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Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von BCX7353 als orale Behandlung zur Vorbeugung von Attacken bei HAE (APeX-2)

31. Mai 2023 aktualisiert von: BioCryst Pharmaceuticals

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie der Phase 3 zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von zwei Dosierungen von BCX7353 als orale Behandlung zur Vorbeugung von Attacken bei Patienten mit hereditärem Angioödem

Dies ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie der Phase 3 zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von oralem BCX7353 bei der Prävention akuter Angioödem-Attacken bei Patienten mit Typ-I- und Typ-II-HAE.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

121

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 10117
        • Study Center
      • Frankfurt, Deutschland, D-60590
        • Study Center
  • Frankreich
      • Grenoble, Frankreich, 38043
        • Study Center
      • Paris, Frankreich, 75012
        • Study Center
  • Kanada
      • Québec, Kanada, G1V 4W2
        • Study Center
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1G 6C6
        • Study Center
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4V 1R2
        • Study Center
  • Nordmazedonien
      • Skopje, Nordmazedonien, 1000
        • Study Center
  • Rumänien
    • Jud. Mureș
      • Sângeorgiu de Mureș, Jud. Mureș, Rumänien, 547530
        • Study Center
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08907
        • Study Center
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Study Center
      • Seville, Spanien, 41013
        • Study Center
  • Tschechien
      • Brno, Tschechien, 656 91
        • Study Center
      • Plzen, Tschechien, 30460
        • Study Center
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, H-1225
        • Study Center
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35209
        • Study Center
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85251
        • Study Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72205
        • Study Center
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92122
        • Study Center
      • Santa Monica, California, Vereinigte Staaten, 90404
        • Study Center
      • Walnut Creek, California, Vereinigte Staaten, 94598
        • Study Center
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Vereinigte Staaten, 80907
        • Study Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33613
        • Study Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Vereinigte Staaten, 20815
        • Study Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Study Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48106
        • Study Center
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55446
        • Study Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63141
        • Study Center
    • New Jersey
      • Belleville, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07109
        • Study Center
      • Fair Lawn, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07410
        • Study Center
      • Piscataway, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08854
        • Study Center
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Study Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28277
        • Study Site
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Study Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45231
        • Study Center
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43235
        • Study Center
    • Oregon
      • Clackamas, Oregon, Vereinigte Staaten, 97015
        • Study Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Study Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78731
        • Study Center
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
        • Study Center
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • Study Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99202
        • Study Center
  • Vereinigtes Königreich
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich, CB2 0QQ
        • Study Center
      • Frimley, Vereinigtes Königreich, GU16 7UJ
        • Study Center
      • London, Vereinigtes Königreich, E1 2ES
        • Study Center
      • Plymouth, Vereinigtes Königreich, PL6 8DH
        • Study Center
  • Österreich
      • Vienna, Österreich, 1090
        • Study Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Eine klinische Diagnose eines hereditären Angioödems Typ 1 oder Typ 2, definiert als ein C1-INH-Funktionsniveau und ein C4-Niveau unterhalb der Untergrenze des normalen (LLN) Referenzbereichs, wie während des Screening-Zeitraums bewertet.
  • Probandengewicht von ≥ 40 kg
  • Zugang zu und Fähigkeit zur Anwendung eines oder mehrerer Akutmedikamente, die von der zuständigen Behörde für die Behandlung akuter HAE-Attacken zugelassen sind
  • Die Probanden müssen medizinisch für eine Bedarfsbehandlung als alleinige medizinische Behandlung ihres HAE während der Studie geeignet sein.
  • Die Probanden müssen während der Einlaufphase von maximal 56 Tagen ab dem Screening-Besuch eine bestimmte Anzahl von durch den Ermittler bestätigten Attacken haben.
  • Akzeptable wirksame Empfängnisverhütung
  • Schriftliche Einverständniserklärung

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Schwangerschaft oder Stillzeit
  • Jede klinisch signifikante Erkrankung oder Krankengeschichte, die nach Meinung des Prüfarztes oder Sponsors die Sicherheit oder Fähigkeit des Probanden zur Teilnahme an der Studie beeinträchtigen würde
  • Jede Anomalie der Laborparameter, die nach Meinung des Prüfarztes klinisch signifikant und für diese Studie relevant ist
  • Schwere Überempfindlichkeit gegen mehrere Arzneimittel oder schwere Überempfindlichkeit/Anaphylaxie mit unklarer Ätiologie
  • Verwendung von C1-INH innerhalb von 14 Tagen oder Verwendung von Androgenen oder Tranexamsäure innerhalb von 28 Tagen vor dem Screening-Besuch zur Prophylaxe von HAE-Attacken oder Beginn dieser Medikamente während der Studie
  • Aktuelle Teilnahme an einer anderen Prüfpräparatstudie oder Erhalt eines anderen Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening-Besuch
  • Vorherige Aufnahme in eine BCX7353-Studie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: BCX7353 110 mg einmal täglich
BCX7353 wird einmal täglich als orale Kapsel verabreicht
Arzneimittel: BCX7353-Kapseln
BCX7353 orale Kapseln, die einmal täglich verabreicht werden
Andere Namen:
  • Berotralstat
Experimental: BCX7353 150 mg einmal täglich
BCX7353 wird einmal täglich als orale Kapsel verabreicht
Arzneimittel: BCX7353-Kapseln
BCX7353 orale Kapseln, die einmal täglich verabreicht werden
Andere Namen:
  • Berotralstat
Placebo-Komparator: Placebo
Passendes Placebo einmal täglich als Kapsel zum Einnehmen
Arzneimittel: Orale Placebo-Kapsel
Passende orale Kapseln, die einmal täglich verabreicht werden

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil 1: Die Rate der vom Forscher bestätigten HAE-Attacken während der Dosierung im gesamten 24-wöchigen Behandlungszeitraum (Tag 1 bis Tag 168)
Zeitfenster: 24 Wochen
Behandlungsvergleiche zwischen jeder Berotralstat-Dosis und Placebo in Bezug auf die Rate der vom Forscher bestätigten HAE-Anfälle während des Dosierungszeitraums von Teil 1 wurden mithilfe eines negativen Binomialmodells analysiert. Die Anzahl der vom Untersucher bestätigten Anfälle wurde als abhängige Variable einbezogen, die Behandlung wurde als fester Effekt einbezogen, die Schichtungsvariable (Basis-Anfallsrate) wurde als Kovariate einbezogen und der Logarithmus der Behandlungsdauer wurde als Offset-Variable einbezogen . Die geschätzte Anfallsrate für jede Behandlungsgruppe, die Behandlungsunterschiede, ausgedrückt als Anfallsratenverhältnis (Berotralstat-zu-Placebo-Ratenverhältnis), und die zugehörigen 95 %-Konfidenzintervalle (CIs) wurden aus dem negativen Binomialmodell bereitgestellt.
24 Wochen
Teil 2 und 3: Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von Berotralstat 110 und 150 mg bei Patienten mit HAE
Zeitfenster: Teil 2: 24 Wochen (Tage 169 bis 337). Teil 3: 48 Wochen (Tage 338 bis 674).
Die Sicherheitsdaten wurden für die Sicherheitspopulation für Probanden ausgewertet, die an Teil 2 und Teil 3 teilgenommen haben, und umfassen für diese Probanden TEAEs, die in Teil 2 bzw. 3 begannen. Die Sicherheitsdaten für Teil 2 und Teil 3 werden kombiniert, um deutlich zu zeigen, dass TEAEs bei Probanden im Verlauf der beiden Studienteile auftreten. TEAEs sind definiert als UE, die bei oder nach der ersten Dosis der Studienbehandlung auftraten, sei es in Teil 1 oder 2, und wurden je nach Beginn der TEAE der entsprechenden Behandlung zugeordnet (Teil 2 oder Teil 3 Behandlung). Für diese Sicherheitsdaten wurde keine statistische Analyse durchgeführt.
Teil 2: 24 Wochen (Tage 169 bis 337). Teil 3: 48 Wochen (Tage 338 bis 674).

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil 1: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Angioödem-Fragebogen zur Lebensqualität in Woche 24 (Gesamtpunktzahl)
Zeitfenster: Baseline und 24 Wochen
Veränderung der Lebensqualität auf einer Skala von 1 bis 100, wobei höhere Werte eine stärkere Beeinträchtigung und eine Abnahme (Änderung mit einem negativen Wert) der AE-QoL-Fragebogenwerte eine Verbesserung der Lebensqualität des Probanden anzeigen. Die minimale klinisch relevante Differenz (MCID) für den AE-QoL-Fragebogen beträgt -6 (Gesamtpunktzahl). Der AE-QoL ist nur für Erwachsene validiert; es wurden jedoch Daten zu allen erwachsenen und jugendlichen Studienteilnehmern erhoben.
Baseline und 24 Wochen
Teil 1: Anteil der Tage mit Angioödem-Symptomen in 24 Wochen
Zeitfenster: 24 Wochen
Bewertung des Anteils der Tage, an denen die Probanden Angioödem-Symptome von durch Experten bestätigten HAE-Attacken während Teil 1 hatten.
24 Wochen
Teil 1: Rate der von Experten bestätigten Angioödem-Ereignisse während der Dosierung im effektiven Behandlungszeitraum
Zeitfenster: Tag 8 bis 24 Wochen (oder Datum/Uhrzeit der letzten Dosis in Teil 1 + 24 Stunden für Patienten, die das Medikament in Teil 1 abgesetzt haben)
Die Rate der von Experten bestätigten HAE-Attacken für den effektiven Behandlungszeitraum liefert eine Analyse der Wirksamkeit einer aktiven Behandlung, nachdem Berotralstat Steady-State-Konzentrationen erreicht hatte, angesichts der effektiven Halbwertszeit von 150 mg Berotralstat in Studie BCX7353-106 (Studie 106). von 89 Stunden.
Tag 8 bis 24 Wochen (oder Datum/Uhrzeit der letzten Dosis in Teil 1 + 24 Stunden für Patienten, die das Medikament in Teil 1 abgesetzt haben)
Teil 2: Bewertung der Wirksamkeit von Berotralstat über einen Zeitraum von 24 bis 48 Wochen
Zeitfenster: 24 Wochen (Tage 169 bis 337)

Die monatliche Attackenrate wurde definiert als die Gesamtzahl der von Forschern bestätigten HAE-Attacken während des Behandlungszeitraums, angepasst an die Länge eines Monats (definiert als 28 Tage) und die Anzahl der Tage, an denen die Person in diesem Monat behandelt wurde. Das Ende des 6. Monats wurde als Beginn der Teil-2-Behandlung definiert.

Die vom Prüfarzt bestätigte Anfallsrate zu Studienbeginn wurde definiert als die Gesamtzahl der vom Prüfarzt bestätigten HAE-Anfälle im Zeitraum zwischen dem Screening und der ersten Dosis des Studienmedikaments, angepasst an die Länge eines Monats (definiert als 28 Tage) und die Anzahl der Tage während dieses Zeitraums Zeitraum.
24 Wochen (Tage 169 bis 337)
Zur Bewertung des Fragebogens zur Lebensqualität bei Angioödemen (Gesamtpunktzahl) nach der Verabreichung von Berotralstat für bis zu 144 Wochen
Zeitfenster: Bis zu 144 Wochen
Die angioödemspezifische Lebensqualität wurde anhand der AE-Lebensqualität bewertet, die aus vier Bereichen (d. h. Funktionsfähigkeit, Müdigkeit/Stimmung, Ängste/Scham und Ernährung) und einem Gesamtscore bestand. Die AE-QoL-Werte reichen von 0 Punkten (beste Lebensqualität) bis 100 Punkten (schlechteste Lebensqualität). Eine Abnahme (Änderung mit einem negativen Wert) der AE-QoL-Fragebogenwerte weist auf eine Verbesserung der Lebensqualität des Probanden hin. Der minimale klinisch wichtige Unterschied (MCID) für den AE-QoL-Fragebogen beträgt -6 (Gesamtpunktzahl). Der AE-QoL wurde von den Probanden bei jedem Besuch ab Studienbeginn ausgefüllt und die Fragen wurden im Hinblick auf die letzten 28 Tage beantwortet. Bei Probanden, die nach Placebo eine aktive Behandlung erhielten, wurden die Besuche entsprechend dem Datum der ersten Dosis der aktiven Behandlung angepasst.
Bis zu 144 Wochen
Zur Bewertung des Fragebogens zur Behandlungszufriedenheit mit Medikamenten (TSQM) nach der Verabreichung von Berotralstat für bis zu 144 Wochen
Zeitfenster: Bis zu 144 Wochen
Der Fragebogen zur Behandlungszufriedenheit mit Medikamenten (TSQM) wurde von den Probanden zu Studienbeginn und bei jedem Studienbesuch bis zum Ende der Studie ausgefüllt. Die TSQM-Scores bestanden aus 14 Items, von denen 13 Items aus 3 spezifischen Skalen (Wirksamkeit, Nebenwirkungen und Bequemlichkeit) und 1 globalen Zufriedenheitsskala (Globale Zufriedenheit) bestanden. Zu Studienbeginn wurden TSQM-Fragebögen basierend auf der Zufriedenheit der Probanden mit den üblichen Medikamenten ausgefüllt. Zu allen anderen Zeitpunkten der TSQM-Erfassung wurden die Probanden nach dem Grad ihrer Zufriedenheit oder Unzufriedenheit mit dem Studienmedikament gefragt. Für jede Skala wurden Skalenwerte berechnet und in Werte im Bereich von 0 bis 100 umgewandelt, wobei höhere Werte eine höhere Zufriedenheit bedeuten. Der TSQM-Score und die entsprechende Änderung gegenüber den Ausgangswerten wurden bei jedem Besuch berechnet. Bei Probanden, die nach Placebo eine aktive Behandlung erhielten, wurden die Besuche entsprechend dem Datum der ersten Dosis der aktiven Behandlung angepasst.
Bis zu 144 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Ermittler

  • Hauptermittler: Bruce Zuraw, MD, UC San Diego School of Medicine, US HAE Angioedema Center

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. Februar 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

10. April 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

6. April 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. März 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. März 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. April 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. Juni 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

31. Mai 2023

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BCX7353-302

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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