Estudio de extensión que evalúa la seguridad y la actividad a largo plazo de AGT-181 en niños con MPS I
13 de marzo de 2023 actualizado por: ArmaGen, Inc
Un estudio de extensión que evalúa la seguridad y la actividad a largo plazo de AGT-181 en pacientes con mucopolisacaridosis I que se inscribieron previamente en estudios con AGT-181
AGT-181 es una proteína de fusión que contiene alfa-L-iduronidasa que está destinada a administrar la enzima en la periferia y en el cerebro cuando se administra por vía intravenosa.
Este es un estudio de seguridad y tolerabilidad a largo plazo de AGT-181 en pacientes con MPS I que completaron el estudio anterior de 26 semanas, AGT-181-101. También se recopilará información sobre la actividad biológica del fármaco en investigación.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
AGT-181-101E es un estudio de seguridad y tolerabilidad de AGT-181 en pacientes con MPS I que completaron el estudio anterior de 26 semanas, AGT-181-101.
Se recopilará información sobre la actividad biológica del fármaco en investigación, así como información de seguridad longitudinal.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
19
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
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RS
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Porto Alegre, RS, Brasil, 90035-903
- HCPA - Hospital das Clinicas de Porto Alegre
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- 2 años de edad o más (y menos de 18)
- Debe haber estado previamente inscrito en el estudio AGT-181-101
- Consentimiento por escrito y asentimiento según sea necesario
- Las pacientes femeninas no deben estar embarazadas, estar dispuestas a utilizar métodos anticonceptivos apropiados y someterse a pruebas de embarazo durante el estudio.
Criterio de exclusión:
- Negativa a completar todas las evaluaciones
- Embarazada o Lactando
- Recibió el fármaco en investigación en el plazo de 1 año antes de la inscripción en el estudio
- Condición médica o circunstancia atenuante que, en opinión del investigador, puede interferir con el cumplimiento del estudio
- Compresión de la médula espinal clínicamente significativa o evidencia de inestabilidad cervical (es decir, se espera que requiera intervención durante la participación en el estudio)
- Ha desarrollado hipersensibilidad/reacciones anafilactoides clínicamente relevantes a AGT-181
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: AGT-181
Proteína de fusión del anticuerpo monoclonal del receptor de insulina humano-alfa-L-iduronidasa humana (HIRMAb-IDUA)
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Proteína de fusión de anticuerpo monoclonal del receptor de insulina humana-alfa-L-iduronidasa humana (HIRMAb-IDUA)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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número de pacientes con eventos adversos como medida de seguridad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: 24 meses
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Incidencia y prevalencia de eventos adversos
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24 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Glicosaminoglicanos urinarios totales (GAG)
Periodo de tiempo: 24 meses
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Cambio en los glicosaminoglicanos urinarios totales (GAG)
|
24 meses
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Heparán sulfato y dermatán sulfato urinario
Periodo de tiempo: 24 meses
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Cambio en heparán sulfato y dermatán sulfato urinario
|
24 meses
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Plasma heparán sulfato y dermatán sulfato
Periodo de tiempo: 24 meses
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Cambio en plasma sulfato de heparán y sulfato de dermatán
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24 meses
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LCR heparán sulfato y dermatán sulfato
Periodo de tiempo: 24 meses
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Cambio en el heparán sulfato y dermatán sulfato del LCR
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24 meses
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volumen del hígado y/o del bazo
Periodo de tiempo: 24 meses
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Cambio en el volumen del hígado y/o del bazo medido por resonancia magnética
|
24 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Patrice P Rioux, MD PhD, ArmaGen, Inc
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de octubre de 2016
Finalización primaria (Actual)
1 de febrero de 2018
Finalización del estudio (Actual)
1 de febrero de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de febrero de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de marzo de 2017
Publicado por primera vez (Actual)
6 de marzo de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
15 de marzo de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de marzo de 2023
Última verificación
1 de marzo de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- AGT-181-101E
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .