ORION-PH-1 orális vas-kiegészítés vas(III)-maltollal pulmonális hipertóniában szenvedő betegeknél (ORION-PH-1)

Bevételi kritériumok:

1. Aláírt írásos beleegyező nyilatkozat a vizsgálattal kapcsolatos bármely eljárás előtt, valamint hajlandóság a kezelési és nyomon követési eljárások betartására
2. Férfi és női betegek ≥18 évesek a felvétel napján
3. Olyan betegek, akik képesek megérteni a klinikai vizsgálat vizsgálati jellegét, lehetséges kockázatait és előnyeit
4. Azok a betegek, akiknél PH-diagnózist igazoltak (történelmi) jobb szív katéterezéssel, nyugalmi állapotban ≥25 Hgmm átlagos pulmonális artériás nyomást és legalább 3 hónapig stabil PH-kezelést kaptak.
5. 6 perc séta távolság >50 m
6. Enyhe-közepes fokú vashiányos vérszegénység, amelyet a hemoglobinkoncentráció ≥7 g/dl és <12 g/dl nőknél vagy ≥8 g/dl és <13 g/dl férfiaknál, valamint szérum ferritin <100 µg/ l, vagy 100-300 µg/l és transzferrin telítettség <20% a szűréskor
7. Terhesség megelőzése:

Fogamzóképes korú nők az alábbiak szerint:

• legalább 6 héttel a kétoldali petevezeték lekötéssel vagy kétoldali peteeltávolítással végzett műtéti sterilizálás után, vagy
• hysterectomia vagy uterine agenesis ill
• ≥ 50 év és posztmenopauzális állapotban ≥ 1 év vagy
• 50 év alatti és posztmenopauzális állapotban ≥ 1 év szérum FSH > 40 NE/l és szérum ösztrogén < 30 ng/l vagy negatív ösztrogén teszt, ill.

Fogamzóképes korú nők, akiknél negatív ß-HCG terhességi teszt a szűréskor, és vállalják, hogy megfelelnek az alábbi kritériumok egyikének a szűrés időpontjától, a vizsgálat alatt és a vizsgálati gyógyszer utolsó beadását követő négy hétig:

• a fogamzásgátló módszerek helyes használata. Elfogadhatóak: hormonális fogamzásgátlók (kombinált orális fogamzásgátlók és ösztrogénmentes dezogesztrel tabletták, implantátumok, transzdermális tapaszok, hormonális hüvelyi eszközök vagy elnyújtott felszabadulású injekciók), méhen belüli eszköz (IUS) vagy barrier módszer, pl. óvszer vagy zárókupak (rekeszizom vagy méhnyak/boltozat sapka) spermiciddel (hab, gél, film, krém vagy kúp)
• valódi absztinencia (az időszakos absztinencia és a megvonás nem elfogadható fogamzásgátlási módszer)
• szexuális kapcsolat csak női partnerekkel és/vagy steril férfi partnerekkel

Kizárási kritériumok:

1. Aktív hematológiai rendellenességek, kivéve a vashiányos vérszegénységet
2. Egyéb egészségügyi állapot, amely a vizsgáló értékelése szerint vérszegénységet okoz vagy hozzájárul ahhoz
3. Aktív rosszindulatú daganat
4. Aktív fertőző betegség
5. Aktív vérzés
6. Súlyos veseelégtelenség (glomeruláris filtrációs sebesség <30 ml/perc)
7. Súlyos májkárosodás, amelyet a szérum aminotranszferázok a normál felső határának háromszorosánál vagy a bilirubinszint >50 µmol/l jeleznek
8. Folyamatos orális vagy intravénás vaspótlás
9. Hemoglobin <7 g/dl nőknél vagy <8 g/dl férfiaknál a szűréskor
10. Egyidejű eritropoetin gyógyszeres kezelés
11. Terhesség vagy szoptatás időszaka
12. Az alany a vizsgálati gyógyszer első adagját megelőző 30 napon belül kapott bármilyen vizsgálati gyógyszert vagy vizsgálati eszközt, vagy aktívan részt vesz bármely vizsgált gyógyszer/eszköz vizsgálatban, vagy a vizsgálat ideje alatt vizsgálati gyógyszert/eszközt kap.
13. Ismert vagy feltételezett túlérzékenység a vizsgálati készítmény bármely hatóanyagával vagy bármely segédanyagával szemben
14. Ismert haemochromatosis vagy egyéb vas-túlterhelési szindróma
15. Azok a betegek, akik az elmúlt 6 hónap során ismételt (>1) vérátömlesztésben részesültek