Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tehokkuus- ja turvallisuustutkimus BCX7353:sta suun kautta otettavana hoitona HAE-kohtausten ehkäisyssä (APeX-2)

keskiviikko 31. toukokuuta 2023 päivittänyt: BioCryst Pharmaceuticals

Vaiheen 3, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus BCX7353:n kahden annoksen tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi suun kautta tapahtuvien kohtausten ehkäisyyn potilailla, joilla on perinnöllinen angioödeema

Tämä on vaiheen 3, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan suun kautta otettavan BCX7353:n tehoa ja turvallisuutta akuuttien angioödeemakohtausten ehkäisyssä potilailla, joilla on tyypin I ja tyypin II HAE.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

121

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08907
        • Study Center
      • Madrid, Espanja, 28046
        • Study Center
      • Seville, Espanja, 41013
        • Study Center
  • Itävalta
      • Vienna, Itävalta, 1090
        • Study Center
  • Kanada
      • Québec, Kanada, G1V 4W2
        • Study Center
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1G 6C6
        • Study Center
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4V 1R2
        • Study Center
  • Pohjois-Makedonia
      • Skopje, Pohjois-Makedonia, 1000
        • Study Center
  • Ranska
      • Grenoble, Ranska, 38043
        • Study Center
      • Paris, Ranska, 75012
        • Study Center
  • Romania
    • Jud. Mureș
      • Sângeorgiu de Mureș, Jud. Mureș, Romania, 547530
        • Study Center
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 10117
        • Study Center
      • Frankfurt, Saksa, D-60590
        • Study Center
  • Tšekki
      • Brno, Tšekki, 656 91
        • Study Center
      • Plzen, Tšekki, 30460
        • Study Center
  • Unkari
      • Budapest, Unkari, H-1225
        • Study Center
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0QQ
        • Study Center
      • Frimley, Yhdistynyt kuningaskunta, GU16 7UJ
        • Study Center
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 2ES
        • Study Center
      • Plymouth, Yhdistynyt kuningaskunta, PL6 8DH
        • Study Center
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35209
        • Study Center
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85251
        • Study Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72205
        • Study Center
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92122
        • Study Center
      • Santa Monica, California, Yhdysvallat, 90404
        • Study Center
      • Walnut Creek, California, Yhdysvallat, 94598
        • Study Center
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Yhdysvallat, 80907
        • Study Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33613
        • Study Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Yhdysvallat, 20815
        • Study Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Study Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48106
        • Study Center
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Yhdysvallat, 55446
        • Study Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63141
        • Study Center
    • New Jersey
      • Belleville, New Jersey, Yhdysvallat, 07109
        • Study Center
      • Fair Lawn, New Jersey, Yhdysvallat, 07410
        • Study Center
      • Piscataway, New Jersey, Yhdysvallat, 08854
        • Study Center
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Study Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28277
        • Study Site
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Study Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45231
        • Study Center
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43235
        • Study Center
    • Oregon
      • Clackamas, Oregon, Yhdysvallat, 97015
        • Study Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Study Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78731
        • Study Center
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
        • Study Center
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • Study Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99202
        • Study Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Kliininen diagnoosi perinnöllisestä tyypin 1 tai tyypin 2 angioödeemasta, jonka C1-INH:n toimintataso ja C4-taso normaalin (LLN) vertailualueen alarajan alapuolella, seulontajakson aikana arvioituna.
  • Kohteen paino ≥ 40 kg
  • Pääsy ja mahdollisuus käyttää yhtä tai useampaa akuuttia lääkettä, jotka toimivaltainen viranomainen on hyväksynyt akuuttien HAE-kohtausten hoitoon
  • Koehenkilöiden on oltava lääketieteellisesti sopivia tilapäiseen hoitoon ainoana lääkkeenä HAE-tautinsa hoitoon tutkimuksen aikana.
  • Koehenkilöillä on oltava tietty määrä tutkijan vahvistamia hyökkäyksiä sisäänajojakson aikana, joka on enintään 56 päivää seulontakäynnistä.
  • Hyväksyttävä tehokas ehkäisy
  • Kirjallinen tietoinen suostumus

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Raskaus tai imetys
  • Mikä tahansa kliinisesti merkittävä sairaus tai sairaushistoria, joka tutkijan tai sponsorin mielestä häiritsisi tutkittavan turvallisuutta tai kykyä osallistua tutkimukseen
  • Mikä tahansa laboratorioparametrien poikkeavuus, joka on tutkijan mielestä kliinisesti merkittävä ja merkityksellinen tämän tutkimuksen kannalta
  • Vaikea yliherkkyys useille lääkkeille tai vaikea yliherkkyys/anafylaksia, jonka etiologia on epäselvä
  • C1-INH:n käyttö 14 päivän sisällä tai androgeenien tai traneksaamihapon käyttö 28 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä HAE-kohtausten ehkäisyyn tai näiden lääkkeiden käytön aloittamista tutkimuksen aikana
  • Osallistunut muuhun lääketutkimukseen tai saanut toisen tutkimuslääkkeen 30 päivän sisällä seulontakäynnistä
  • Aiempi ilmoittautuminen BCX7353-tutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: BCX7353 110 mg kerran päivässä
BCX7353 annetaan suun kautta otetuina kapseleina kerran päivässä
Lääke: BCX7353 kapselit
BCX7353 kapselit suun kautta kerran päivässä
Muut nimet:
  • Berotralstat
Kokeellinen: BCX7353 150 mg kerran päivässä
BCX7353 annetaan suun kautta otetuina kapseleina kerran päivässä
Lääke: BCX7353 kapselit
BCX7353 kapselit suun kautta kerran päivässä
Muut nimet:
  • Berotralstat
Placebo Comparator: Plasebo
Vastaava lumelääke annettuna oraalisina kapseleina kerran päivässä
Lääke: Plasebo oraalinen kapseli
Sopivat oraaliset kapselit kerran päivässä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa 1: Tutkijan vahvistamien HAE-kohtausten määrä annostelun aikana koko 24 viikon hoitojakson aikana (päivä 1 - 168)
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Kunkin berotralstaattiannoksen ja lumelääkkeen väliset hoitovertailut tutkijan vahvistamien HAE-kohtausten määrässä osan 1 annostelujakson aikana analysoitiin käyttämällä negatiivista binomiaalimallia. Tutkijan vahvistamien hyökkäysten määrä sisällytettiin riippuvaiseksi muuttujaksi, hoito sisällytettiin kiinteänä vaikutuksena, kerrostumismuuttuja (peruskohtausnopeus) sisällytettiin kovariaatiksi ja hoidon keston logaritmi sisällytettiin offset-muuttujaksi. . Arvioitu kohtausten määrä kullekin hoitoryhmälle, hoitoerot ilmaistuna kohtaustiheyssuhteena (berotralstaatti verrattuna lumelääkkeeseen) ja niihin liittyvät 95 %:n luottamusvälit (CI:t) saatiin negatiivisesta binomiaalisesta mallista.
24 viikkoa
Osa 2 & 3: Berotralstat 110 ja 150 mg:n pitkäaikaisen turvallisuuden ja siedettävyyden arviointi potilailla, joilla on HAE
Aikaikkuna: Osa 2: 24 viikkoa (päivät 169-337). Osa 3: 48 viikkoa (päivät 338-674).
Turvallisuustiedot arvioitiin turvallisuuspopulaatiosta, osaan 2 ja osaan 3 osallistuneiden koehenkilöiden osalta, ja ne sisältävät näiden koehenkilöiden osalta osassa 2 tai 3 alkaneet TEAE-tiedot. Osan 2 ja osan 3 turvallisuustiedot on yhdistetty osoittamaan selvästi koehenkilöillä esiintyvät TEAE-tapahtumat kahden tutkimusosan läpi. TEAE:t määritellään haittavaikutuksiksi, jotka ilmenivät ensimmäisen tutkimushoidon annoksen aikana tai sen jälkeen, joko osassa 1 tai 2, ja ne määritettiin asiaankuuluvaan hoitoon sen mukaan, milloin TEAE aloitettiin (hoito osa 2 tai osa 3). Näille turvallisuustiedoille ei tehty tilastollista analyysiä.
Osa 2: 24 viikkoa (päivät 169-337). Osa 3: 48 viikkoa (päivät 338-674).

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa 1: Muutos lähtötilanteesta angioedeeman elämänlaatukyselyssä viikolla 24 (kokonaispisteet)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 24 viikkoa
Elämänlaadun muutos asteikolla 1-100, jossa korkeammat pisteet osoittavat enemmän heikkenemistä ja AE-QoL-kyselypisteiden lasku (muutos negatiivisella arvolla) osoittaa koehenkilön elämänlaadun paranemisen. Pienin kliinisesti tärkeä ero (MCID) AE-QoL-kyselyssä on -6 (kokonaispistemäärä). AE-QoL on validoitu vain aikuisille; tiedot kerättiin kuitenkin kaikista aikuisista ja nuorista tutkimushenkilöistä.
Lähtötilanne ja 24 viikkoa
Osa 1: Angioedeeman oireiden päivien osuus 24 viikon aikana
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Arvio niiden päivien osuudesta, joilla koehenkilöillä oli angioedeeman oireita asiantuntijan vahvistamista HAE-kohtauksista osan 1 aikana.
24 viikkoa
Osa 1: Asiantuntijan vahvistamien angioödeematapahtumien määrä annostelun aikana tehokkaan hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Päivä 8 - 24 viikkoa (tai viimeisen annoksen päivämäärä/aika osassa 1 + 24 tuntia koehenkilöille, jotka lopettivat lääkkeen käytön osassa 1)
Asiantuntijoiden vahvistamien HAE-kohtausten määrä tehokkaan hoitojakson aikana antaa analyysin aktiivisen hoidon tehokkuudesta sen jälkeen, kun berotralstaatti oli saavuttanut vakaan tilan pitoisuudet, kun otetaan huomioon 150 mg:n berotralstaatin tehokas puoliintumisaika tutkimuksessa BCX7353-106 (tutkimus 106) 89 tuntia.
Päivä 8 - 24 viikkoa (tai viimeisen annoksen päivämäärä/aika osassa 1 + 24 tuntia koehenkilöille, jotka lopettivat lääkkeen käytön osassa 1)
Osa 2: Berotralstatin tehokkuuden arviointi 24–48 viikon aikana
Aikaikkuna: 24 viikkoa (päivät 169-337)

Kuukausittainen hyökkäysnopeus määriteltiin tutkijan vahvistamien HAE-kohtausten kokonaismääränä hoitojakson aikana, joka on mukautettu kuukauden pituudeksi (määritelty 28 päiväksi) ja päivien lukumääräksi, joina kohde oli hoidossa kyseisen kuukauden aikana. Kuukauden 6 loppu määriteltiin osan 2 hoidon alkamiseksi.

Tutkijan vahvistamien kohtausten lähtötaso määriteltiin tutkijan vahvistamien HAE-kohtausten kokonaismääränä seulonnan ja ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen välisenä aikana, joka on mukautettu kuukauden pituudeksi (määritelty 28 päiväksi) ja päivien lukumääränä sen aikana. ajanjaksoa.
24 viikkoa (päivät 169-337)
Angioedeeman elämänlaatukyselyn arviointi (kokonaispisteet) Berotralstat-hoidon jälkeen enintään 144 viikon ajan
Aikaikkuna: Jopa 144 viikkoa
Angioedeema-spesifinen QoL arvioitiin AE-QoL:lla, joka koostui 4 alueesta (eli toiminta, väsymys/mieliala, pelot/häpeä ja ravitsemus) ja kokonaispisteistä. AE-QoL-pisteet vaihtelevat 0 pisteestä (paras QoL) 100 pisteeseen (huonoin QoL). AE-QoL-kyselypisteiden lasku (muutos negatiivisella arvolla) osoittaa koehenkilön QoL:n paranemisen. Pienin kliinisesti tärkeä ero (MCID) AE-QoL-kyselyssä on -6 (kokonaispistemäärä). Koehenkilöt täyttivät AE-QoL:n jokaisella käynnillä lähtötilanteesta alkaen, ja kysymyksiin vastattiin edellisen 28 päivän osalta. Koehenkilöille, jotka saivat aktiivista hoitoa lumelääkkeen jälkeen, käynnit mukautettiin ensimmäisen aktiivisen hoidon annoksen päivämäärän mukaan.
Jopa 144 viikkoa
Lääkitystä koskevan hoitotyytyväisyyskyselyn (TSQM) arvioimiseksi Berotralstat-hoidon jälkeen enintään 144 viikon ajan
Aikaikkuna: Jopa 144 viikkoa
Koehenkilöt täyttivät hoitotyytyväisyyskyselyn lääkitystä varten (TSQM) lähtötilanteessa ja jokaisella tutkimuskäynnillä tutkimuksen loppuun asti. TSQM-pisteet koostuivat 14 pisteestä, joista 13 pistettä koostui 3 erityisestä asteikosta (tehokkuus, sivuvaikutukset ja mukavuus) ja 1 maailmanlaajuisesta tyytyväisyysasteikosta (Global Satisfaction). Lähtötilanteessa TSQM-kyselylomakkeet täytettiin koehenkilön tyytyväisyyden perusteella tavallisiin lääkkeisiin. Kaikissa muissa TSQM:n keräämisen ajankohtana koehenkilöiltä kysyttiin heidän tyytyväisyytensä tai tyytymättömyytensä tutkimuslääkkeeseen. Asteikkopisteet laskettiin kullekin asteikolle ja muutettiin pisteiksi, jotka vaihtelivat välillä 0-100, korkeammat pisteet osoittivat suurempaa tyytyväisyyttä. TSQM-pisteet ja vastaava muutos perusarvoihin laskettiin kullakin käynnillä. Koehenkilöille, jotka saivat aktiivista hoitoa lumelääkkeen jälkeen, käynnit mukautettiin ensimmäisen aktiivisen hoidon annoksen päivämäärän mukaan.
Jopa 144 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

BioCryst Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Päätutkija: Bruce Zuraw, MD, UC San Diego School of Medicine, US HAE Angioedema Center

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 6. helmikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 10. huhtikuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 6. huhtikuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 15. maaliskuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 30. maaliskuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 3. huhtikuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 26. kesäkuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 31. toukokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. toukokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BCX7353-302

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa