扩展研究评估 AGT-181 在 MPS I 儿童中的长期安全性和活性
2023年3月13日 更新者：ArmaGen, Inc
一项评估 AGT-181 在粘多糖贮积症患者中的长期安全性和活性的扩展研究 I 之前参加过 AGT-181 的研究
AGT-181 是一种含有 alpha-L-艾杜糖苷酶的融合蛋白，当静脉内给药时，旨在将这种酶从外周输送到大脑。
这是 AGT-181 在完成之前 26 周研究 AGT-181-101 的 MPS I 患者中的一项长期安全性和耐受性研究。 还将收集有关研究药物生物活性的信息。
研究概览
详细说明
AGT-181-101E 是 AGT-181 在完成之前为期 26 周的研究 AGT-181-101 的 MPS I 患者中的安全性和耐受性研究。
将收集有关研究药物生物活性的信息以及纵向安全信息。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
19
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
RS
-
Porto Alegre、RS、巴西、90035-903
- HCPA - Hospital das Clinicas de Porto Alegre
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 2 岁或以上（且未满 18 岁）
- 之前必须参加过 AGT-181-101 研究
- 书面同意和同意
- 女性患者不得怀孕，愿意使用适当的节育方法并在研究期间接受妊娠试验
排除标准：
- 拒绝完成所有评估
- 怀孕或哺乳期
- 在研究注册前 1 年内接受过研究药物
- 研究者认为可能影响研究依从性的医疗状况或情有可原的情况
- 有临床意义的脊髓压迫或颈椎不稳定的证据（即 预计在参与研究期间需要干预）
- 已对 AGT-181 产生临床相关的超敏反应/类过敏反应
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：AGT-181
人胰岛素受体单克隆抗体-人 alpha-L-艾杜糖苷酶 (HIRMAb-IDUA) 融合蛋白
|
人胰岛素受体单克隆抗体-人 alpha-L-艾杜糖苷酶 (HIRMAb-IDUA) 融合蛋白
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
发生不良事件的患者数量作为安全性和耐受性的衡量标准
大体时间：24个月
|
不良事件的发生率和流行率
|
24个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
总尿糖胺聚糖 (GAG)
大体时间：24个月
|
总尿糖胺聚糖 (GAG) 的变化
|
24个月
|
|
尿硫酸乙酰肝素和硫酸皮肤素
大体时间：24个月
|
尿硫酸乙酰肝素和硫酸皮肤素的变化
|
24个月
|
|
血浆硫酸乙酰肝素和硫酸皮肤素
大体时间：24个月
|
血浆硫酸乙酰肝素和硫酸皮肤素的变化
|
24个月
|
|
CSF硫酸乙酰肝素和硫酸皮肤素
大体时间：24个月
|
CSF 硫酸乙酰肝素和硫酸皮肤素的变化
|
24个月
|
|
肝脏和/或脾脏体积
大体时间：24个月
|
通过 MRI 测量的肝脏和/或脾脏体积的变化
|
24个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Patrice P Rioux, MD PhD、ArmaGen, Inc
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年10月1日
初级完成 (实际的)
2018年2月1日
研究完成 (实际的)
2018年2月1日
研究注册日期
首次提交
2017年2月27日
首先提交符合 QC 标准的
2017年3月1日
首次发布 (实际的)
2017年3月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年3月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年3月13日
最后验证
2023年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- AGT-181-101E
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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