ja 6 kuukauden välein
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Pakotettu elintärkeä kapasiteetti
Aikaikkuna: aloitus, 7 päivää, 1 kuukausi, 6 kuukautta, 1 vuosi ja 6 kuukauden välein
|
Hengitystoiminnan testi
|
aloitus, 7 päivää, 1 kuukausi, 6 kuukautta, 1 vuosi ja 6 kuukauden välein
|
|
Pakotettu uloshengitysvirtaus 25-75
Aikaikkuna: aloitus, 7 päivää, 1 kuukausi, 6 kuukautta, 1 vuosi ja 6 kuukauden välein
|
Hengitystoiminnan testi
|
aloitus, 7 päivää, 1 kuukausi, 6 kuukautta, 1 vuosi ja 6 kuukauden välein
|
|
Jäännöstilavuus
Aikaikkuna: aloitus, 7 päivää, 1 kuukausi, 6 kuukautta, 1 vuosi ja 6 kuukauden välein
|
Hengitystoiminnan testi
|
aloitus, 7 päivää, 1 kuukausi, 6 kuukautta, 1 vuosi ja 6 kuukauden välein
|
|
elastaasi ysköksessä
Aikaikkuna: aloitus, 7 päivää, 1 kuukausi, 6 kuukautta, 1 vuosi ja 6 kuukauden välein
|
elastaasiaktiivisuus UI/g ysköstä
|
aloitus, 7 päivää, 1 kuukausi, 6 kuukautta, 1 vuosi ja 6 kuukauden välein
|
|
kalprotektiini ysköksessä
Aikaikkuna: aloitus, 7 päivää, 1 kuukausi, 6 kuukautta, 1 vuosi ja 6 kuukauden välein
|
kalprotektiini µg/g ysköstä
|
aloitus, 7 päivää, 1 kuukausi, 6 kuukautta, 1 vuosi ja 6 kuukauden välein
|
|
IL-8 ysköksessä
Aikaikkuna: aloitus, 7 päivää, 1 kuukausi, 6 kuukautta, 1 vuosi ja 6 kuukauden välein
|
IL-8 µg/g ysköstä
|
aloitus, 7 päivää, 1 kuukausi, 6 kuukautta, 1 vuosi ja 6 kuukauden välein
|
|
Kalprotektiini veressä
Aikaikkuna: aloitus, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta ja 6 kuukauden välein
|
kalprotektiini µg/ml verta
|
aloitus, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta ja 6 kuukauden välein
|
|
IL-8 veressä
Aikaikkuna: aloitus, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta ja 6 kuukauden välein
|
IL-8 µg/ml verta
|
aloitus, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta ja 6 kuukauden välein
|
|
tuumorinekroositekijä ysköksessä
Aikaikkuna: aloitus, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta ja 6 kuukauden välein
|
tuumorinekroositekijä µg/g ysköstä
|
aloitus, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta ja 6 kuukauden välein
|
|
maksan toimintakoe veressä
Aikaikkuna: aloitus, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta ja 6 kuukauden välein
|
seerumin glutamaattioksaloasetaattitransaminaasi ui/ml
|
aloitus, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta ja 6 kuukauden välein
|
|
maksan toimintakoe/SGPT veressä
Aikaikkuna: aloitus, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta ja 6 kuukauden välein
|
seerumin glutamaattipyruvaattitransaminaasi ui/ml
|
aloitus, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta ja 6 kuukauden välein
|
|
maksan toimintakoe / bilirubiini veressä
Aikaikkuna: aloitus, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta ja 6 kuukauden välein
|
Bilirubiini mg/ml
|
aloitus, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta ja 6 kuukauden välein
|
|
maksan toimintakoe, gammaGT veressä
Aikaikkuna: aloitus, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta ja 6 kuukauden välein
|
GammaGT käyttöliittymässä/ml
|
aloitus, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta ja 6 kuukauden välein
|
|
kreatiinifosfokinaasi veressä
Aikaikkuna: aloitus, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta ja 6 kuukauden välein
|
CPK mg/ml
|
aloitus, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta ja 6 kuukauden välein
|
|
Amylaasi veressä
