Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidelsesundersøgelse, der evaluerer langsigtet sikkerhed og aktivitet af AGT-181 hos børn med MPS I

13. marts 2023 opdateret af: ArmaGen, Inc

En udvidelsesundersøgelse, der evaluerer langsigtet sikkerhed og aktivitet af AGT-181 hos patienter med mucopolysaccharidosis I, der tidligere var indskrevet i undersøgelser med AGT-181

AGT-181 er et fusionsprotein indeholdende alfa-L-iduronidase, som er beregnet til at levere enzymet perifert og til hjernen, når det administreres intravenøst.

Dette er et langsigtet sikkerheds- og tolerabilitetsstudie af AGT-181 hos patienter med MPS I, som fuldførte det foregående 26-ugers studie, AGT-181-101. Der vil også blive indsamlet oplysninger om forsøgslægemidlets biologiske aktivitet.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

AGT-181-101E er et sikkerheds- og tolerabilitetsstudie af AGT-181 hos patienter med MPS I, som gennemførte det foregående 26-ugers studie, AGT-181-101. Oplysninger om forsøgslægemidlets biologiske aktivitet vil blive indsamlet såvel som longitudinelle sikkerhedsoplysninger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

19

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Brasilien
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brasilien, 90035-903
        • HCPA - Hospital das Clinicas de Porto Alegre

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • 2 år eller ældre (og under 18)
  • Skal tidligere have været tilmeldt studie AGT-181-101
  • Skriftligt samtykke og samtykke efter behov
  • Kvindelige patienter må ikke være gravide, villige til at bruge passende præventionsmetoder og gennemgå graviditetstest under undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  • Afvisning af at gennemføre alle vurderinger
  • Gravid eller ammende
  • Modtog forsøgslægemiddel inden for 1 år før studieindskrivning
  • Medicinsk tilstand eller formildende omstændighed, der efter investigatorens mening kan forstyrre undersøgelsens overholdelse
  • Klinisk signifikant rygmarvskompression eller tegn på cervikal ustabilitet (dvs. forventes at kræve intervention under undersøgelsesdeltagelsen)
  • Har udviklet klinisk relevante overfølsomhed/anafylaktoide reaktioner over for AGT-181

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: AGT-181
Human insulinreceptor monoklonalt antistof-humant alfa-L-iduronidase (HIRMAb-IDUA) fusionsprotein
Medicin: AGT-181
Human insulinreceptor monoklonalt antistof-humant alfa-L-iduronidase (HIRMAb-IDUA) fusionsprotein

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
antal patienter med bivirkninger som et mål for sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: 24 måneder
Hyppighed og prævalens af uønskede hændelser
24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Totale uringlykosaminoglykaner (GAG'er)
Tidsramme: 24 måneder
Ændring i totale uringlykosaminoglycaner (GAG'er)
24 måneder
Urinheparansulfat og dermatansulfat
Tidsramme: 24 måneder
Ændring i urinheparansulfat og dermatansulfat
24 måneder
Plasma heparansulfat og dermatansulfat
Tidsramme: 24 måneder
Ændring i plasma heparansulfat og dermatansulfat
24 måneder
CSF heparansulfat og dermatansulfat
Tidsramme: 24 måneder
Ændring i CSF heparansulfat og dermatansulfat
24 måneder
lever- og/eller miltvolumen
Tidsramme: 24 måneder
Ændring i lever- og/eller miltvolumen målt ved MR
24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

ArmaGen, Inc

Efterforskere

  • Studieleder: Patrice P Rioux, MD PhD, ArmaGen, Inc

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. oktober 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. februar 2018

Studieafslutning (Faktiske)

1. februar 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. februar 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. marts 2017

Først opslået (Faktiske)

6. marts 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. marts 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. marts 2023

Sidst verificeret

1. marts 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AGT-181-101E

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner