Badanie rozszerzone oceniające długoterminowe bezpieczeństwo i aktywność AGT-181 u dzieci z MPS I
13 marca 2023 zaktualizowane przez: ArmaGen, Inc
Rozszerzone badanie oceniające długoterminowe bezpieczeństwo i aktywność AGT-181 u pacjentów z mukopolisacharydozą I, którzy byli wcześniej włączeni do badań z AGT-181
AGT-181 jest białkiem fuzyjnym zawierającym alfa-L-iduronidazę, które po podaniu dożylnym ma dostarczać enzym obwodowo i do mózgu.
Jest to długoterminowe badanie bezpieczeństwa i tolerancji AGT-181 u pacjentów z MPS I, którzy ukończyli poprzednie 26-tygodniowe badanie AGT-181-101. Zbierane będą również informacje o aktywności biologicznej badanego leku.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
AGT-181-101E to badanie bezpieczeństwa i tolerancji AGT-181 u pacjentów z MPS I, którzy ukończyli poprzednie 26-tygodniowe badanie AGT-181-101.
Zostaną zebrane informacje na temat aktywności biologicznej badanego leku, a także długoterminowe informacje dotyczące bezpieczeństwa.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
19
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
RS
-
Porto Alegre, RS, Brazylia, 90035-903
- HCPA - Hospital das Clinicas de Porto Alegre
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- 2 lata lub więcej (i mniej niż 18 lat)
- Musi być wcześniej włączony do badania AGT-181-101
- Pisemna zgoda i zgoda w razie potrzeby
- Pacjentki nie mogą być w ciąży, chętne do stosowania odpowiednich metod kontroli urodzeń i poddawania się testom ciążowym w trakcie badania
Kryteria wyłączenia:
- Odmowa wykonania wszystkich ocen
- Ciąża lub karmienie piersią
- Otrzymał badany lek w ciągu 1 roku przed włączeniem do badania
- Stan zdrowia lub okoliczność łagodząca, które w opinii badacza mogą zakłócać zgodność badania
- Klinicznie istotny ucisk rdzenia kręgowego lub oznaki niestabilności szyjki macicy (tj. oczekuje się, że będzie wymagać interwencji podczas udziału w badaniu)
- Rozwinęła klinicznie istotną nadwrażliwość/reakcje rzekomoanafilaktyczne na AGT-181
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: AGT-181
Białko fuzyjne przeciwciała monoklonalnego ludzkiego receptora insuliny i ludzkiej alfa-L-iduronidazy (HIRMAb-IDUA)
|
Białko fuzyjne przeciwciała monoklonalnego ludzkiego receptora insuliny i ludzkiej alfa-L-iduronidazy (HIRMAb-IDUA)
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
liczbę pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi jako miarę bezpieczeństwa i tolerancji
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Częstość występowania i rozpowszechnienie zdarzeń niepożądanych
|
24 miesiące
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Całkowita zawartość glikozaminoglikanów w moczu (GAG)
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Zmiana całkowitego stężenia glikozaminoglikanów w moczu (GAG)
|
24 miesiące
|
|
Siarczan heparanu w moczu i siarczan dermatanu
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Zmiana w moczu siarczanu heparanu i siarczanu dermatanu
|
24 miesiące
|
|
Siarczan heparanu w osoczu i siarczan dermatanu
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Zmiana stężenia siarczanu heparanu i siarczanu dermatanu w osoczu
|
24 miesiące
|
|
CSF siarczan heparanu i siarczan dermatanu
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Zmiana siarczanu heparanu w płynie mózgowo-rdzeniowym i siarczanu dermatanu
|
24 miesiące
|
|
objętość wątroby i/lub śledziony
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Zmiana objętości wątroby i/lub śledziony mierzona metodą MRI
|
24 miesiące
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Patrice P Rioux, MD PhD, ArmaGen, Inc
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 października 2016
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 lutego 2018
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 lutego 2018
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
27 lutego 2017
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
1 marca 2017
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
6 marca 2017
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
15 marca 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
13 marca 2023
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- AGT-181-101E
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .