Uitbreidingsonderzoek ter evaluatie van de veiligheid en activiteit van AGT-181 op lange termijn bij kinderen met MPS I
13 maart 2023 bijgewerkt door: ArmaGen, Inc
Een uitbreidingsonderzoek ter evaluatie van de veiligheid en activiteit van AGT-181 op lange termijn bij patiënten met mucopolysaccharidose I die eerder deelnamen aan onderzoeken met AGT-181
AGT-181 is een fusie-eiwit dat alfa-L-iduronidase bevat en dat bedoeld is om het enzym perifeer en aan de hersenen af te geven wanneer het intraveneus wordt toegediend.
Dit is een veiligheids- en verdraagbaarheidsonderzoek op lange termijn van AGT-181 bij patiënten met MPS I die het vorige 26 weken durende onderzoek, AGT-181-101, voltooiden. Er zal ook informatie worden verzameld over de biologische activiteit van het onderzoeksgeneesmiddel.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
AGT-181-101E is een veiligheids- en verdraagbaarheidsstudie van AGT-181 bij patiënten met MPS I die de vorige 26 weken durende studie, AGT-181-101, voltooiden.
Informatie over de biologische activiteit van het onderzoeksgeneesmiddel zal worden verzameld, evenals longitudinale veiligheidsinformatie.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
19
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
RS
-
Porto Alegre, RS, Brazilië, 90035-903
- HCPA - Hospital das Clinicas de Porto Alegre
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- 2 jaar of ouder (en jonger dan 18)
- Moet eerder zijn ingeschreven in studie AGT-181-101
- Schriftelijke toestemming en toestemming zoals vereist
- Vrouwelijke patiënten mogen niet zwanger zijn, bereid zijn om geschikte anticonceptiemethodes te gebruiken en zwangerschapstesten ondergaan tijdens het onderzoek
Uitsluitingscriteria:
- Weigering om alle beoordelingen af te ronden
- Zwanger of borstvoeding gevend
- Onderzoeksgeneesmiddel ontvangen binnen 1 jaar voorafgaand aan inschrijving voor de studie
- Medische aandoening of verzachtende omstandigheid die, naar de mening van de onderzoeker, de naleving van de studie kan verstoren
- Klinisch significante compressie van het ruggenmerg of bewijs van cervicale instabiliteit (d.w.z. verwacht dat interventie nodig is tijdens studiedeelname)
- Heeft klinisch relevante overgevoeligheids-/anafylactoïde reacties op AGT-181 ontwikkeld
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: AGT-181
Menselijke insulinereceptor Monoklonaal antilichaam-humaan alfa-L-iduronidase (HIRMAb-IDUA) fusie-eiwit
|
Humane insulinereceptor monoklonaal antilichaam-humaan alfa-L-iduronidase (HIRMAb-IDUA) fusie-eiwit
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
aantal patiënten met bijwerkingen als maatstaf voor veiligheid en verdraagbaarheid
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Incidentie en prevalentie van bijwerkingen
|
24 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Totale urinaire glycosaminoglycanen (GAG's)
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Verandering in totale urinaire glycosaminoglycanen (GAG's)
|
24 maanden
|
|
Urinair heparansulfaat en dermatansulfaat
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Verandering in urinair heparansulfaat en dermatansulfaat
|
24 maanden
|
|
Plasma heparaansulfaat en dermatansulfaat
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Verandering in plasma heparaansulfaat en dermataansulfaat
|
24 maanden
|
|
CSF heparaansulfaat en dermatansulfaat
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Verandering in CSF-heparansulfaat en dermatansulfaat
|
24 maanden
|
|
lever- en/of miltvolume
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Verandering in lever- en/of miltvolume gemeten met MRI
|
24 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Patrice P Rioux, MD PhD, ArmaGen, Inc
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 oktober 2016
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 februari 2018
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 februari 2018
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
27 februari 2017
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
1 maart 2017
Eerst geplaatst (Werkelijk)
6 maart 2017
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
15 maart 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
13 maart 2023
Laatst geverifieerd
1 maart 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- AGT-181-101E
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .