Расширенное исследование по оценке долгосрочной безопасности и активности AGT-181 у детей с МПС I
13 марта 2023 г. обновлено: ArmaGen, Inc
Расширенное исследование по оценке долгосрочной безопасности и активности AGT-181 у пациентов с мукополисахаридозом I, которые ранее были включены в исследования с AGT-181
AGT-181 представляет собой слитый белок, содержащий альфа-L-идуронидазу, который предназначен для доставки фермента на периферию и в головной мозг при внутривенном введении.
Это долгосрочное исследование безопасности и переносимости AGT-181 у пациентов с МПС I, которые завершили предыдущее 26-недельное исследование AGT-181-101. Также будет собираться информация о биологической активности исследуемого препарата.
Обзор исследования
Подробное описание
AGT-181-101E — это исследование безопасности и переносимости AGT-181 у пациентов с МПС I, завершивших предыдущее 26-недельное исследование AGT-181-101.
Будет собираться информация о биологической активности исследуемого препарата, а также продольная информация о безопасности.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
19
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
RS
-
Porto Alegre, RS, Бразилия, 90035-903
- HCPA - Hospital das Clinicas de Porto Alegre
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
2 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- от 2 лет и старше (и младше 18 лет)
- Должен быть ранее зачислен на исследование AGT-181-101
- Письменное согласие и согласие по мере необходимости
- Пациенты женского пола не должны быть беременны, желать использовать соответствующие методы контроля над рождаемостью и проходить тестирование на беременность во время исследования.
Критерий исключения:
- Отказ от выполнения всех оценок
- Беременные или кормящие
- Получал исследуемый препарат в течение 1 года до включения в исследование
- Состояние здоровья или смягчающие обстоятельства, которые, по мнению исследователя, могут помешать соблюдению режима исследования.
- Клинически значимое сдавление спинного мозга или признаки нестабильности шейного отдела позвоночника (т. ожидается, что потребуется вмешательство во время участия в исследовании)
- Развились клинически значимые реакции гиперчувствительности/анафилактоидные реакции на AGT-181.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: АГТ-181
Слитый белок моноклональное антитело к инсулиновому рецептору человека и альфа-L-идуронидаза человека (HIRMAb-IDUA)
|
Моноклональное антитело к инсулиновому рецептору человека-альфа-L-идуронидаза человека (HIRMAb-IDUA) слитый белок
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
количество пациентов с нежелательными явлениями как показатель безопасности и переносимости
Временное ограничение: 24 месяца
|
Частота и распространенность нежелательных явлений
|
24 месяца
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Общие мочевые гликозаминогликаны (ГАГ)
Временное ограничение: 24 месяца
|
Изменение общего содержания гликозаминогликанов в моче (ГАГ)
|
24 месяца
|
|
Мочевой гепарансульфат и дерматансульфат
Временное ограничение: 24 месяца
|
Изменение содержания гепарансульфата и дерматансульфата в моче
|
24 месяца
|
|
Гепарансульфат плазмы и дерматансульфат
Временное ограничение: 24 месяца
|
Изменение содержания гепарансульфата и дерматансульфата в плазме
|
24 месяца
|
|
ЦСЖ гепарансульфат и дерматансульфат
Временное ограничение: 24 месяца
|
Изменение в СМЖ гепарансульфата и дерматансульфата
|
24 месяца
|
|
объем печени и/или селезенки
Временное ограничение: 24 месяца
|
Изменение объема печени и/или селезенки, измеренное с помощью МРТ
|
24 месяца
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Patrice P Rioux, MD PhD, ArmaGen, Inc
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 октября 2016 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 февраля 2018 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 февраля 2018 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
27 февраля 2017 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
1 марта 2017 г.
Первый опубликованный (Действительный)
6 марта 2017 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
15 марта 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
13 марта 2023 г.
Последняя проверка
1 марта 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- AGT-181-101E
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .