- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT03071341
Udvidelsesundersøgelse, der evaluerer langsigtet sikkerhed og aktivitet af AGT-181 hos børn med MPS I
En udvidelsesundersøgelse, der evaluerer langsigtet sikkerhed og aktivitet af AGT-181 hos patienter med mucopolysaccharidosis I, der tidligere var indskrevet i undersøgelser med AGT-181
AGT-181 er et fusionsprotein indeholdende alfa-L-iduronidase, som er beregnet til at levere enzymet perifert og til hjernen, når det administreres intravenøst.
Dette er et langsigtet sikkerheds- og tolerabilitetsstudie af AGT-181 hos patienter med MPS I, som fuldførte det foregående 26-ugers studie, AGT-181-101. Der vil også blive indsamlet oplysninger om forsøgslægemidlets biologiske aktivitet.
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
RS
-
Porto Alegre, RS, Brasilien, 90035-903
- HCPA - Hospital das Clinicas de Porto Alegre
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- 2 år eller ældre (og under 18)
- Skal tidligere have været tilmeldt studie AGT-181-101
- Skriftligt samtykke og samtykke efter behov
- Kvindelige patienter må ikke være gravide, villige til at bruge passende præventionsmetoder og gennemgå graviditetstest under undersøgelsen
Ekskluderingskriterier:
- Afvisning af at gennemføre alle vurderinger
- Gravid eller ammende
- Modtog forsøgslægemiddel inden for 1 år før studieindskrivning
- Medicinsk tilstand eller formildende omstændighed, der efter investigatorens mening kan forstyrre undersøgelsens overholdelse
- Klinisk signifikant rygmarvskompression eller tegn på cervikal ustabilitet (dvs. forventes at kræve intervention under undersøgelsesdeltagelsen)
- Har udviklet klinisk relevante overfølsomhed/anafylaktoide reaktioner over for AGT-181
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: AGT-181
Human insulinreceptor monoklonalt antistof-humant alfa-L-iduronidase (HIRMAb-IDUA) fusionsprotein
|
Human insulinreceptor monoklonalt antistof-humant alfa-L-iduronidase (HIRMAb-IDUA) fusionsprotein
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
antal patienter med bivirkninger som et mål for sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: 24 måneder
|
Hyppighed og prævalens af uønskede hændelser
|
24 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Totale uringlykosaminoglykaner (GAG'er)
Tidsramme: 24 måneder
|
Ændring i totale uringlykosaminoglycaner (GAG'er)
|
24 måneder
|
Urinheparansulfat og dermatansulfat
Tidsramme: 24 måneder
|
Ændring i urinheparansulfat og dermatansulfat
|
24 måneder
|
Plasma heparansulfat og dermatansulfat
Tidsramme: 24 måneder
|
Ændring i plasma heparansulfat og dermatansulfat
|
24 måneder
|
CSF heparansulfat og dermatansulfat
Tidsramme: 24 måneder
|
Ændring i CSF heparansulfat og dermatansulfat
|
24 måneder
|
lever- og/eller miltvolumen
Tidsramme: 24 måneder
|
Ændring i lever- og/eller miltvolumen målt ved MR
|
24 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Patrice P Rioux, MD PhD, ArmaGen, Inc
Publikationer og nyttige links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- AGT-181-101E
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Mucopolysaccharidosis I
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbejdspartnereAfsluttetMucopolysaccharidosis type I | Mucopolysaccharidosis Type II | Mucopolysaccharidosis Type VI | Mucopolysaccharidosis Type IV | Mucopolysaccharidosis Type VIIForenede Stater, Canada
-
Immusoft of CA, Inc.RekrutteringMucopolysaccharidosis IH/S | Mucopolysaccharidosis ISForenede Stater
-
University of ChicagoNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbejdspartnereAfsluttetKrabbes sygdom | Mucopolysaccharidosis Type II (MPS II) | Mucopolysaccharidosis Type I (MPS I) | Mucopolysaccharidosis Type III (MPS III) | Mucopolysaccharidosis Type VI (MPS VI)Forenede Stater
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekrutteringMucopolysaccharidosis type I | Hæmatopoietisk celletransplantationForenede Stater
-
IRCCS San RaffaeleFondazione TelethonAktiv, ikke rekrutterende
-
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.RekrutteringMucopolysaccharidosis III-ATyskland
-
Nationwide Children's HospitalSanfilippo Children's Research Foundation; The Sanfilippo Research Foundation og andre samarbejdspartnereAfsluttetMucopolysaccharidosis Type IIIA | Mucopolysaccharidosis Type IIIBForenede Stater
-
University Hospital HeidelbergAfsluttetMucopolysaccharidosis type I | Mucopolysaccharidosis Type II | Mestringsadfærd | Mucopolysaccharidosis Type III | AdfærdsforstyrrelserTyskland
-
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...AfsluttetMucopolysaccharidosis type I | Mucopolysaccharidosis Type II | Mucopolysaccharidosis Type VIForenede Stater
-
Allievex CorporationAfsluttetMucopolysaccharidosis Type IIIB | Mucopolysaccharidosis Type 3 B | MPS III B | MPS 3 BForenede Stater, Spanien, Kalkun, Taiwan, Australien, Colombia, Tyskland, Det Forenede Kongerige
Kliniske forsøg med AGT-181
-
ArmaGen, IncAfsluttetMucopolysaccharidosis IBrasilien
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.AfsluttetSunde frivilligeCanada
-
ArmaGen, IncAfsluttetMucopolysaccharidosis IForenede Stater
-
ArmaGen, IncAfsluttet
-
AbbVieAfsluttetAvanceret kræft i faste tumorerForenede Stater, Frankrig, Japan, Puerto Rico, Spanien, Taiwan
-
Nektar TherapeuticsAfsluttetLændesmerter | Kronisk smerteForenede Stater
-
AbbVieAfsluttetKolorektal cancerForenede Stater
-
AmgenAfsluttetColitis ulcerosaForenede Stater, Belgien, Canada, Danmark, Italien, Ungarn, Tyskland, Schweiz, Holland, Australien, Den Russiske Føderation, Østrig, Frankrig, Det Forenede Kongerige, Tjekkiet, Grækenland, Polen, Estland, Letland, Norge
-
AmgenAfsluttetCrohns sygdomForenede Stater, Canada, Danmark, Belgien, Ungarn, Schweiz, Holland, Østrig, Tjekkiet, Frankrig, Det Forenede Kongerige, Tyskland
-
AbbVieAfsluttetHumant immundefektvirus (HIV)Forenede Stater, Puerto Rico