Aikaikkuna: aloitus, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta ja 6 kuukauden välein
|
amylaasi mg/ml
|
aloitus, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta ja 6 kuukauden välein
|
|
Impedanssimetria
Aikaikkuna: aloitus, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta ja 6 kuukauden välein
|
kehon koostumuksen ambulatorinen mittaus
|
aloitus, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta ja 6 kuukauden välein
|
|
Dynamometria
Aikaikkuna: aloitus, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta ja 6 kuukauden välein
|
nelipäisen reisilihaksen voiman mittaaminen ambulatorisesti
|
aloitus, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta ja 6 kuukauden välein
|
|
Hikoilutesti
Aikaikkuna: aloitus, 1 kuukausi
|
kloridipitoisuus hiessä
|
aloitus, 1 kuukausi
|
|
hien metabolomiikka
Aikaikkuna: aloitus, 7 päivää, 1 kuukausi, 6 kuukautta, 1 vuosi ja 6 kuukauden välein
|
hien metaboliittien mittaaminen
|
aloitus, 7 päivää, 1 kuukausi, 6 kuukautta, 1 vuosi ja 6 kuukauden välein
|
|
uloshengityksen proteomiikka
Aikaikkuna: aloitus, 7 päivää, 1 kuukausi, 6 kuukautta, 1 vuosi ja 6 kuukauden välein
|
proteiinien mittaaminen uloshengitetystä ilmasta
|
aloitus, 7 päivää, 1 kuukausi, 6 kuukautta, 1 vuosi ja 6 kuukauden välein
|
|
ysköksen keuhkoputkien mikro-organismien kolonisaatio
Aikaikkuna: aloitus, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta ja 6 kuukauden välein
|
bakteerien, sienten ja virusten kolonisaatio
|
aloitus, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta ja 6 kuukauden välein
|
|
osteodensitometria
Aikaikkuna: aloitus, 1 vuosi ja joka vuosi
|
Luun mineralisaatio kehon koostumus
|
aloitus, 1 vuosi ja joka vuosi
|
|
glykeeminen Holter
Aikaikkuna: aloitus, 1 vuosi ja joka vuosi
|
glykemian seuranta
|
aloitus, 1 vuosi ja joka vuosi
|
|
protonitiheyden rasvafraktio
Aikaikkuna: hoidon aloitus, 1 vuosi
|
magneettiresonanssi Haiman kuvantaminen
|
hoidon aloitus, 1 vuosi
|
|
CFTR-aktiivisuus nenäsoluissa/kloridi
Aikaikkuna: hoidon aloittamista ja toistamista, jos soluviljely epäonnistuu
|
Kloridin kuljetus primaarisissa nenäsoluviljelmissä, jotka on saatu nenäharjalla ja tutkimuksella Ussing-kammiossa (µA/cm2)
|
hoidon aloittamista ja toistamista, jos soluviljely epäonnistuu
|
|
CFTR-aktiivisuus nenäsoluissa/bikarbonaatissa
Aikaikkuna: hoidon aloittamista ja toistamista, jos soluviljely epäonnistuu
|
Bikarbonaatin kuljetus primaarisissa nenäsoluviljelmissä, jotka on saatu nenäharjalla ja tutkimuksella Ussing-kammiossa (µA/cm2)
|
hoidon aloittamista ja toistamista, jos soluviljely epäonnistuu
|
|
CFTR-aktiivisuus suoliston epiteelissä/kloridissa
Aikaikkuna: hoidon aloittaminen ja soluviljelyn epäonnistumisen toistuminen
|
Kloridin kuljetus suoliston primaariviljelmässä ja tutkimus Ussing-kammiossa (µA/cm2)
|
hoidon aloittaminen ja soluviljelyn epäonnistumisen toistuminen
|
|
CFTR-aktiivisuus suoliston epiteelissä/bikarbonaatissa
Aikaikkuna: hoidon aloittaminen ja soluviljelyn epäonnistumisen toistuminen
|
Bikarbonaatin kuljetus suoliston primaariviljelmässä ja tutkimus Ussing-kammiossa (µA/cm2)
|
hoidon aloittaminen ja soluviljelyn epäonnistumisen toistuminen
|
|
hien haihdutusmitta
Aikaikkuna: aloitus ja 1 kuukausi
|
ihonalaisen injektion jälkeisen bet-adrenergisen stimulaation aiheuttaman hien määrä
|
aloitus ja 1 kuukausi
|
|
Elasto MRI
Aikaikkuna: aloitus ja 1 vuosi
|
maksafibroosin mittaus MRI:llä
|
aloitus ja 1 vuosi
|
|
Keuhkojen puhdistumaindeksi
Aikaikkuna: aloitus, 6 kuukautta, 1 vuosi ja 6 kuukauden välein
|
Keuhkojen kyky huuhdella puhdasta happea,
|
aloitus, 6 kuukautta, 1 vuosi ja 6 kuukauden välein
|
|
proteomiikkaa veressä
Aikaikkuna: aloitus, 7 päivää, 1 kuukausi, 6 kuukautta, 1 vuosi ja joka vuosi
|
veren proteiinien mittaaminen
|
aloitus, 7 päivää, 1 kuukausi, 6 kuukautta, 1 vuosi ja joka vuosi
|
|
metabolomiikka veressä
Aikaikkuna: aloitus, 7 päivää, 1 kuukausi, 6 kuukautta, 1 vuosi ja joka vuosi
|
veren metaboliittien mittaaminen
|
aloitus, 7 päivää, 1 kuukausi, 6 kuukautta, 1 vuosi ja joka vuosi
|
|
proteominen virtsassa
Aikaikkuna: aloitus, 7 päivää, 1 kuukausi, 6 kuukautta, 1 vuosi ja joka vuosi
|
veren proteiinien mittaaminen
|
aloitus, 7 päivää, 1 kuukausi, 6 kuukautta, 1 vuosi ja joka vuosi
|
|
Uloshengitetyn ilman koostumus
Aikaikkuna: aloitus, 7 päivää, 1 kuukausi, 6 kuukautta, 1 vuosi ja joka vuosi
|
Haihtuvat orgaaniset yhdisteet uloshengitetyssä ilmassa
|
aloitus, 7 päivää, 1 kuukausi, 6 kuukautta, 1 vuosi ja joka vuosi
|
|
hien proteomiikkaa
Aikaikkuna: aloitus, 7 päivää, 1 kuukausi, 6 kuukautta, 1 vuosi ja 6 kuukauden välein
|
proteiinien mittaaminen hiessä
|
aloitus, 7 päivää, 1 kuukausi, 6 kuukautta, 1 vuosi ja 6 kuukauden välein
|
|
Keuhkojen MRI
Aikaikkuna: 1 vuoden kuluttua ja joka vuosi
|
Keuhkojen kuvantamisen arviointi: bronkiektaasien lukumäärä, limatulppien määrä
|
1 vuoden kuluttua ja joka vuosi
|
|
ulosteen elastaasi
Aikaikkuna: 6 kuukauden kuluttua ja joka vuosi
|
elastaasi ulosteet µg/g ulostetta
|
6 kuukauden kuluttua ja joka vuosi
|
|
ulosteen kalprotektiini
Aikaikkuna: 6 kuukauden kuluttua ja joka vuosi
|
kalprotektiini, pitoisuus ulosteessa µg/g
|
6 kuukauden kuluttua ja joka vuosi
|
|
Rintakehän CT-skannaus
Aikaikkuna: aloitus, 3 vuotta ja 5 vuotta
|
Keuhkojen kuvantaminen: % verrattuna normaaliin keuhkojen parenchumaan, johon liittyy keuhkoputkentulehdus, hengitysteiden seinämän paksuuntuminen, limatulppa, ilmalukko
|
aloitus, 3 vuotta ja 5 vuotta
|
|
vatsan ultraäänitutkimus
Aikaikkuna: hoidon aloitus, 1 vuosi ja joka vuosi
|
maksan hyperechogeenisyyden, fibroosin esiintyminen radiologin arvioimana
|
hoidon aloitus, 1 vuosi ja joka vuosi
|
|
potilaan elämänlaatua
Aikaikkuna: aloitus, 1 kuukausi, 6 kuukautta, 1 vuosi ja 6 kuukauden välein
|
Hoidon pistetoleranssi, hengitysteiden havaitseminen, ruoansulatuskanavan oireet, energia, kehonkuva "Kystisen fibroosin kyselylomakkeella" arvioituna paremmasta elämänlaadusta kertoo pistemäärän nousu.
Pienin arvo on 0, suurin on 100.
|
aloitus, 1 kuukausi, 6 kuukautta, 1 vuosi ja 6 kuukauden välein
|
|
metabolomiikka virtsassa
Aikaikkuna: aloitus, 7 päivää, 1 kuukausi, 6 kuukautta, 1 vuosi ja joka vuosi
|
Metaboliittien mittaaminen virtsassa
|
aloitus, 7 päivää, 1 kuukausi, 6 kuukautta, 1 vuosi ja joka vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Aleksander Edelman, phD, APHP
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Wainwright CE, Elborn JS, Ramsey BW, Marigowda G, Huang X, Cipolli M, Colombo C, Davies JC, De Boeck K, Flume PA, Konstan MW, McColley SA, McCoy K, McKone EF, Munck A, Ratjen F, Rowe SM, Waltz D, Boyle MP; TRAFFIC Study Group; TRANSPORT Study Group. Lumacaftor-Ivacaftor in Patients with Cystic Fibrosis Homozygous for Phe508del CFTR. N Engl J Med. 2015 Jul 16;373(3):220-31. doi: 10.1056/NEJMoa1409547. Epub 2015 May 17.
- Ramsey BW, Davies J, McElvaney NG, Tullis E, Bell SC, Drevinek P, Griese M, McKone EF, Wainwright CE, Konstan MW, Moss R, Ratjen F, Sermet-Gaudelus I, Rowe SM, Dong Q, Rodriguez S, Yen K, Ordonez C, Elborn JS; VX08-770-102 Study Group. A CFTR potentiator in patients with cystic fibrosis and the G551D mutation. N Engl J Med. 2011 Nov 3;365(18):1663-72. doi: 10.1056/NEJMoa1105185.
- Graeber SY, Hug MJ, Sommerburg O, Hirtz S, Hentschel J, Heinzmann A, Dopfer C, Schulz A, Mainz JG, Tummler B, Mall MA. Intestinal Current Measurements Detect Activation of Mutant CFTR in Patients with Cystic Fibrosis with the G551D Mutation Treated with Ivacaftor. Am J Respir Crit Care Med. 2015 Nov 15;192(10):1252-5. doi: 10.1164/rccm.201507-1271LE. No abstract available.
- Quittner A, Suthoff E, Rendas-Baum R, Bayliss MS, Sermet-Gaudelus I, Castiglione B, Vera-Llonch M. Effect of ivacaftor treatment in patients with cystic fibrosis and the G551D-CFTR mutation: patient-reported outcomes in the STRIVE randomized, controlled trial. Health Qual Life Outcomes. 2015 Jul 2;13:93. doi: 10.1186/s12955-015-0293-6.
- De Boeck K, Munck A, Walker S, Faro A, Hiatt P, Gilmartin G, Higgins M. Efficacy and safety of ivacaftor in patients with cystic fibrosis and a non-G551D gating mutation. J Cyst Fibros. 2014 Dec;13(6):674-80. doi: 10.1016/j.jcf.2014.09.005. Epub 2014 Sep 26.
- Boyle MP, Bell SC, Konstan MW, McColley SA, Rowe SM, Rietschel E, Huang X, Waltz D, Patel NR, Rodman D; VX09-809-102 study group. A CFTR corrector (lumacaftor) and a CFTR potentiator (ivacaftor) for treatment of patients with cystic fibrosis who have a phe508del CFTR mutation: a phase 2 randomised controlled trial. Lancet Respir Med. 2014 Jul;2(7):527-38. doi: 10.1016/S2213-2600(14)70132-8. Epub 2014 Jun 24.
- De Boeck K, Kent L, Davies J, Derichs N, Amaral M, Rowe SM, Middleton P, de Jonge H, Bronsveld I, Wilschanski M, Melotti P, Danner-Boucher I, Boerner S, Fajac I, Southern K, de Nooijer RA, Bot A, de Rijke Y, de Wachter E, Leal T, Vermeulen F, Hug MJ, Rault G, Nguyen-Khoa T, Barreto C, Proesmans M, Sermet-Gaudelus I; European Cystic Fibrosis Society Clinical Trial Network Standardisation Committee. CFTR biomarkers: time for promotion to surrogate end-point. Eur Respir J. 2013 Jan;41(1):203-16. doi: 10.1183/09031936.00057512. Epub 2012 Aug 9.
- Dekkers JF, Wiegerinck CL, de Jonge HR, Bronsveld I, Janssens HM, de Winter-de Groot KM, Brandsma AM, de Jong NW, Bijvelds MJ, Scholte BJ, Nieuwenhuis EE, van den Brink S, Clevers H, van der Ent CK, Middendorp S, Beekman JM. A functional CFTR assay using primary cystic fibrosis intestinal organoids. Nat Med. 2013 Jul;19(7):939-45. doi: 10.1038/nm.3201. Epub 2013 Jun 2.
- Pranke I, Hatton A, Masson A, Flament T, Le Bourgeois M, Chedevergne F, Bailly C, Urbach V, Hinzpeter A, Edelman A, Sermet-Gaudelus I. Might Brushed Nasal Cells Be a Surrogate for CFTR Modulator Clinical Response? Am J Respir Crit Care Med. 2019 Jan 1;199(1):123-126. doi: 10.1164/rccm.201808-1436LE. No abstract available.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Sunnuntai 1. toukokuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 1. lokakuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 11. marraskuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 11. marraskuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Keskiviikko 16. marraskuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 12. maaliskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 8. maaliskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. maaliskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ABCF-2016-01
- 2016-A00309-42 (Muu tunniste: ANSM, French national agency for drug safety)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Valmis