Laajennustutkimus, jossa arvioidaan AGT-181:n pitkäaikaista turvallisuutta ja aktiivisuutta lapsilla, joilla on MPS I
maanantai 13. maaliskuuta 2023 päivittänyt: ArmaGen, Inc
Laajennustutkimus, jossa arvioitiin AGT-181:n pitkäaikaista turvallisuutta ja aktiivisuutta potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi I, jotka osallistuivat aiemmin AGT-181:n tutkimuksiin
AGT-181 on alfa-L-iduronidaasia sisältävä fuusioproteiini, joka on tarkoitettu kuljettamaan entsyymiä perifeerisesti ja aivoihin, kun sitä annetaan suonensisäisesti.
Tämä on AGT-181:n pitkäaikainen turvallisuus- ja siedettävyystutkimus MPS I -potilailla, jotka suorittivat edellisen 26 viikkoa kestäneen tutkimuksen, AGT-181-101. Lisäksi kerätään tietoa tutkimuslääkkeen biologisesta aktiivisuudesta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
AGT-181-101E on AGT-181:n turvallisuus- ja siedettävyystutkimus MPS I -potilailla, jotka suorittivat edellisen 26 viikkoa kestäneen tutkimuksen, AGT-181-101.
Tutkimuslääkkeen biologisesta aktiivisuudesta kerätään tietoa sekä pitkittäistä turvallisuustietoa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
19
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
RS
-
Porto Alegre, RS, Brasilia, 90035-903
- HCPA - Hospital das Clinicas de Porto Alegre
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 2 vuotta tai vanhempi (ja alle 18)
- Hänen on oltava aiemmin ilmoittautunut tutkimukseen AGT-181-101
- Kirjallinen suostumus ja suostumus tarpeen mukaan
- Naispotilaat eivät saa olla raskaana, halukkaita käyttämään asianmukaisia ehkäisymenetelmiä ja käymään raskaustestissä tutkimuksen aikana
Poissulkemiskriteerit:
- Kieltäytyminen suorittamasta kaikkia arvioita
- Raskaana oleva tai imettävä
- Sai tutkimuslääkkeen vuoden sisällä ennen tutkimukseen ilmoittautumista
- Terveystila tai lieventävä seikka, joka voi tutkijan mielestä häiritä tutkimuksen noudattamista
- Kliinisesti merkittävä selkäytimen kompressio tai merkkejä kohdunkaulan epävakaudesta (esim. odotetaan vaativan puuttumista tutkimukseen osallistumisen aikana)
- On kehittänyt kliinisesti merkittäviä yliherkkyys-/anafylaktoidisia reaktioita AGT-181:lle
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: AGT-181
Ihmisen insuliinireseptorin monoklonaalinen vasta-aine-ihmisen alfa-L-iduronidaasi (HIRMAb-IDUA) -fuusioproteiini
|
Ihmisen insuliinireseptorin monoklonaalinen vasta-aine-ihmisen alfa-L-iduronidaasi (HIRMAb-IDUA) -fuusioproteiini
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
haittavaikutuksia saaneiden potilaiden lukumäärä turvallisuuden ja siedettävyyden mittana
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Haittavaikutusten ilmaantuvuus ja esiintyvyys
|
24 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Virtsan glykosaminoglykaanien kokonaismäärä (GAG)
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Muutos virtsan glykosaminoglykaanien kokonaismäärässä (GAG)
|
24 kuukautta
|
|
Virtsan heparaanisulfaatti ja dermataanisulfaatti
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Muutos virtsan heparaanisulfaatissa ja dermataanisulfaatissa
|
24 kuukautta
|
|
Plasman heparaanisulfaatti ja dermataanisulfaatti
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Muutos plasman heparaanisulfaatissa ja dermataanisulfaatissa
|
24 kuukautta
|
|
CSF-heparaanisulfaatti ja dermataanisulfaatti
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Muutos CSF-heparaanisulfaatissa ja dermataanisulfaatissa
|
24 kuukautta
|
|
maksan ja/tai pernan tilavuus
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Muutos maksan ja/tai pernan tilavuudessa mitattuna magneettikuvauksella
|
24 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Patrice P Rioux, MD PhD, ArmaGen, Inc
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Lauantai 1. lokakuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. helmikuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. helmikuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 27. helmikuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 6. maaliskuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 15. maaliskuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 13. maaliskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- AGT-181-101E
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .