Étude d'extension évaluant l'innocuité et l'activité à long terme de l'AGT-181 chez les enfants atteints de MPS I
13 mars 2023 mis à jour par: ArmaGen, Inc
Une étude d'extension évaluant l'innocuité et l'activité à long terme de l'AGT-181 chez des patients atteints de mucopolysaccharidose I ayant déjà participé à des études sur l'AGT-181
L'AGT-181 est une protéine de fusion contenant de l'alpha-L-iduronidase qui est destinée à délivrer l'enzyme à la périphérie et au cerveau, lorsqu'elle est administrée par voie intraveineuse.
Il s'agit d'une étude d'innocuité et de tolérabilité à long terme de l'AGT-181 chez des patients atteints de MPS I qui ont terminé l'étude précédente de 26 semaines, l'AGT-181-101. Des informations sur l'activité biologique du médicament expérimental seront également recueillies.
Aperçu de l'étude
Description détaillée
AGT-181-101E est une étude d'innocuité et de tolérabilité de l'AGT-181 chez des patients atteints de MPS I qui ont terminé l'étude précédente de 26 semaines, AGT-181-101.
Des informations sur l'activité biologique du médicament expérimental seront recueillies ainsi que des informations longitudinales sur l'innocuité.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
19
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
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RS
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Porto Alegre, RS, Brésil, 90035-903
- HCPA - Hospital das Clinicas de Porto Alegre
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
2 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- 2 ans ou plus (et moins de 18 ans)
- Doit avoir été précédemment inscrit à l'étude AGT-181-101
- Consentement écrit et assentiment au besoin
- Les patientes ne doivent pas être enceintes, disposées à utiliser des méthodes de contraception appropriées et à subir des tests de grossesse pendant l'étude
Critère d'exclusion:
- Refus de terminer toutes les évaluations
- Enceinte ou allaitante
- A reçu un médicament expérimental dans l'année précédant l'inscription à l'étude
- Condition médicale ou circonstance atténuante qui, de l'avis de l'investigateur, peut interférer avec la conformité à l'étude
- Compression de la moelle épinière cliniquement significative ou signe d'instabilité cervicale (c.-à-d. devrait nécessiter une intervention pendant la participation à l'étude)
- A développé des réactions d'hypersensibilité/anaphylactoïdes cliniquement pertinentes à l'AGT-181
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: AGT-181
Protéine de fusion Human Insulin Receptor Monoclonal Antibody-Human alpha-L-iduronidase (HIRMAb-IDUA)
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Protéine de fusion de l'anticorps monoclonal du récepteur de l'insuline humaine et de l'alpha-L-iduronidase humaine (HIRMAb-IDUA)
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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nombre de patients présentant des événements indésirables comme mesure de la sécurité et de la tolérabilité
Délai: 24mois
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Incidence et prévalence des événements indésirables
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24mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Glycosaminoglycanes urinaires totaux (GAG)
Délai: 24mois
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Modification des glycosaminoglycanes urinaires totaux (GAG)
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24mois
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Sulfate d'héparane urinaire et sulfate de dermatane
Délai: 24mois
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Modification de l'héparane sulfate et du dermatane sulfate urinaires
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24mois
|
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Plasma sulfate d'héparane et sulfate de dermatane
Délai: 24mois
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Modification de l'héparane sulfate plasmatique et du dermatane sulfate
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24mois
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LCR héparane sulfate et dermatane sulfate
Délai: 24mois
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Modification de l'héparane sulfate et du dermatane sulfate dans le LCR
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24mois
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volume du foie et/ou de la rate
Délai: 24mois
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Modification du volume du foie et/ou de la rate mesuré par IRM
|
24mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Patrice P Rioux, MD PhD, ArmaGen, Inc
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 octobre 2016
Achèvement primaire (Réel)
1 février 2018
Achèvement de l'étude (Réel)
1 février 2018
Dates d'inscription aux études
Première soumission
27 février 2017
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
1 mars 2017
Première publication (Réel)
6 mars 2017
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
15 mars 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
13 mars 2023
Dernière vérification
1 mars 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- AGT-181-101E
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .