Suun kautta annettava rautalisä rautamaltolilla potilailla, joilla on keuhkoverenpainetauti (ORION-PH-1) (ORION-PH-1)

Sisällyttämiskriteerit:

1. Allekirjoitettu kirjallinen tietoinen suostumus ennen mitä tahansa tutkimukseen liittyvää menettelyä ja halukkuus noudattaa hoito- ja seurantamenettelyjä
2. Mies- ja naispotilaat ≥ 18 vuotta sisällyttämispäivänä
3. Potilaat, jotka pystyvät ymmärtämään kliinisen tutkimuksen tutkimusluonteen, mahdolliset riskit ja hyödyt
4. Potilaat, joilla on (historiallinen) oikean sydämen katetrointi varmistettu PH-diagnoosi, jonka keskimääräinen keuhkovaltimon paine levossa on ≥25 mmHg ja PH-lääkitys on vakaa vähintään 3 kuukauden ajan.
5. 6 min kävelymatka >50 m
6. Lievä tai kohtalainen raudanpuuteanemia, joka määritellään hemoglobiinipitoisuudella ≥7 g/dl ja <12 g/dl naisilla tai ≥8 g/dl ja <13 g/dl miehillä ja seerumin ferritiinillä <100 µg/ l tai 100-300 µg/l ja transferriinin saturaatio <20 % seulonnassa
7. Raskauden ehkäisy:

Naiset, joilla ei ole hedelmällistä ikää, määritellään seuraavasti:

• vähintään 6 viikon kuluttua kirurgisesta sterilisaatiosta kahdenvälisellä munanjohtimien ligaatiolla tai molemminpuolisella munanpoistoleikkauksella tai
• kohdunpoisto tai kohdun ageneesi tai
• ≥ 50 vuotta ja postmenopausaalisessa tilassa ≥ 1 vuosi tai
• < 50 vuotta ja postmenopausaalisessa tilassa ≥ 1 vuosi seerumin FSH > 40 IU/l ja seerumin estrogeeni < 30 ng/l tai negatiivinen estrogeenitesti tai

Hedelmällisessä iässä olevat naiset, joilla on negatiivinen ß-HCG-raskaustesti seulonnassa ja jotka suostuvat täyttämään jonkin seuraavista kriteereistä seulontahetkestä lähtien, tutkimuksen aikana ja neljän viikon ajan tutkimuslääkkeen viimeisen annon jälkeen:

• oikea ehkäisymenetelmien käyttö. Seuraavat ovat hyväksyttäviä: hormonaaliset ehkäisyvalmisteet (yhdistelmäehkäisytabletit ja estrogeenittomat desogestreelillä sisältävät pillerit, implantit, depotlaastarit, hormonaaliset emätinlaitteet tai injektiot, joilla on pitkittynyt vapautuminen), kohdunsisäinen ehkäisyväline (IUS) tai estemenetelmä, esim. kondomi tai okklusiivinen korkki (kalvo tai kohdunkaulan/holvikorkki) spermisidillä (vaahto, geeli, kalvo, voide tai peräpuikko)
• todellinen raittius (säännöllinen raittius ja vieroitus eivät ole hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä)
• seksisuhde vain naispuolisten kumppanien ja/tai steriilien mieskumppanien kanssa

Poissulkemiskriteerit:

1. Muut aktiiviset hematologiset häiriöt kuin raudanpuuteanemia
2. Muu sairaus, joka tutkijan arvion mukaan aiheuttaa tai edistää anemiaa
3. Aktiivinen pahanlaatuisuus
4. Aktiivinen tartuntatauti
5. Aktiivinen verenvuoto
6. Vaikea munuaisten vajaatoiminta (glomerulusten suodatusnopeus <30 ml/min)
7. Vaikea maksavaurio, jonka seerumin aminotransferaasit osoittavat > 3 x normaalin yläraja tai bilirubiinitasot > 50 µmol/l
8. Jatkuva oraalinen tai suonensisäinen rautalisä
9. Hemoglobiini <7 g/dl naisilla tai <8 g/dl miehillä seulonnassa
10. Samanaikainen erytropoietiinilääkitys
11. Raskaus tai imetysaika
12. Koehenkilö on saanut mitä tahansa tutkimuslääkettä tai tutkimuslaitetta 30 päivän kuluessa ennen ensimmäistä tutkimuslääkitysannosta tai osallistuu aktiivisesti mihin tahansa tutkittavaan lääke/laitekokeeseen tai hänen on määrä saada tutkimuslääke/-laite tutkimuksen aikana.
13. Tunnettu tai epäilty yliherkkyys jollekin tutkittavan lääkevalmisteen vaikuttaville aineille tai apuaineille
14. Tunnettu hemokromatoosi tai muut raudan ylikuormitusoireyhtymät
15. Potilaat, jotka ovat saaneet toistuvia (>1) verensiirtoja viimeisen 6 kuukauden aikana