- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT03071341
Erweiterungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Aktivität von AGT-181 bei Kindern mit MPS I
Eine Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Aktivität von AGT-181 bei Patienten mit Mukopolysaccharidose I, die zuvor in Studien mit AGT-181 aufgenommen wurden
AGT-181 ist ein Fusionsprotein, das Alpha-L-Iduronidase enthält, das das Enzym bei intravenöser Verabreichung peripher und zum Gehirn transportieren soll.
Dies ist eine Langzeitstudie zur Sicherheit und Verträglichkeit von AGT-181 bei Patienten mit MPS I, die die vorangegangene 26-wöchige Studie AGT-181-101 abgeschlossen haben. Außerdem werden Informationen zur biologischen Aktivität des Prüfpräparats erhoben.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
RS
-
Porto Alegre, RS, Brasilien, 90035-903
- HCPA - Hospital das Clinicas de Porto Alegre
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- 2 Jahre oder älter (und unter 18)
- Muss zuvor in die Studie AGT-181-101 aufgenommen worden sein
- Schriftliche Zustimmung und Zustimmung nach Bedarf
- Patientinnen dürfen nicht schwanger sein, bereit sein, geeignete Verhütungsmethoden anzuwenden und sich während der Studie einem Schwangerschaftstest zu unterziehen
Ausschlusskriterien:
- Weigerung, alle Bewertungen abzuschließen
- Schwanger oder stillend
- Erhalt des Prüfmedikaments innerhalb von 1 Jahr vor Studieneinschluss
- Medizinischer Zustand oder mildernder Umstand, der nach Meinung des Prüfarztes die Einhaltung der Studie beeinträchtigen kann
- Klinisch signifikante Kompression des Rückenmarks oder Anzeichen einer zervikalen Instabilität (z. voraussichtlich Intervention während der Studienteilnahme erforderlich)
- Hat klinisch relevante Überempfindlichkeit/anaphylaktoide Reaktionen auf AGT-181 entwickelt
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
Experimental: AGT-181
Humaner Insulinrezeptor Monoklonaler Antikörper-Humanes alpha-L-Iduronidase (HIRMAb-IDUA) Fusionsprotein
|
Humaner Insulinrezeptor monoklonaler Antikörper-Humanes alpha-L-Iduronidase (HIRMAb-IDUA) Fusionsprotein
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Anzahl der Patienten mit unerwünschten Ereignissen als Maß für Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: 24 Monate
|
Häufigkeit und Prävalenz unerwünschter Ereignisse
|
24 Monate
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Gesamturin-Glykosaminoglykane (GAGs)
Zeitfenster: 24 Monate
|
Veränderung der gesamten Glykosaminoglykane im Urin (GAGs)
|
24 Monate
|
Heparansulfat und Dermatansulfat im Urin
Zeitfenster: 24 Monate
|
Veränderung von Heparansulfat und Dermatansulfat im Urin
|
24 Monate
|
Plasma-Heparansulfat und Dermatansulfat
Zeitfenster: 24 Monate
|
Veränderung von Heparansulfat und Dermatansulfat im Plasma
|
24 Monate
|
CSF-Heparansulfat und Dermatansulfat
Zeitfenster: 24 Monate
|
Veränderung von Heparansulfat und Dermatansulfat im Liquor
|
24 Monate
|
Leber- und/oder Milzvolumen
Zeitfenster: 24 Monate
|
Veränderung des Leber- und/oder Milzvolumens, gemessen durch MRT
|
24 Monate
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Patrice P Rioux, MD PhD, ArmaGen, Inc
Publikationen und hilfreiche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- AGT-181-101E
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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