Elaprasen intensiivinen lääketurvaohjelma (SHP ELA-701)
torstai 14. syyskuuta 2023 päivittänyt: Shire
Tämän Meksikossa suoritettavan ei-interventiotutkimuksen tarkoituksena on arvioida elaprasen (idulsurfaasin) turvallisuusprofiilia elapraseilla hoidetuilla osallistujilla, joilla on hunter-oireyhtymä (mukopolysakkaridoosi II).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
5
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Aguascalientes, Meksiko, CP 20000
- Hospital Centenario Miguel Hidalgo
-
Ciudad de México, Meksiko, 06720
- Hospital Infantil Federico Gomez
-
Colima, Meksiko, 28019
- Hospital Universitario de Colima
-
-
México
-
Culiacán Rosales, México, Meksiko, 80200
- Hospital Pediatrico de Sinaloa
-
-
Nuevo León
-
Monterrey, Nuevo León, Meksiko, 64180
- IMSS UMAE 25 (INSTITUTO MEXICANO DEL SEGURO SOCIAL UNIDAD MEDICA DE ALTA ESPECIALIDAD No 25)
-
-
Tabasco
-
Villahermosa, Tabasco, Meksiko, 86100
- Hospital del Niño Tabasqueño
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Osallistujat, joilla on hunter-oireyhtymä (mukopolysakkaridoosi II), joita hoidetaan elapraseilla, arvioidaan tätä tutkimusta varten.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujia molempia sukupuolia
- Osallistujat, joille on määrätty idursulfaasia (Elaprase).
- Osallistujat, joilla on Hunterin oireyhtymä
- Osallistujat suostuvat osallistumaan
- Osallistujat allekirjoittavat tietoisen suostumuksen ja tietosuojailmoituksen henkilötietojen käsittelystä: Contigo Shire -ohjelmassa (koulutus, diagnoosi, sukupuut) ja Elaprasen intensiivisessä lääketurvatutkimuksessa. Jos osallistuja ei pysty antamaan laillista suostumusta (esimerkiksi alaikäinen), osallistujan laillisen huoltajan on annettava suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistujat peruuttavat suostumuksensa jatkaa osallistumistaan Elaprasen ei-interventiointensiiviseen lääketurvatutkimukseen
- Tunnettu yliherkkyys tai jokin vasta-aihe Elapraselle, jota ei voida hallita esilääkityksen avulla
- Fyysinen tila, joka ei salli entsyymikorvaushoidon (ERT) suonensisäistä antamista
- Osallistujat, jotka ovat ilmoittautuneet Shiren sponsoroimaan Elaprase-rekisteriin tai mihin tahansa muuhun Shiren sponsoroimaan Elaprase-tutkimukseen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Elaprase
Osallistujat, joilla on Hunterin oireyhtymä (Mucopolysaccharydosis II) ja joita hoidetaan Elaprasella, arvioidaan tätä tutkimusta varten.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittavaikutusten ilmaantuvuus Elaprasen annon aikana
Aikaikkuna: 12 kuukauden opiskelun aikana
|
Haittava tapahtuma (AE) määritellään mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osanottajalle, jota annetaan lääkevalmisteena ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon.
Haittavaikutusten ilmaantuvuus elaprasen annon aikana raportoidaan.
|
12 kuukauden opiskelun aikana
|
|
Haittatapahtumien ilmaantuvuus elinjärjestelmän ja MedDRA:n suositellun termin mukaan
Aikaikkuna: 12 kuukauden opiskelun aikana
|
AE määritellään mitä tahansa ei-toivotuksi lääketieteelliseksi tapahtumaksi kliinisen tutkimuksen osanottajalle, joka annetaan lääkevalmisteena ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon.
Haittavaikutusten ilmaantuvuus elinjärjestelmän ja MedDRA:n suositellun termin mukaan raportoidaan.
|
12 kuukauden opiskelun aikana
|
|
Haittavaikutusten ilmaantuvuus 2 kuukautta Elaprase-hoidon ennenaikaisen lopettamisen jälkeen.
Aikaikkuna: 2 kuukautta Elaprase-hoidon ennenaikaisen lopettamisen jälkeen
|
AE määritellään mitä tahansa ei-toivotuksi lääketieteelliseksi tapahtumaksi kliinisen tutkimuksen osanottajalle, joka annetaan lääkevalmisteena ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon.
Haittavaikutusten ilmaantuvuus 2 kuukautta Elaprase-hoidon varhaisen lopettamisen jälkeen raportoidaan.
|
2 kuukautta Elaprase-hoidon ennenaikaisen lopettamisen jälkeen
|
|
Muutos lähtötasosta korkeudessa yhden vuoden tutkimusjakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso, 12 kuukautta
|
Pituudenmuutos yhden vuoden opiskelujakson aikana arvioidaan.
|
Perustaso, 12 kuukautta
|
|
Muutos lähtötilanteesta painossa yhden vuoden tutkimusjakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso, 12 kuukautta
|
Painonmuutos yhden vuoden opiskelujakson aikana arvioidaan.
|
Perustaso, 12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Shire Study Physician, Shire
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 19. tammikuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 10. toukokuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 10. toukokuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 28. kesäkuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 28. kesäkuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 11. heinäkuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 15. syyskuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 14. syyskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. syyskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Neurokäyttäytymisoireet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Sidekudostaudit
- Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Mukinoosit
- Henkinen kehitysvammaisuus, X-Linked
- Henkinen vamma
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Mukopolysakkaridoosit
- Mukopolysakkaridoosi II
Muut tutkimustunnusnumerot
- SHP ELA-701
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- Tutkimuspöytäkirja
- Tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP)
- Ilmoitettu suostumuslomake (ICF)
- Kliinisen tutkimuksen raportti (CSR)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .