Hydroksiurea päivystyshuoneessa vähentämään kipua sirppisolukriisissä (HELPS)
Protokolla hydroksiurean antamiseksi tuskallisen vaso-okklusiivisen kriisin aikana sirppisoluanemiassa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Sirppisoluanemia (SCA) on perinnöllinen hemoglobinopatia; taudin komplikaatioita ovat pernan suureneminen, akuutti rintakehän oireyhtymä, keuhkoverenpainetauti, aivohalvaus ja useiden elinten kumulatiiviset vauriot sekä kivuliaita vaso-okklusiivisia kriisejä (VOC). Brasiliassa syntyy vuosittain noin 3 500 DF:ää sairastavaa lasta, ja sirppisolutautia (DF) sairastavien henkilöiden lukumäärän maassa arvioidaan olevan 25 000–30 000 (ANVISA 2012; BRASILIA, 2012).
Hydroksiurea (HU tai hydroksikarbamidi) on ainoa lääke, jonka amerikkalainen FDA on tähän mennessä hyväksynyt käytettäväksi aikuisilla, joilla on sirppisolusairaus. Lääke muokkaa sairausprosessia parantaen hematologisia parametreja ja potilaiden sairaalahoitoaikaa sekä vaso-okklusiivisten kriisien esiintymistiheyttä. Kroonisen käytön aikana todistettujen vaikutusten lisäksi kokeelliset tiedot osoittavat, että HU:lla on välittömiä anti-inflammatorisia vaikutuksia.
Kroonisen käytön aikana todistettujen vaikutusten lisäksi kokeelliset tiedot osoittavat, että HU:lla on välittömiä anti-inflammatorisia vaikutuksia. Tässä tutkimuksessa tutkitaan turvallisuutta, siedettävyyttä ja mahdollisuutta käyttää jopa kolmea päivittäistä 30-40 mg/kg HU:n (päivittäin) annosta VOC:n vuoksi sairaalahoidossa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasilia
- Rekrytointi
- Hemorio
-
Ottaa yhteyttä:
- Thais Oliveira, B.Sc.
- Puhelinnumero: 2212 +55 (21) 2505-0750
- Sähköposti: cdi@hemorio.rj.gov.br
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vahvistettu diagnoosi homotsygoottisesta sirppisoluanemiasta (HbSS).
- Sairaalahoito komplisoitumattoman vaso-okklusiivisen kriisin alkamisen vuoksi (kipuasteikolla ≥ 6 viimeisen 24 tunnin aikana), vahvistettu kliinisellä arvioinnilla.
- Dokumentoitu ja kirjallinen tietoinen suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Vahvistettu tai epäilty raskaus.
- Kivuliaan kriisin alkaminen > 72h.
- Verensiirto viimeisen 8 viikon aikana.
- Pääsy päivystykseen viimeisen 4 viikon kivun vuoksi.
- Neutrofiilien määrä <2,5 x 109/l tai verihiutaleiden määrä <95,0 x 109/l tai Hb <4,5 g/dl
- Paino <38 kg tai> 95 kg.
- Yli 8 tunnin aikaväli keskustaan saapumisesta.
- Ei suostumus tutkimukseen osallistumiseen.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Ei väliintuloa: Kontrolli (ei hydroksiureaa)
VOC-potilaita hoidetaan keskuksen tavanomaisen käytännön ja analgesiaprotokollan mukaisesti.
|
|
|
Kokeellinen: Hydroksiurea
VOC-potilaat saavat enintään kolme päivittäistä annosta 30-40 mg/kg hydroksiureaa.
|
Potilaat, jotka on viety sairaalaan komplisoitumattoman kipukriisin vuoksi, jonka kipuasteikko on ≥ 6 viimeisen 24 tunnin aikana, saavat annoksen 30-40 mg/kg hydroksiureaa.
Tämä sama hydroksiurea-annos toistetaan 24 tunnin ja 48 tunnin kuluttua ensimmäisestä hydroksiurea-annoksesta annossuspensiolla, jos potilas kotiutetaan 48 tunnin kuluessa.
Potilaat saavat myös keskuksen tavanomaisen käytännön ja analgesiaprotokollan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia
Aikaikkuna: enintään 15 päivää viimeisen annoksen jälkeen
|
CTCAE:n version 4.03 mukaan
|
enintään 15 päivää viimeisen annoksen jälkeen
|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden hoitoon liittyvät laboratorioarvot ovat muuttuneet
Aikaikkuna: enintään 15 päivää viimeisen annoksen jälkeen
|
enintään 15 päivää viimeisen annoksen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aikaa sairaalasta lähtöön
Aikaikkuna: Keskimääräinen, jopa 7 päivää maahantulon jälkeen
|
Keskimääräinen, jopa 7 päivää maahantulon jälkeen
|
|
|
Opioidien kokonaiskäyttö (mg IV morfiinia)
Aikaikkuna: Tutkimukseen osallistumisesta sairaalasta kotiutumiseen (keskimäärin, enintään 7 päivää vastaanoton jälkeen)
|
Tutkimukseen osallistumisesta sairaalasta kotiutumiseen (keskimäärin, enintään 7 päivää vastaanoton jälkeen)
|
|
|
Kipupisteet
Aikaikkuna: Saapumisesta sairaalasta kotiutumiseen (keskimäärin, enintään 7 päivää vastaanoton jälkeen)
|
Numeerinen kipupistemäärä (0-10; 0 = ei kipua, 10 = pahin kipu)
|
Saapumisesta sairaalasta kotiutumiseen (keskimäärin, enintään 7 päivää vastaanoton jälkeen)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hematologiset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Anemia, hemolyyttinen, synnynnäinen
- Anemia, hemolyyttinen
- Hemoglobinopatiat
- Anemia
- Anemia, sirppisolu
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Nukleiinihapposynteesin estäjät
- Entsyymin estäjät
- Antineoplastiset aineet
- Sickling-aineet
- Hydroksiurea
Muut tutkimustunnusnumerot
- Hemorio 397/16
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .