Estudo de extensão avaliando a segurança e atividade a longo prazo de AGT-181 em crianças com MPS I
13 de março de 2023 atualizado por: ArmaGen, Inc
Um estudo de extensão avaliando a segurança a longo prazo e a atividade de AGT-181 em pacientes com mucopolissacaridose I que foram previamente inscritos em estudos com AGT-181
A AGT-181 é uma proteína de fusão contendo alfa-L-iduronidase que se destina a entregar a enzima perifericamente e ao cérebro, quando administrada por via intravenosa.
Este é um estudo de segurança e tolerabilidade de longo prazo do AGT-181 em pacientes com MPS I que completaram o estudo anterior de 26 semanas, AGT-181-101. Informações sobre a atividade biológica do medicamento experimental também serão coletadas.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
AGT-181-101E é um estudo de segurança e tolerabilidade de AGT-181 em pacientes com MPS I que completaram o estudo anterior de 26 semanas, AGT-181-101.
Informações sobre a atividade biológica do medicamento experimental serão coletadas, bem como informações longitudinais de segurança.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
19
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
RS
-
Porto Alegre, RS, Brasil, 90035-903
- HCPA - Hospital das Clinicas de Porto Alegre
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- 2 anos de idade ou mais (e menos de 18)
- Deve ter sido previamente inscrito no estudo AGT-181-101
- Consentimento por escrito e consentimento conforme necessário
- Pacientes do sexo feminino não devem estar grávidas, dispostas a utilizar métodos anticoncepcionais apropriados e passar por testes de gravidez durante o estudo
Critério de exclusão:
- Recusa em completar todas as avaliações
- Grávida ou Lactante
- Recebeu medicamento experimental dentro de 1 ano antes da inscrição no estudo
- Condição médica ou circunstância atenuante que, na opinião do investigador, pode interferir na adesão ao estudo
- Compressão medular clinicamente significativa ou evidência de instabilidade cervical (i.e. espera-se que necessite de intervenção durante a participação no estudo)
- Desenvolveu reações de hipersensibilidade/anafilactóides clinicamente relevantes ao AGT-181
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: AGT-181
Proteína de fusão do anticorpo monoclonal do receptor de insulina humana-alfa-L-iduronidase humana (HIRMAb-IDUA)
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Proteína de Fusão de Anticorpo Monoclonal do Receptor de Insulina Humana-Alfa-L-iduronidase Humana (HIRMAb-IDUA)
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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número de pacientes com eventos adversos como medida de segurança e tolerabilidade
Prazo: 24 meses
|
Incidência e prevalência de eventos adversos
|
24 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Glicosaminoglicanos urinários totais (GAGs)
Prazo: 24 meses
|
Alteração nos glicosaminoglicanos urinários totais (GAGs)
|
24 meses
|
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Heparan sulfato urinário e sulfato de dermatan
Prazo: 24 meses
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Alteração nos níveis urinários de sulfato de heparano e sulfato de dermatano
|
24 meses
|
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Sulfato de heparano e sulfato de dermatano no plasma
Prazo: 24 meses
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Alteração no plasma de sulfato de heparano e sulfato de dermatano
|
24 meses
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Sulfato de heparano e sulfato de dermatano no LCR
Prazo: 24 meses
|
Alteração no sulfato de heparano e sulfato de dermatano no LCR
|
24 meses
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volume do fígado e/ou baço
Prazo: 24 meses
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Alteração no volume do fígado e/ou baço medido por ressonância magnética
|
24 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Patrice P Rioux, MD PhD, ArmaGen, Inc
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de outubro de 2016
Conclusão Primária (Real)
1 de fevereiro de 2018
Conclusão do estudo (Real)
1 de fevereiro de 2018
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
27 de fevereiro de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
1 de março de 2017
Primeira postagem (Real)
6 de março de 2017
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
15 de março de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de março de 2023
Última verificação
1 de março de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- AGT-181-101E
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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