Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Intensivt lægemiddelovervågningsprogram for Elaprase (SHP ELA-701)

14. september 2023 opdateret af: Shire
Formålet med denne ikke-interventionelle, observationelle undersøgelse, som er udført i Mexico, er at evaluere sikkerhedsprofilen af ​​elaprase (idulsurfase) hos deltagere med hunter syndrom (mucopolysaccharydose II), der behandles med elaprase.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

5

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Mexico
      • Aguascalientes, Mexico, CP 20000
        • Hospital Centenario Miguel Hidalgo
      • Ciudad de México, Mexico, 06720
        • Hospital Infantil Federico Gomez
      • Colima, Mexico, 28019
        • Hospital Universitario de Colima
    • México
      • Culiacán Rosales, México, Mexico, 80200
        • Hospital Pediatrico de Sinaloa
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexico, 64180
        • IMSS UMAE 25 (INSTITUTO MEXICANO DEL SEGURO SOCIAL UNIDAD MEDICA DE ALTA ESPECIALIDAD No 25)
    • Tabasco
      • Villahermosa, Tabasco, Mexico, 86100
        • Hospital del Niño Tabasqueño

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagere med hunter syndrom (mucopolysaccharydosis II), der behandles med elaprase, vil blive evalueret til denne undersøgelse.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagere af begge køn
  • Deltagere, til hvem idursulfase (Elaprase) er blevet ordineret
  • Deltagere med Hunter syndrom
  • Deltagere accepterer at deltage
  • Deltagere, der underskriver det informerede samtykke og fortrolighedserklæringen for håndtering af personlige oplysninger i: programmet Contigo Shire (træning, diagnose, stamtræer) og det intensive lægemiddelovervågningsstudie for Elaprase. Hvis deltageren ikke er i stand til at give lovligt samtykke (eksempel: under lovlig alder), skal deltagerens juridiske værge give samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagere trækker deres samtykke til at fortsætte med at deltage i det ikke-interventionsintensive lægemiddelovervågningsstudie for Elaprase
  • Kendt overfølsomhed eller tilstedeværelse af enhver kontraindikation for Elaprase, som ikke kan kontrolleres med præmedicinering
  • En fysisk tilstand, der ikke tillader intravenøs administration af enzymerstatningsterapi (ERT)
  • Deltagere, der er tilmeldt Shire-sponsoreret Elaprase Registry eller enhver anden Shire-sponsoreret Elaprase-undersøgelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Elaprase
Deltagere med Hunters syndrom (Mucopolysaccharydosis II), der behandles med Elaprase, vil blive evalueret til denne undersøgelse.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af uønskede hændelser under administration af Elaprase
Tidsramme: I løbet af 12 måneders studiedeltagelse
En uønsket hændelse (AE) defineres som enhver uønsket medicinsk hændelse i en klinisk undersøgelsesdeltager administreret som et farmaceutisk produkt, der ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling. Forekomst af bivirkninger under administration af elaprase vil blive rapporteret.
I løbet af 12 måneders studiedeltagelse
Forekomst af uønskede hændelser i henhold til systemorganklassen og den foretrukne MedDRA-term
Tidsramme: I løbet af 12 måneders studiedeltagelse
En AE er defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse i en klinisk undersøgelsesdeltager administreret som et farmaceutisk produkt, der ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling. Forekomst af uønskede hændelser i henhold til systemorganklassen og den foretrukne MedDRA-term vil blive rapporteret.
I løbet af 12 måneders studiedeltagelse
Forekomst af uønskede hændelser 2 måneder efter tidlig afslutning af Elaprase-behandling.
Tidsramme: 2 måneder efter tidlig ophør af Elaprase-behandling
En AE er defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse i en klinisk undersøgelsesdeltager administreret som et farmaceutisk produkt, der ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling. Forekomst af bivirkninger 2 måneder efter tidlig ophør af Elaprase-behandling vil blive rapporteret.
2 måneder efter tidlig ophør af Elaprase-behandling
Ændring fra baseline i højde over et års undersøgelsesperiode
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Ændring i højden over et års studieperiode vil blive vurderet.
Baseline, 12 måneder
Ændring fra baseline i vægt over et års undersøgelsesperiode
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Ændring i vægt over et års studieperiode vil blive vurderet.
Baseline, 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shire

Efterforskere

  • Studieleder: Shire Study Physician, Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. januar 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

10. maj 2020

Studieafslutning (Faktiske)

10. maj 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. juni 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. juni 2018

Først opslået (Faktiske)

11. juli 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. september 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. september 2023

Sidst verificeret

1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SHP ELA-701

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • Studieprotokol
  • Statistisk analyseplan (SAP)
  • Formular til informeret samtykke (ICF)
  • Klinisk undersøgelsesrapport (CSR)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner