Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Förlängningsstudie som utvärderar långsiktig säkerhet och aktivitet hos AGT-181 hos barn med MPS I

13 mars 2023 uppdaterad av: ArmaGen, Inc

En förlängningsstudie som utvärderar långsiktig säkerhet och aktivitet av AGT-181 hos patienter med mukopolysackaridos I som tidigare var inskrivna i studier med AGT-181

AGT-181 är ett fusionsprotein innehållande alfa-L-iduronidas som är avsett att leverera enzymet perifert och till hjärnan, när det administreras intravenöst.

Detta är en långsiktig säkerhets- och tolerabilitetsstudie av AGT-181 hos patienter med MPS I som genomförde den föregående 26-veckorsstudien, AGT-181-101. Information om prövningsläkemedlets biologiska aktivitet kommer också att samlas in.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

AGT-181-101E är en säkerhets- och tolerabilitetsstudie av AGT-181 hos patienter med MPS I som genomförde den föregående 26-veckorsstudien, AGT-181-101. Information om prövningsläkemedlets biologiska aktivitet kommer att samlas in samt longitudinell säkerhetsinformation.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

19

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Brasilien
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brasilien, 90035-903
        • HCPA - Hospital das Clinicas de Porto Alegre

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • 2 år eller äldre (och yngre än 18)
  • Måste tidigare ha varit inskriven i studie AGT-181-101
  • Skriftligt samtycke och samtycke vid behov
  • Kvinnliga patienter får inte vara gravida, villiga att använda lämpliga preventivmetoder och genomgå graviditetstest under studien

Exklusions kriterier:

  • Vägra att slutföra alla bedömningar
  • Gravid eller ammande
  • Fick prövningsläkemedel inom 1 år före studieregistreringen
  • Medicinskt tillstånd eller förmildrande omständighet som, enligt utredarens uppfattning, kan störa studiens efterlevnad
  • Kliniskt signifikant ryggmärgskompression eller tecken på cervikal instabilitet (dvs. förväntas kräva intervention under studiedeltagande)
  • Har utvecklat kliniskt relevanta överkänslighets/anafylaktoida reaktioner mot AGT-181

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: AGT-181
Human insulinreceptor monoklonal antikropp-humant alfa-L-iduronidas (HIRMAb-IDUA) fusionsprotein
Läkemedel: AGT-181
Human insulinreceptor monoklonal antikropp-humant alfa-L-iduronidas (HIRMAb-IDUA) fusionsprotein

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
antal patienter med biverkningar som ett mått på säkerhet och tolerabilitet
Tidsram: 24 månader
Incidens och prevalens av biverkningar
24 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Totala uringlykosaminoglykaner (GAG)
Tidsram: 24 månader
Förändring i totala uringlykosaminoglykaner (GAG)
24 månader
Urin-heparansulfat och dermatansulfat
Tidsram: 24 månader
Förändring i urin-heparansulfat och dermatansulfat
24 månader
Plasma heparansulfat och dermatansulfat
Tidsram: 24 månader
Förändring i plasma heparansulfat och dermatansulfat
24 månader
CSF heparansulfat och dermatansulfat
Tidsram: 24 månader
Förändring i CSF heparansulfat och dermatansulfat
24 månader
lever- och/eller mjältvolym
Tidsram: 24 månader
Förändring i lever- och/eller mjältvolym mätt med MRT
24 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

ArmaGen, Inc

Utredare

  • Studierektor: Patrice P Rioux, MD PhD, ArmaGen, Inc

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 oktober 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

1 februari 2018

Avslutad studie (Faktisk)

1 februari 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 februari 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 mars 2017

Första postat (Faktisk)

6 mars 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 mars 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 mars 2023

Senast verifierad

1 mars 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AGT-181-101E

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på AGT-181

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Philippines

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera