Utvidelsesstudie som evaluerer langsiktig sikkerhet og aktivitet til AGT-181 hos barn med MPS I
13. mars 2023 oppdatert av: ArmaGen, Inc
En utvidelsesstudie som evaluerer langsiktig sikkerhet og aktivitet av AGT-181 hos pasienter med mukopolysakkaridose I som tidligere var registrert i studier med AGT-181
AGT-181 er et fusjonsprotein som inneholder alfa-L-iduronidase som er ment å levere enzymet perifert og til hjernen, når det administreres intravenøst.
Dette er en langsiktig sikkerhets- og tolerabilitetsstudie av AGT-181 hos pasienter med MPS I som fullførte den forrige 26-ukers studien, AGT-181-101. Informasjon om den biologiske aktiviteten til undersøkelsesstoffet vil også bli samlet inn.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
AGT-181-101E er en sikkerhets- og tolerabilitetsstudie av AGT-181 hos pasienter med MPS I som fullførte den forrige 26-ukers studien, AGT-181-101.
Informasjon om den biologiske aktiviteten til undersøkelsesstoffet vil bli samlet inn samt longitudinell sikkerhetsinformasjon.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
19
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
RS
-
Porto Alegre, RS, Brasil, 90035-903
- HCPA - Hospital das Clinicas de Porto Alegre
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- 2 år eller eldre (og under 18)
- Må tidligere ha vært påmeldt studie AGT-181-101
- Skriftlig samtykke og samtykke etter behov
- Kvinnelige pasienter må ikke være gravide, villige til å bruke passende prevensjonsmetoder og gjennomgå graviditetstesting under studien
Ekskluderingskriterier:
- Avslag på å fullføre alle vurderinger
- Gravid eller ammende
- Mottok undersøkelsesmedisin innen 1 år før studieregistrering
- Medisinsk tilstand eller formildende omstendighet som etter etterforskerens mening kan forstyrre studieoverholdelse
- Klinisk signifikant ryggmargskompresjon eller tegn på cervikal ustabilitet (dvs. forventes å kreve intervensjon under studiedeltakelse)
- Har utviklet klinisk relevante overfølsomhet/anafylaktoide reaksjoner mot AGT-181
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: AGT-181
Human insulinreseptor monoklonalt antistoff-humant alfa-L-iduronidase (HIRMAb-IDUA) fusjonsprotein
|
Human insulinreseptor monoklonalt antistoff-humant alfa-L-iduronidase (HIRMAb-IDUA) fusjonsprotein
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
antall pasienter med uønskede hendelser som et mål på sikkerhet og tolerabilitet
Tidsramme: 24 måneder
|
Forekomst og prevalens av uønskede hendelser
|
24 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Totale uringlykosaminoglykaner (GAG)
Tidsramme: 24 måneder
|
Endring i totale uringlykosaminoglykaner (GAG)
|
24 måneder
|
|
Urinheparansulfat og dermatansulfat
Tidsramme: 24 måneder
|
Endring i urinheparansulfat og dermatansulfat
|
24 måneder
|
|
Plasma heparansulfat og dermatansulfat
Tidsramme: 24 måneder
|
Endring i plasma heparansulfat og dermatansulfat
|
24 måneder
|
|
CSF heparansulfat og dermatansulfat
Tidsramme: 24 måneder
|
Endring i CSF heparansulfat og dermatansulfat
|
24 måneder
|
|
lever- og/eller miltvolum
Tidsramme: 24 måneder
|
Endring i lever- og/eller miltvolum målt ved MR
|
24 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Patrice P Rioux, MD PhD, ArmaGen, Inc
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. oktober 2016
Primær fullføring (Faktiske)
1. februar 2018
Studiet fullført (Faktiske)
1. februar 2018
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
27. februar 2017
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
1. mars 2017
Først lagt ut (Faktiske)
6. mars 2017
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
15. mars 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
13. mars 2023
Sist bekreftet
1. mars 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- AGT-181-101E
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .