Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Hatékonysági és biztonsági tanulmány a BCX7353-ról, mint orális kezelésről a HAE támadásainak megelőzésére (APeX-2)

2023. május 31. frissítette: BioCryst Pharmaceuticals

3. fázisú, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos vizsgálat a BCX7353 két dózisszintjének hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére, mint szájon át történő kezelés a rohamok megelőzésére örökletes angioödémában szenvedő betegeknél

Ez egy 3. fázisú, többközpontú, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálat az orális BCX7353 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére az akut angioödémás rohamok megelőzésében I. és II. típusú HAE-ben szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

121

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Vienna, Ausztria, 1090
        • Study Center
  • Csehország
      • Brno, Csehország, 656 91
        • Study Center
      • Plzen, Csehország, 30460
        • Study Center
  • Egyesült Királyság
      • Cambridge, Egyesült Királyság, CB2 0QQ
        • Study Center
      • Frimley, Egyesült Királyság, GU16 7UJ
        • Study Center
      • London, Egyesült Királyság, E1 2ES
        • Study Center
      • Plymouth, Egyesült Királyság, PL6 8DH
        • Study Center
  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35209
        • Study Center
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85251
        • Study Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72205
        • Study Center
    • California
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92122
        • Study Center
      • Santa Monica, California, Egyesült Államok, 90404
        • Study Center
      • Walnut Creek, California, Egyesült Államok, 94598
        • Study Center
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Egyesült Államok, 80907
        • Study Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33613
        • Study Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Egyesült Államok, 20815
        • Study Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Study Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48106
        • Study Center
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Egyesült Államok, 55446
        • Study Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63141
        • Study Center
    • New Jersey
      • Belleville, New Jersey, Egyesült Államok, 07109
        • Study Center
      • Fair Lawn, New Jersey, Egyesült Államok, 07410
        • Study Center
      • Piscataway, New Jersey, Egyesült Államok, 08854
        • Study Center
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
        • Study Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28277
        • Study Site
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
        • Study Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45231
        • Study Center
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43235
        • Study Center
    • Oregon
      • Clackamas, Oregon, Egyesült Államok, 97015
        • Study Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
        • Study Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Egyesült Államok, 78731
        • Study Center
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75231
        • Study Center
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
        • Study Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Egyesült Államok, 99202
        • Study Center
  • Franciaország
      • Grenoble, Franciaország, 38043
        • Study Center
      • Paris, Franciaország, 75012
        • Study Center
  • Kanada
      • Québec, Kanada, G1V 4W2
        • Study Center
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1G 6C6
        • Study Center
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4V 1R2
        • Study Center
  • Magyarország
      • Budapest, Magyarország, H-1225
        • Study Center
  • Németország
      • Berlin, Németország, 10117
        • Study Center
      • Frankfurt, Németország, D-60590
        • Study Center
  • Románia
    • Jud. Mureș
      • Sângeorgiu de Mureș, Jud. Mureș, Románia, 547530
        • Study Center
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08907
        • Study Center
      • Madrid, Spanyolország, 28046
        • Study Center
      • Seville, Spanyolország, 41013
        • Study Center
  • Észak-Macedónia
      • Skopje, Észak-Macedónia, 1000
        • Study Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • Az 1-es vagy 2-es típusú örökletes angioödéma klinikai diagnózisa, amelynek meghatározása szerint a C1-INH funkcionális szintje és a C4 szint a normál (LLN) referenciatartomány alsó határa alatt van, a szűrési időszak során értékelve.
  • Az alany súlya ≥ 40 kg
  • Az illetékes hatóság által jóváhagyott egy vagy több akut gyógyszerhez való hozzáférés és használat lehetősége a HAE akut rohamainak kezelésére
  • Az alanyoknak orvosilag megfelelőnek kell lenniük az igény szerinti kezelésre, mint a HAE-k egyedüli gyógyszeres kezelésére a vizsgálat során.
  • Az alanyoknak meghatározott számú, a vizsgáló által megerősített támadásban kell részesülniük a bejáratási időszakban, amely a szűrővizsgálattól számított legfeljebb 56 nap.
  • Elfogadható hatékony fogamzásgátlás
  • Írásos beleegyezés

Főbb kizárási kritériumok:

  • Terhesség vagy szoptatás
  • Bármilyen klinikailag jelentős egészségügyi állapot vagy kórtörténet, amely a vizsgáló vagy a szponzor véleménye szerint befolyásolná az alany biztonságát vagy a vizsgálatban való részvételi képességét
  • Bármilyen laboratóriumi paraméter-eltérés, amely a vizsgáló véleménye szerint klinikailag jelentős és releváns a vizsgálat szempontjából
  • Több gyógyszerrel szembeni súlyos túlérzékenység vagy tisztázatlan etiológiájú súlyos túlérzékenység/anafilaxia
  • C1-INH alkalmazása 14 napon belül vagy androgének vagy tranexámsav alkalmazása 28 napon belül a HAE-rohamok megelőzésére szolgáló szűrési látogatást megelőzően, vagy a vizsgálat során e gyógyszerek elkezdése
  • Jelenleg részt vett bármely más vizsgált gyógyszervizsgálatban, vagy kapott egy másik vizsgálati gyógyszert a szűrővizsgálatot követő 30 napon belül
  • Előzetes beiratkozás egy BCX7353 vizsgálatba

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Megelőzés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: BCX7353 110 mg naponta egyszer
A BCX7353 orális kapszula formájában naponta egyszer
Drog: BCX7353 kapszula
BCX7353 orális kapszula naponta egyszer
Más nevek:
  • Berotralstat
Kísérleti: BCX7353 150 mg naponta egyszer
A BCX7353 orális kapszula formájában naponta egyszer
Drog: BCX7353 kapszula
BCX7353 orális kapszula naponta egyszer
Más nevek:
  • Berotralstat
Placebo Comparator: Placebo
Megfelelő placebó, naponta egyszer szájon át alkalmazott kapszula formájában
Drog: Placebo orális kapszula
Hozzáillő orális kapszulák naponta egyszer

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
1. rész: A vizsgáló által megerősített HAE-támadások aránya az adagolás során a teljes 24 hetes kezelési időszak alatt (1. naptól 168. napig)
Időkeret: 24 hét
Az egyes berotralstat-dózisok és a placebo kezelésének összehasonlítását a vizsgáló által megerősített HAE-rohamok arányában az 1. rész adagolási periódusa során negatív binomiális modell segítségével elemezték. A vizsgáló által megerősített támadások számát függő változóként, a kezelést fix hatásként, a rétegződési változót (a kiindulási támadási arányt) kovariánsként, a kezelés időtartamának logaritmusát pedig offset változóként. . Az egyes kezelési csoportok becsült támadási arányát, a kezelési különbségeket a rohamok arányaként kifejezve (berotralstat placebóhoz viszonyított aránya) és a kapcsolódó 95%-os konfidenciaintervallumokat (CI-k) a negatív binomiális modellből adtuk meg.
24 hét
2. és 3. rész: A Berotralstat 110 és 150 mg hosszú távú biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése HAE-ben szenvedő betegeknél
Időkeret: 2. rész: 24 hét (169-337. nap). 3. rész: 48 hét (338-674. nap).
A biztonságossági adatokat a biztonságossági populációra, a 2. és 3. részbe belépő alanyokra vonatkozóan értékelték, és tartalmazzák a 2. vagy 3. részben megkezdett TEAE-ket is. A 2. és a 3. rész biztonsági adatait egyesítettük, hogy egyértelműen mutassák a TEAE előfordulását az alanyoknál a 2 vizsgálati részben. A TEAE-ket olyan mellékhatásokként határozzák meg, amelyek a vizsgálati kezelés első dózisakor vagy azt követően jelentkeztek, akár az 1., akár a 2. részben, és a megfelelő kezeléshez lettek hozzárendelve attól függően, hogy a TEAE mikor kezdődött (2. vagy 3. rész kezelés). Ezeken a biztonsági adatokon nem végeztek statisztikai elemzést.
2. rész: 24 hét (169-337. nap). 3. rész: 48 hét (338-674. nap).

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
1. rész: Változás a kiindulási állapothoz képest az angioödéma életminőséggel kapcsolatos kérdőívében a 24. héten (Összpontszám)
Időkeret: Alapállapot és 24 hét
Életminőség változása, 1-100 skálán, ahol a magasabb pontszámok több károsodást jeleznek, és az AE-QoL kérdőív pontszámainak csökkenése (változás negatív értékkel) az alany életminőségének javulását jelzi. A minimális klinikailag fontos különbség (MCID) az AE-QoL kérdőívnél -6 (teljes pontszám). Az AE-QoL csak felnőttek számára érvényes; azonban adatokat gyűjtöttek minden felnőtt és serdülő vizsgálati alanyról.
Alapállapot és 24 hét
1. rész: Az angioödémás tünetekkel töltött napok aránya 24 héten keresztül
Időkeret: 24 hét
A napok arányának értékelése az alanyoknál az 1. részben tapasztalt, szakértők által megerősített HAE rohamokból származó angioödémás tünetekkel.
24 hét
1. rész: A szakértők által megerősített angioödémás események aránya az adagolás során a hatékony kezelési időszakban
Időkeret: 8. naptól 24. hétig (vagy az utolsó adag dátuma/időpontja az 1. részben + 24 óra azoknál az alanyoknál, akik az 1. részben abbahagyták a gyógyszer szedését)
A szakértők által megerősített HAE-rohamok aránya a hatékony kezelési időszakra vonatkozóan elemzést ad az aktív kezelés hatékonyságáról, miután a berotralstat elérte az egyensúlyi koncentrációt, figyelembe véve a BCX7353-106 vizsgálatban (106. vizsgálat) 150 mg berotralstat hatásos felezési idejét. 89 órából.
8. naptól 24. hétig (vagy az utolsó adag dátuma/időpontja az 1. részben + 24 óra azoknál az alanyoknál, akik az 1. részben abbahagyták a gyógyszer szedését)
2. rész: A Berotralstat hatékonyságának felmérése 24-48 hetes időszakban
Időkeret: 24 hét (169-337. nap)

A havi támadási arányt úgy határozták meg, mint a vizsgáló által megerősített HAE-rohamok teljes számát, amelyeket a kezelési időszak alatt tapasztaltak, egy hónap hosszához (28 nap) igazítva, és azon napok száma, amikor az alany az adott hónapban kezelésben volt. A 6. hónap végét a 2. rész kezelésének kezdeteként határozták meg.

A kiindulási, a vizsgáló által megerősített támadási arányt a szűrés és a vizsgálati gyógyszer első adagja közötti időszakban tapasztalt, a vizsgáló által megerősített HAE-rohamok teljes számaként határozták meg, egy hónap hosszára (28 napként definiálva) és az ezalatt eltöltött napok számára igazítva. időszak.
24 hét (169-337. nap)
Az angioödéma életminőséggel kapcsolatos kérdőívének értékelése (teljes pontszám) a Berotralstat alkalmazását követően akár 144 hétig
Időkeret: Akár 144 hétig
Az angioödéma-specifikus QoL-t az AE-QoL értékelte, amely 4 tartományból (azaz a működés, a fáradtság/hangulat, a félelmek/szégyen és a táplálkozás) és egy összpontszámból állt. Az AE-QoL pontszámok 0 ponttól (legjobb QoL) 100 pontig (legrosszabb életminőség) terjednek. Az AE-QoL kérdőív pontszámainak csökkenése (változás negatív értékkel) az alany életminőségének javulását jelzi. A minimális klinikailag fontos különbség (MCID) az AE-QoL kérdőívnél -6 (teljes pontszám). Az AE-QoL-t az alanyok minden, a kiinduláskor kezdődő vizit alkalmával kitöltötték, és az előző 28 napra vonatkozó kérdésekre válaszoltak. Azoknál az alanyoknál, akik placebót követően aktív kezelésben részesültek, a viziteket az aktív kezelés első adagjának időpontja szerint igazították.
Akár 144 hétig
A kezeléssel való elégedettség kérdőíve a gyógyszeres kezeléshez (TSQM) a Berotralstat legfeljebb 144 hetes alkalmazását követően
Időkeret: Akár 144 hétig
A kezeléssel való elégedettségi kérdőívet a gyógyszeres kezeléshez (TSQM) az alanyok kitöltötték a kiinduláskor és minden vizsgálati látogatás alkalmával a vizsgálat végéig. A TSQM pontszámok 14 tételből álltak, amelyek közül 13 tétel 3 specifikus skálából (Hatékonyság, Mellékhatások és Kényelem) és 1 globális elégedettségi skálából (Globális elégedettség) állt. Kiinduláskor a TSQM kérdőíveket az alany szokásos gyógyszerekkel való elégedettsége alapján töltötték ki. A TSQM gyűjtésének minden más időpontjában az alanyokat megkérdezték a vizsgált gyógyszerrel kapcsolatos elégedettségük vagy elégedetlenségük szintjéről. A skálapontszámokat minden skálához kiszámítottuk, és 0-tól 100-ig terjedő pontszámokká alakították át, ahol a magasabb pontszámok magasabb elégedettséget jeleznek. A TSQM pontszámot és a megfelelő változást az alapértékekhez képest minden egyes látogatáskor kiszámítottuk. Azoknál az alanyoknál, akik placebót követően aktív kezelésben részesültek, a viziteket az aktív kezelés első adagjának időpontja szerint igazították.
Akár 144 hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

BioCryst Pharmaceuticals

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Bruce Zuraw, MD, UC San Diego School of Medicine, US HAE Angioedema Center

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. február 6.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. április 10.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. április 6.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. március 15.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. március 30.

Első közzététel (Tényleges)

2018. április 3.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. június 26.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. május 31.

Utolsó ellenőrzés

2023. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • BCX7353-302

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a BCX7353 kapszula

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Poland

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel