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Studio di estensione che valuta la sicurezza e l'attività a lungo termine dell'AGT-181 nei bambini con MPS I

13 marzo 2023 aggiornato da: ArmaGen, Inc

Uno studio di estensione che valuta la sicurezza e l'attività a lungo termine dell'AGT-181 in pazienti con mucopolisaccaridosi I precedentemente arruolati in studi con AGT-181

AGT-181 è una proteina di fusione contenente alfa-L-iduronidasi che ha lo scopo di rilasciare l'enzima perifericamente e al cervello, se somministrato per via endovenosa.

Questo è uno studio di sicurezza e tollerabilità a lungo termine di AGT-181 in pazienti con MPS I che hanno completato il precedente studio di 26 settimane, AGT-181-101. Verranno inoltre raccolte informazioni sull'attività biologica del farmaco sperimentale.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

AGT-181-101E è uno studio di sicurezza e tollerabilità di AGT-181 in pazienti con MPS I che hanno completato il precedente studio di 26 settimane, AGT-181-101. Verranno raccolte informazioni sull'attività biologica del farmaco sperimentale e informazioni longitudinali sulla sicurezza.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

19

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Brasile
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brasile, 90035-903
        • HCPA - Hospital das Clinicas de Porto Alegre

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • 2 anni o più (e meno di 18 anni)
  • Deve essere stato precedentemente arruolato nello studio AGT-181-101
  • Consenso scritto e consenso come richiesto
  • Le pazienti di sesso femminile non devono essere incinte, disposte a utilizzare metodi di controllo delle nascite appropriati e sottoporsi a test di gravidanza durante lo studio

Criteri di esclusione:

  • Rifiuto di completare tutte le valutazioni
  • Incinta o in allattamento
  • Ricevuto farmaco sperimentale entro 1 anno prima dell'arruolamento nello studio
  • Condizione medica o circostanza attenuante che, a giudizio dello sperimentatore, possa interferire con la compliance allo studio
  • Compressione del midollo spinale clinicamente significativa o evidenza di instabilità cervicale (es. dovrebbe richiedere un intervento durante la partecipazione allo studio)
  • Ha sviluppato reazioni di ipersensibilità/anafilattoidi clinicamente rilevanti all'AGT-181

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: AGT-181
Proteina di fusione anticorpo monoclonale recettore dell'insulina umana-alfa-L-iduronidasi umana (HIRMAb-IDUA)
Droga: AGT-181
Proteina di fusione dell'anticorpo monoclonale del recettore dell'insulina umana-alfa-L-iduronidasi umana (HIRMAb-IDUA)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
numero di pazienti con eventi avversi come misura di sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: 24 mesi
Incidenza e prevalenza di eventi avversi
24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Glicosaminoglicani urinari totali (GAG)
Lasso di tempo: 24 mesi
Variazione dei glicosaminoglicani urinari totali (GAG)
24 mesi
Eparan solfato urinario e dermatan solfato
Lasso di tempo: 24 mesi
Alterazione dell'eparan solfato urinario e del dermatan solfato
24 mesi
Plasma eparan solfato e dermatan solfato
Lasso di tempo: 24 mesi
Variazione dell'eparan solfato plasmatico e del dermatan solfato
24 mesi
CSF eparan solfato e dermatan solfato
Lasso di tempo: 24 mesi
Alterazione di eparan solfato e dermatan solfato nel liquido cerebrospinale
24 mesi
volume del fegato e/o della milza
Lasso di tempo: 24 mesi
Variazione del volume del fegato e/o della milza misurata mediante risonanza magnetica
24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

ArmaGen, Inc

Investigatori

  • Direttore dello studio: Patrice P Rioux, MD PhD, ArmaGen, Inc

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 ottobre 2016

Completamento primario (Effettivo)

1 febbraio 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

1 febbraio 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 febbraio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 marzo 2017

Primo Inserito (Effettivo)

6 marzo 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 marzo 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 marzo 2023

Ultimo verificato

1 marzo 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AGT-181-101E

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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