Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa BCX7353 jako doustnego leczenia w celu zapobiegania atakom w HAE (APeX-2)

31 maja 2023 zaktualizowane przez: BioCryst Pharmaceuticals

Faza 3, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo, równoległe badanie grupowe mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa dwóch poziomów dawki BCX7353 jako doustnego leczenia w zapobieganiu napadom u pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe badanie fazy 3, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa doustnego BCX7353 w zapobieganiu ostrym napadom obrzęku naczynioruchowego u pacjentów z HAE typu I i typu II.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

121

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Study Center
  • Czechy
      • Brno, Czechy, 656 91
        • Study Center
      • Plzen, Czechy, 30460
        • Study Center
  • Francja
      • Grenoble, Francja, 38043
        • Study Center
      • Paris, Francja, 75012
        • Study Center
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08907
        • Study Center
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Study Center
      • Seville, Hiszpania, 41013
        • Study Center
  • Kanada
      • Québec, Kanada, G1V 4W2
        • Study Center
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1G 6C6
        • Study Center
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4V 1R2
        • Study Center
  • Macedonia Północna
      • Skopje, Macedonia Północna, 1000
        • Study Center
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10117
        • Study Center
      • Frankfurt, Niemcy, D-60590
        • Study Center
  • Rumunia
    • Jud. Mureș
      • Sângeorgiu de Mureș, Jud. Mureș, Rumunia, 547530
        • Study Center
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35209
        • Study Center
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85251
        • Study Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
        • Study Center
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92122
        • Study Center
      • Santa Monica, California, Stany Zjednoczone, 90404
        • Study Center
      • Walnut Creek, California, Stany Zjednoczone, 94598
        • Study Center
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Stany Zjednoczone, 80907
        • Study Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33613
        • Study Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stany Zjednoczone, 20815
        • Study Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Study Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48106
        • Study Center
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55446
        • Study Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63141
        • Study Center
    • New Jersey
      • Belleville, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07109
        • Study Center
      • Fair Lawn, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07410
        • Study Center
      • Piscataway, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08854
        • Study Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Study Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28277
        • Study Site
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Study Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45231
        • Study Center
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43235
        • Study Center
    • Oregon
      • Clackamas, Oregon, Stany Zjednoczone, 97015
        • Study Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Study Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78731
        • Study Center
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • Study Center
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Study Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99202
        • Study Center
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, H-1225
        • Study Center
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
        • Study Center
      • Frimley, Zjednoczone Królestwo, GU16 7UJ
        • Study Center
      • London, Zjednoczone Królestwo, E1 2ES
        • Study Center
      • Plymouth, Zjednoczone Królestwo, PL6 8DH
        • Study Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Rozpoznanie kliniczne dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego typu 1 lub typu 2, zdefiniowane jako poziom czynnościowy C1-INH i poziom C4 poniżej dolnej granicy normy (DGN), oceniane w okresie przesiewowym.
  • Waga pacjenta ≥ 40 kg
  • Dostęp i możliwość stosowania jednego lub więcej leków doraźnych zatwierdzonych przez właściwy organ do leczenia ostrych napadów HAE
  • Uczestnicy muszą być medycznie odpowiedni do leczenia na żądanie jako jedynego postępowania medycznego w przypadku HAE podczas badania.
  • Badani muszą mieć określoną liczbę ataków potwierdzonych przez badacza w okresie wstępnym wynoszącym maksymalnie 56 dni od wizyty przesiewowej.
  • Dopuszczalna skuteczna antykoncepcja
  • Pisemna świadoma zgoda

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Każdy klinicznie istotny stan chorobowy lub historia medyczna, które w opinii Badacza lub Sponsora mogłyby wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnika lub jego zdolność do udziału w badaniu
  • Wszelkie nieprawidłowości parametrów laboratoryjnych, które w opinii badacza są istotne klinicznie i istotne dla tego badania
  • Ciężka nadwrażliwość na wiele produktów leczniczych lub ciężka nadwrażliwość/anafilaksja o niejasnej etiologii
  • Stosowanie C1-INH w ciągu 14 dni lub stosowanie androgenów lub kwasu traneksamowego w ciągu 28 dni przed wizytą przesiewową w celu profilaktyki napadów HAE lub rozpoczęcie stosowania tych leków w trakcie badania
  • Bieżący udział w jakimkolwiek innym badaniu leku eksperymentalnego lub otrzymanie innego leku eksperymentalnego w ciągu 30 dni od wizyty przesiewowej
  • Wcześniejsza rejestracja do badania BCX7353

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: BCX7353 110 mg raz na dobę
BCX7353 podawany w postaci kapsułek doustnych raz dziennie
Lek: Kapsułki BCX7353
BCX7353 kapsułki doustne podawane raz dziennie
Inne nazwy:
  • Berotralstat
Eksperymentalny: BCX7353 150 mg raz na dobę
BCX7353 podawany w postaci kapsułek doustnych raz dziennie
Lek: Kapsułki BCX7353
BCX7353 kapsułki doustne podawane raz dziennie
Inne nazwy:
  • Berotralstat
Komparator placebo: Placebo
Dopasowane placebo podawane w postaci kapsułek doustnych raz dziennie
Lek: Kapsułka doustna placebo
Dopasowane kapsułki doustne podawane raz dziennie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część 1: Częstość potwierdzonych przez badacza napadów HAE podczas dawkowania w całym 24-tygodniowym okresie leczenia (od dnia 1. do dnia 168.)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Porównania leczenia między każdą dawką berotralstatu i placebo pod względem częstości potwierdzonych przez badacza napadów HAE podczas okresu dawkowania Części 1 przeanalizowano przy użyciu negatywnego modelu dwumianowego. Liczba ataków potwierdzonych przez badacza została uwzględniona jako zmienna zależna, leczenie zostało uwzględnione jako efekt stały, zmienna stratyfikacyjna (wyjściowa częstość ataków) została uwzględniona jako zmienna towarzysząca, a logarytm czasu trwania leczenia został uwzględniony jako zmienna przesunięcia . Szacowany współczynnik napadów dla każdej grupy leczenia, różnice w leczeniu wyrażone jako współczynnik współczynnika napadów (stosunek częstości berotralstatu do placebo) i powiązane 95% przedziały ufności (CI) zostały dostarczone z ujemnego modelu dwumianowego.
24 tygodnie
Część 2 i 3: Ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji berotralstatu 110 i 150 mg u pacjentów z HAE
Ramy czasowe: Część 2: 24 tygodnie (dni od 169 do 337). Część 3: 48 tygodni (dni od 338 do 674).
Dane dotyczące bezpieczeństwa zostały ocenione dla populacji bezpieczeństwa, dla pacjentów, którzy przeszli do części 2 i części 3, i obejmują TEAE, które rozpoczęły się odpowiednio w części 2 lub 3 dla tych pacjentów. Dane dotyczące bezpieczeństwa dla Części 2 i Części 3 zostały połączone, aby wyraźnie pokazać TEAE występujące u pacjentów podczas przechodzenia przez 2 części badania. TEAE definiuje się jako zdarzenia niepożądane, które wystąpiły w trakcie lub po pierwszej dawce badanego leku, w części 1 lub 2, i zostały przypisane do odpowiedniego leczenia w zależności od tego, kiedy rozpoczęło się TEAE (leczenie w części 2 lub w części 3). Nie przeprowadzono analizy statystycznej tych danych dotyczących bezpieczeństwa.
Część 2: 24 tygodnie (dni od 169 do 337). Część 3: 48 tygodni (dni od 338 do 674).

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część 1: Zmiana od wartości początkowej w kwestionariuszu jakości życia dotyczącym obrzęku naczynioruchowego w 24. tygodniu (całkowity wynik)
Ramy czasowe: Linia bazowa i 24 tygodnie
Zmiana Jakości Życia, w skali 1-100, gdzie wyższe wyniki wskazują na większe upośledzenie, a spadek (zmiana o wartości ujemnej) w wynikach kwestionariusza AE-QoL wskazuje na poprawę QoL badanego. Minimalna klinicznie istotna różnica (MCID) dla kwestionariusza AE-QoL wynosi -6 (całkowity wynik). AE-QoL jest zwalidowana tylko dla dorosłych; jednakże zebrano dane dotyczące wszystkich osób dorosłych i młodzieży uczestniczących w badaniu.
Linia bazowa i 24 tygodnie
Część 1: Odsetek dni z objawami obrzęku naczynioruchowego w ciągu 24 tygodni
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Ocena odsetka dni, w których pacjenci mieli objawy obrzęku naczynioruchowego z potwierdzonych przez ekspertów napadów HAE podczas części 1.
24 tygodnie
Część 1: Częstość potwierdzonych przez ekspertów zdarzeń obrzęku naczynioruchowego podczas dawkowania w okresie skutecznego leczenia
Ramy czasowe: Dzień 8 do 24 tygodni (lub data/godzina podania ostatniej dawki w Części 1 + 24 godziny dla pacjentów, którzy odstawili lek w Części 1)
Częstość potwierdzonych przez ekspertów napadów HAE w skutecznym okresie leczenia stanowi analizę skuteczności aktywnego leczenia po osiągnięciu przez berotralstat stanu stacjonarnego, biorąc pod uwagę efektywny okres półtrwania 150 mg berotralstatu w badaniu BCX7353-106 (badanie 106) z 89 godzin.
Dzień 8 do 24 tygodni (lub data/godzina podania ostatniej dawki w Części 1 + 24 godziny dla pacjentów, którzy odstawili lek w Części 1)
Część 2: Ocena skuteczności berotralstatu w okresie od 24 do 48 tygodni
Ramy czasowe: 24 tygodnie (dni od 169 do 337)

Miesięczną częstość napadów zdefiniowano jako całkowitą liczbę potwierdzonych przez badacza napadów HAE, które wystąpiły podczas okresu leczenia, skorygowaną o długość miesiąca (zdefiniowanego jako 28 dni) i liczbę dni, przez które pacjent był leczony w ciągu tego miesiąca. Koniec miesiąca 6 zdefiniowano jako początek leczenia Części 2.

Wyjściowy współczynnik napadów potwierdzony przez badacza został zdefiniowany jako całkowita liczba potwierdzonych przez badacza napadów HAE występujących w okresie między badaniem przesiewowym a pierwszą dawką badanego leku, skorygowana o długość miesiąca (zdefiniowanego jako 28 dni) i liczbę dni w tym okresie okres.
24 tygodnie (dni od 169 do 337)
Ocena kwestionariusza jakości życia obrzęku naczynioruchowego (całkowity wynik) po podaniu berotralstatu przez okres do 144 tygodni
Ramy czasowe: Do 144 tygodni
Specyficzna dla obrzęku naczynioruchowego QoL była oceniana za pomocą AE-QoL, składającego się z 4 domen (tj. funkcjonowania, zmęczenia/nastroju, lęków/wstydu i odżywiania) oraz wyniku całkowitego. Wyniki AE-QoL wahają się od 0 punktów (najlepsza QoL) do 100 punktów (najgorsza QoL). Spadek (zmiana o wartości ujemnej) wyników kwestionariusza AE-QoL wskazuje na poprawę QoL badanego. Minimalna klinicznie istotna różnica (MCID) dla kwestionariusza AE-QoL wynosi -6 (całkowity wynik). Badani wypełniali AE-QoL podczas każdej wizyty, zaczynając od punktu początkowego, i udzielano odpowiedzi na pytania dotyczące poprzednich 28 dni. W przypadku osób, które otrzymały aktywne leczenie po placebo, wizyty korygowano zgodnie z datą pierwszej dawki aktywnego leczenia.
Do 144 tygodni
Aby ocenić Kwestionariusz Satysfakcji z Leczenia dla Leków (TSQM) po podaniu Berotralstatu przez okres do 144 tygodni
Ramy czasowe: Do 144 tygodni
Kwestionariusz satysfakcji z leczenia dla leków (TSQM) był wypełniany przez pacjentów na początku badania i podczas każdej wizyty badawczej aż do zakończenia badania. Wyniki TSQM składały się z 14 pozycji, z których 13 składało się z 3 szczegółowych skal (Skuteczność, Skutki uboczne i Wygoda) oraz 1 globalnej skali satysfakcji (Globalna satysfakcja). Na początku kwestionariusze TSQM zostały wypełnione w oparciu o zadowolenie pacjenta ze zwykłych leków. We wszystkich innych punktach czasowych zbierania TSQM pytano badanych o ich poziom zadowolenia lub niezadowolenia z badanego leku. Wyniki skal zostały obliczone dla każdej skali i przekształcone w wyniki w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na wyższą satysfakcję. Podczas każdej wizyty obliczano wynik TSQM i odpowiadającą mu zmianę w stosunku do wartości wyjściowych. W przypadku osób, które otrzymały aktywne leczenie po placebo, wizyty korygowano zgodnie z datą pierwszej dawki aktywnego leczenia.
Do 144 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Śledczy

  • Główny śledczy: Bruce Zuraw, MD, UC San Diego School of Medicine, US HAE Angioedema Center

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 lutego 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

10 kwietnia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

6 kwietnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 marca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 marca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 kwietnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 czerwca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 maja 2023

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BCX7353-302

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Kapsułki BCX7353

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kuwait

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj